aKLmRNAを介したタンパク質補充療法

被験者は以下のすべての基準を満たす場合にのみ試験に参加できます：

1. 患者自身が署名・記入した文書によるインフォームドコンセント（ICF）
2. 治験責任医師と協力し、試験全体の要件を遵守する能力と意思があること
3. 健康状態が良好な25～75歳の被験者
4. 妊娠可能な性的に活動的な女性および妊娠可能な女性のパートナーとなる男性は、医学的に認められた避妊法を使用するか、外科的に不妊化（子宮摘出術または両側卵巣摘出術）している必要があります
5. 妊娠可能な女性および妊娠可能な女性のパートナーとなる男性は、試験期間中および最終投与後少なくとも90日間は、妊娠のリスクを最小限に抑えるために効果的な避妊法を使用しなければなりません。男性参加者は、介入期間中および最終投与後少なくとも90日間は精子提供を控えるべきです（セクション5.3の追加考慮事項を参照）
6. 妊娠可能な女性は、登録時に妊娠検査（血清hCG検査）が陰性でなければなりません

除外基準：

以下のいずれかの状態に該当する被験者は、試験から除外されます：

1. IMPまたは関連手順に対する既知または疑わしいアレルギー
2. 治験責任医師が関連すると判断する場合、ワクチンまたはその添加物に対する既知または疑わしいアレルギー、またはアナフィラキシーの既往歴
3. 緊急時治療の使用禁忌
4. スクリーニング時の臨床的に重要な所見（例：あらゆる種類の活動性疾患、特に感染症）
5. 過去5年以内の慢性アルコールまたは薬物乱用・依存の病歴。初回投与前7日以内の処方薬または市販薬の使用、または試験期間中の使用計画。ただし、医学的に必要とされ、安定した用量とレジメンで投与される医薬品は除く。安定した医薬品とは、初回投与前少なくとも3ヶ月間は開始、中止、用量調整がなく、試験期間中も変更が見込まれない医薬品と定義する。パラセタモール（アセトアミノフェン）および/またはイブプロフェンの時々の使用は、治験責任医師の判断で許可される
6. 試験施設の従業員、治験担当者（治験責任医師、副治験責任医師、治験看護師など）の配偶者・パートナーまたは親族、またはスポンサーの従業員
7. 既知または疑わしい妊娠、妊娠計画、または授乳中
8. 過去6ヶ月以内の臨床的に重要な不安定な精神疾患
9. 自己免疫疾患、自己炎症症候群、または免疫不全症候群（ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染を含む）の存在
10. 関連する心血管、肝臓、消化器、呼吸器、内分泌、血液疾患、またはその他治験責任医師が安全性と有効性の解析を妨げる可能性があると判断する状態（ただし、これらの合併症に対して投薬を開始前少なくとも3ヶ月間安定した用量で投与している場合を除く）
11. 末期腎不全（透析中）の存在
12. スクリーニング来院前2ヶ月以内の免疫抑制薬（例：アザチオプリン、シクロスポリン、メトトレキサート、タクロリムス、ミコフェノール酸モフェチルなど）の現在の使用または使用予定、または前12ヶ月以内の骨髄抑制性または細胞毒性化学療法。スクリーニング前4週間以内および試験期間中の全身性コルチコステロイド（プレドニゾン換算で週20mg以上）の使用（アレルギー・喘息に対する鼻腔内または吸入ステロイドは許可）
13. 過去2年以内の原発性または再発性悪性疾患の病歴（ただし、切除された皮膚扁平上皮癌、基底細胞癌、子宮頸部上皮内癌、または治療後に正常な前立腺特異抗原が認められる前立腺上皮内癌を除く）、または余命が2年未満
14. スクリーニング時に過去12ヶ月以内に長期的な神経学的後遺症を示すlong covid-19を有する患者
15. 過去5年以内に脳、肝臓、肺、および/または腎臓に影響を及ぼす重篤な感染症の病歴がある
16. 難治性てんかん（過去2年以内に発作があった）
17. 甲状腺機能低下症またはビタミンB12欠乏症（治療された甲状腺機能低下症またはビタミンB12欠乏症の患者は、試験開始前3ヶ月間治療が安定している場合に試験対象となる）
18. 患者がヘモクロマトーシスを有する
19. 既存の有意なレベルのPEG抗体