Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ELEVIDYS bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die in einer Post-Marketing-Umgebung behandelt werden (ENHANCE)

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Nur Kohorte 1: Ist männlich bei Geburt, gehfähig und ≥ 4 Jahre alt zum Zeitpunkt der Dosierung.
2. Nur Kohorte 1: Ist für die kommerzielle ELEVIDYS-Behandlung geeignet.
3. Nur Kohorte 2: Ist männlich bei Geburt und hat ELEVIDYS bereits in einem kommerziellen Umfeld nach Vorbehandlung mit Sirolimus und Kortikosteroiden erhalten.
4. Nur Kohorte 1: Sexuell aktive Teilnehmer müssen für die gesamte Studiendauer die Verwendung eines Kondoms zustimmen, und die weibliche Sexualpartnerin muss ebenfalls eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung (z.B. orales Kontrazeptivum) anwenden.
5. Hat Elternteil(e) oder gesetzliche Vormund(e), die den Studienbesuchsplan und alle anderen Protokollanforderungen verstehen und einhalten können, oder ist ≥ 18 Jahre alt und persönlich in der Lage, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
6. Entweder hat ein Elternteil oder gesetzlichen Vormund, der bereit ist, eine informierte Einwilligung zu geben, oder ist ≥ 18 Jahre alt und kann eigenständig eine informierte Einwilligung geben.

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Nur Kohorte 1: Kontraindikation für die ELEVIDYS-Behandlung gemäß US-amerikanischem Beipackzettel (USPI).
2. Nur Kohorte 1: Serologischer Nachweis einer aktuellen, chronischen oder aktiven Infektion mit dem Humanen Immundefizienz-Virus, Hepatitis C oder Hepatitis B.

3. Hat einen medizinischen Zustand oder störende Umstände (z.B. frühere traumatische Mobilitätseinschränkung oder signifikante Verhaltenskomorbidität), die nach Ansicht des Prüfers beeinträchtigen könnten:

   1. Die Fähigkeit des Teilnehmers, die protokollbedingten Verfahren einzuhalten, und/oder
   2. Das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Teilnehmers, und/oder
   3. Die klinische Interpretierbarkeit der vom Teilnehmer gesammelten Daten
4. Nur Kohorte 1: Symptomatische Infektion (z.B. Infektion der oberen Atemwege, Lungenentzündung, Nierenbeckenentzündung, Hirnhautentzündung) innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1.
5. Nur Kohorte 1: Hat innerhalb von 4 Wochen (Lebendimpfstoff) oder 2 Wochen (inaktivierter Impfstoff) vor dem Besuch am Tag 1 einen Impfstoff erhalten oder erwartet eine Impfung in den ersten 3 Monaten nach Tag 1.
6. Nur Kohorte 1: Störende Faktoren, die die Anwendung von oralem Sirolimus verhindern würden, einschließlich einer bekannten Überempfindlichkeit gegen Sirolimus oder einen seiner Hilfsstoffe.
7. Nur Kohorte 1: Wunden oder kürzliche Verletzungen, die nach Ansicht des Prüfers bei Sirolimus-Gabe ein Risiko für Dehiszenz oder beeinträchtigte Heilung darstellen.

Weitere Einschluss-/Ausschlusskriterien können gemäß Protokoll gelten.