Estudio para evaluar la seguridad y eficacia de ELEVIDYS en participantes con distrofia muscular de Duchenne tratados en un entorno poscomercialización (ENHANCE)

Criterios clave de inclusión:

1. Solo Cohorte 1: Es varón al nacer, ambulatorio y tiene ≥ 4 años de edad en el momento de la dosificación.
2. Solo Cohorte 1: Es elegible para ELEVIDYS comercial.
3. Solo Cohorte 2: Es varón al nacer y ha recibido previamente ELEVIDYS en un entorno comercial tras el pretratamiento con sirolimus y corticosteroides.
4. Solo Cohorte 1: Los participantes sexualmente activos deben aceptar usar, durante toda la duración del estudio, un preservativo y la pareja sexual femenina también debe usar un método anticonceptivo médicamente aceptable (p. ej., anticonceptivo oral).
5. Tiene uno o ambos padres o tutores legales que pueden comprender y cumplir con el calendario de visitas del estudio y todos los demás requisitos del protocolo, o tiene ≥ 18 años de edad y personalmente puede comprender y cumplir con los requisitos del protocolo.
6. O bien tiene un padre o tutor legal que está dispuesto a proporcionar el consentimiento informado, o tiene ≥ 18 años de edad y puede proporcionar el consentimiento informado de forma independiente.

Criterios clave de exclusión:

1. Solo Cohorte 1: Contraindicado para recibir ELEVIDYS según el Prospecto de Estados Unidos (USPI).
2. Solo Cohorte 1: Tiene evidencia serológica de infección actual, crónica o activa por el virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis C o hepatitis B.

3. Tiene una condición médica o circunstancias confusas (p. ej., limitación traumática previa para la movilidad o comorbilidad conductual significativa) que, en opinión del Investigador, podrían comprometer:

   1. La capacidad del participante para cumplir con los procedimientos requeridos por el protocolo, y/o
   2. El bienestar o la seguridad del participante, y/o
   3. La interpretabilidad clínica de los datos recopilados del participante
4. Solo Cohorte 1: Tiene una infección sintomática (p. ej., infección del tracto respiratorio superior, neumonía, pielonefritis, meningitis) dentro de las 4 semanas previas al Día 1.
5. Solo Cohorte 1: Ha recibido una vacuna de virus vivos dentro de las 4 semanas o una vacuna inactivada dentro de las 2 semanas de la visita del Día 1 o espera recibir una vacuna durante los primeros 3 meses después del Día 1.
6. Solo Cohorte 1: Cualquier factor confuso que impida el uso de sirolimus oral, incluida una hipersensibilidad conocida al sirolimus o cualquiera de sus excipientes.
7. Solo Cohorte 1: Cualquier herida o lesión reciente que, en opinión del Investigador, correría el riesgo de dehiscencia o cicatrización alterada en el contexto de la administración de sirolimus.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión, según el protocolo.