aKLmRNA-mediert proteinerstatningsterapi

Forsøkspersoner vil bare bli inkludert i studien om de oppfyller alle følgende kriterier:<\/p>

1. Skriftlig informert samtykke (ICF) signert og datert av pasienten<\/li>
2. Evne og vilje til å samarbeide med etterforskeren og overholde kravene i hele studien.<\/li>
3. Friske forsøkspersoner, 50 til 90 år<\/li>
4. Seksuelt aktive kvinner i fertil alder og mannlige partnere til seksuelt aktive kvinner i fertil alder må bruke en medisinsk akseptert prevensjonsmetode eller være kirurgisk sterile (hysterektomi eller bilateral ooforektomi).<\/li>
5. Kvinner i fertil alder og menn med kvinnelige partnere i fertil alder må bruke en effektiv prevensjonsmetode under studiens forløp og i minst 90 dager etter siste dose på en slik måte at risikoen for svikt minimeres. Mannlige deltakere skal avstå fra å donere sæd i løpet av intervensjonsperioden og i minst 90 dager etter siste dose av studieintervensjonen (se tilleggshensyn i avsnitt 5.3)<\/li>
6. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest ved inklusjon (serum hCG-test)<\/li><\/ol>

   Eksklusjonskriterier:<\/p>

   Forsøkspersoner vil bli ekskludert fra studien om de har en eller flere av følgende tilstander:<\/p>

   1. Kjent eller mistenkt allergi mot IMP eller tilknyttet prosedyre<\/li>
   2. Kjent eller mistenkt allergi, eller anafylaksi i anamnesen, mot vaksiner eller deres hjelpestoffer, hvis ansett som relevant av etterforsker<\/li>
   3. Kontraindikasjoner for bruk av beredskapsbehandling<\/li>
   4. Klinisk relevante funn ved screening, f.eks. aktive sykdommer av noe slag, spesielt infeksjoner<\/li>
   5. Anamnese med kronisk alkohol- eller narkotikamisbruk/avhengighet i løpet av de siste 5 årene. Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie legemidler innen 7 dager før første dosering eller planlagt bruk i løpet av studieperioden, med unntak av legemidler som anses som medisinsk nødvendige og administrert i stabil dose og regime. Stabilt legemiddel er definert som legemiddel der ingen oppstart, seponering eller dosejustering har funnet sted i minst 3 måneder før første dosering, og der ingen endring er forventet i løpet av studieperioden. Sporadisk bruk av paracetamol og/eller ibuprofen er tillatt etter etterforskerens skjønn.<\/li>
   6. Ansatt ved studiesenteret, ektefelle/partner eller slektning av noe studiepersonell (f.eks. etterforsker, medetterforsker eller studiesykepleier) eller ansatt hos sponsor<\/li>
   7. Kjent eller mistenkt graviditet, planlagt graviditet eller amming<\/li>
   8. Klinisk signifikant ustabil psykiatrisk sykdom i løpet av de siste 6 månedene<\/li>
   9. Tilstedeværelse av autoimmun sykdom, autoinflammatorisk syndrom eller immunsviktsyndrom (inkludert humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon)<\/li>
   10. Relevant kardiovaskulær, hepatisk, gastroenterologisk, respiratorisk, endokrinologisk, hematologisk sykdom, eller annen tilstand som etter etterforskerens mening kan forstyrre analyser av sikkerhet og effektivitet i denne studien, med mindre pasienten har gått på stabile doser av medikamenter for noen av disse samtidige sykdommene i minst 3 måneder før studiestart<\/li>
   11. Tilstedeværelse av terminal nyresvikt (i dialyse)<\/li>
   12. Nåværende eller forventet bruk av immunsuppressive legemidler som, men ikke begrenset til, azatioprin, ciklosporin, metotreksat, takrolimus eller mykofenolat innen 2 måneder, eller enhver myelosuppressiv eller cytotoksisk kjemoterapi innen 12 måneder før screeningbesøket. Bruk av systemiske kortikosteroider tilsvarende ≥20mg/uke prednisolon i løpet av de siste 4 ukene før screening og i løpet av studiens forløp (intranasale eller inhalerte steroider for allergi/astma er tillatt)<\/li>
   13. Anamnese i løpet av de siste 2 årene med primær eller residiverende malign sykdom med unntak av resekert kutant plateepitelkarsinom in situ, basalcellekarsinom, cervikalt karsinom in situ eller prostatakarsinom in situ med normalt prostata-spesifikt antigen etter behandling; eller har forventet levetid <2 år.<\/li>
   14. Pasienter med langvarig covid-19 med langvarige nevrologiske sekveler i løpet av de siste 12 månedene ved screening<\/li>
   15. Har hatt anamnese i løpet av de siste 5 årene med en alvorlig infeksjonssykdom som påvirker hjernen, leveren, lungene og/eller nyrene.<\/li>
   16. Refraktær epilepsi (har hatt anfall i løpet av de siste 2 årene)<\/li>
   17. Hypotyreose eller vitamin B12-mangel (pasienter med korrigert hypotyreose eller vitamin B12-mangel er kvalifisert for studien forutsatt at behandlingen har vært stabil i 3 måneder før studiestart)<\/li>
   18. Pasienten har hemokromatose<\/li>
   19. Tidligere eksisterende PEG-antistoffer av signifikant nivå<\/li><\/ol>