Tutkimus ELEVIDYS-lääkkeen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla osallistujilla, joita hoidetaan markkinoille tulon jälkeisessä ympäristössä (ENHANCE)

Pääsisällyttämiskriteerit:

1. Vain kohortti 1: On syntymästä asti mies, kävelevä ja ≥ 4 vuoden ikäinen annostelun ajankohtana.
2. Vain kohortti 1: On oikeutettu kaupalliseen ELEVIDYS-hoitoon.
3. Vain kohortti 2: On syntymästä asti mies ja on aiemmin saanut ELEVIDYS-hoitoa kaupallisessa ympäristössä sirolimuksen ja kortikosteroidien esihoidon jälkeen.
4. Vain kohortti 1: Seksuaalisesti aktiivisten osallistujien on suostuttava käyttämään koko tutkimuksen ajan kondomia, ja naispuolisen seksuaalikumppanin on myös käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyä (esim. ehkäisypilleriä).
5. Hänellä on vanhempi(t) tai laillinen huoltaja(t), joka(y) kykenee ymmärtämään ja noudattamaan tutkimuksen tapaamisaikataulua ja kaikkia muita pöytäkirjassa määriteltyjä vaatimuksia, tai hän on ≥ 18 vuoden ikäinen ja henkilökohtaisesti kykenee ymmärtämään ja noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
6. Joko hänellä on vanhempi tai laillinen huoltaja, joka on halukas antamaan tietoon perustuvan suostumuksen, tai hän on ≥ 18 vuoden ikäinen ja kykenee antamaan tietoon perustuvan suostumuksen itsenäisesti.

Päätason poissulkemiskriteerit:

1. Vain kohortti 1: ELEVIDYS-hoito on vasta-aiheinen Yhdysvaltain pakkausselosteen (USPI) mukaisesti.
2. Vain kohortti 1: Hänellä on serologisia todisteita nykyisestä, kroonisesta tai aktiivisesta HIV-, hepatiitti C- tai hepatiitti B-infektiosta.

3. Hänellä on lääketieteellinen tila tai häiritsevät olosuhteet (esim. aiempi liikuntakyvyn rajoittava trauma tai merkittävä käyttäytymiseen liittyvä komorbiditeetti), jotka tutkijan mielestä saattavat vaarantaa:

   1. Osallistujan kyvyn noudattaa pöytäkirjassa määriteltyjä menettelyjä, ja/tai
   2. Osallistujan hyvinvoinnin tai turvallisuuden, ja/tai
   3. Osallistujalta kerättyjen tietojen kliinisen tulkittavuuden
4. Vain kohortti 1: Hänellä on ollut oireellinen infektio (esim. ylähengitystieinfektio, keuhkokuume, pyelonefriitti, aivokalvontulehdus) 4 viikon sisällä ennen päivää 1.
5. Vain kohortti 1: Hän on saanut elävää virustrokosta 4 viikon sisällä tai inaktiivista rokotta 2 viikon sisällä päivä 1 -käynnistä tai odottaa saavansa rokotteen kolmen ensimmäisen kuukauden aikana päivän 1 jälkeen.
6. Vain kohortti 1: Mitkä tahansa häiritsevät tekijät, jotka estäisivät sirolimuksen suun kautta annettavan käytön, mukaan lukien tunnettu yliherkkyys sirolimuksen tai minkään sen apuaineen suhteen.
7. Vain kohortti 1: Mitkä tahansa haavat tai viimeaikaiset vammat, jotka tutkijan mielestä altistaisivat repeämisvaaralle tai hidastaisivat paranemista sirolimuksen annostelun yhteydessä.

Muita sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voi soveltaa pöytäkirjan mukaisesti.