HN2301の全身性重症筋無力症（MG）患者に対する有効性と安全性
2026年8月11日 更新者：Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd
全身性重症筋無力症患者におけるHN2301の安全性、忍容性および予備的有効性を評価するための探索的研究
これは、全身性重症筋無力症（Generalized Myasthenia Gravis）患者におけるHN2301の安全性、忍容性及び予備的な有効性を評価するための、非盲検、単一群試験です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、最大4週間のスクリーニング期間、治療期間、および1年間の追跡期間で構成されています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Zexiu Xiao
- 電話番号：+86075527109036
- メール：xiaozexiu@magicrna.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Wen Xu
- 電話番号：+86055162284920
- メール：Xuwen6779@ustc.edu.cn
研究場所
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Anhui
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Hefei、Anhui、中国、230036
- The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
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コンタクト：
- Wen Xu
- 電話番号：+86055162284920
- メール：Xuwen6779@ustc.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準：
- 年齢：18～80歳、性別不問；
- AchRまたはMuSK抗体陽性の全身型重症筋無力症（MG）と確定診断され、以下の条件のうち少なくとも1つを満たす：#(1)反復神経刺激で神経筋接合部伝達障害を示唆；(2)ネオスチグミン試験陽性；(3)経口コリンエステラーゼ阻害薬療法後のMG症状の改善が臨床的に判断される；
- MGFA分類IIa～IVb型（IIa、IIb、IIIa、IIIb、IVa、IVbを含む）のMG臨床分類；
- ベースラインMG-ADLスコア≧6、眼球関連スコア＜50%；
- 標準療法に対する反応不良および/または効果不十分；
- 最小余命＞12週間；
- 十分な骨髄機能、凝固機能、心肺機能、肝機能、腎機能。
除外基準：- B型肝炎表面抗原（HBsAg）および/またはB型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性で、 HBV-DNAが検出可能または定量可能、C型肝炎抗体（HCV Ab）陽性でHCV-RNAが検出可能または定量可能、HIV抗体陽性、CMV-DNA陽性、またはCMV-DNAが検出下限値以上；梅毒抗原または抗体陽性；
- その他の制御不能な活動性感染症の存在；
- 主要臓器移植（心臓、肺、肝臓、腎臓など）または骨髄/造血幹細胞移植の既往；
- 妊娠中または授乳中の女性；
- 過去2年以内にmRNA-LNP製品または他のLNPベースの薬剤の投与歴；
- スクリーニング前6ヶ月以内の以下の心血管系疾患の既往：ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIIIまたはIVの心不全、心筋梗塞、不安定狭心症、コントロール不良または症候性心房性不整脈、心室性不整脈、またはその他の臨床的に重要な心疾患；
- スクリーニング前30日以内のグレード2以上の出血イベントの既往、または長期継続的な抗凝固療法（例：ワルファリン、低分子ヘパリン、Xa因子阻害薬）の必要なし；
- スクリーニング前30日以内の生ワクチン接種の既往；
- 重篤な中枢神経系疾患または病変（以下を含むがこれに限定されない）：脳血管障害、動脈瘤、てんかん、痙攣/発作、失語症、脳卒中、重度脳損傷、認知症、パーキンソン病、小脳障害、器質性脳症候群、または精神病；
- 喘息または重度アレルギーの既往；
- 他の悪性腫瘍を合併する患者；
- 治験責任医師が患者のリスクを高める、または試験評価を妨げると判断する状態。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：HN2301 治療群
参加者は指定された用量レベルで、指定された研究日にHN2301注射を受け取ります。
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投与はより低い用量レベルから開始され、試験プロトコルに従って安全かつ潜在的に有効と見なされる用量レベルまで増量される可能性があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）の発現率
時間枠：最大3か月
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プロトコルおよび適用可能な有害事象の重症度基準に従って評価した、治療関連有害事象の発生率、性質、および重症度
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最大3か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療後のアセチルコリン受容体（AchR）抗体レベルの変化
時間枠：最長12か月
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投与後 vs. ベースラインにおけるAchR抗体の差異
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最長12か月
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in vivo CAR T細胞産生
時間枠：最大14日間
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フローサイトメトリーで測定される末梢血中のCAR発現T細胞の割合によって定義される、in vivo CAR-T細胞産生の評価。
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最大14日間
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末梢血中のB細胞絶対数
時間枠：最長12ヶ月
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末梢血中の絶対B細胞数（細胞/μL）の評価。フローサイトメトリーによるナイーブB細胞およびメモリーB細胞を含む。
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最長12ヶ月
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重症筋無力症日常生活動作（MG-ADL）スコアのベースラインからの変化
時間枠：[最大12ヶ月]
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患者のうち2ポイント以上を示す割合。
合計スコアは0〜24の範囲であり、スコアが高いほど疾患活動性が高いことを示す。
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[最大12ヶ月]
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ベースラインからの重症筋無力症複合スコア（MGC）の変化
時間枠：最長12ヶ月
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患者における3ポイント以上の減少の割合。総スコアは50点です。
スコアが高いほど、状態がより重症であることを示します。
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最長12ヶ月
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定量重症筋無力症スコア（QMG）のベースラインからの変化
時間枠：最長12ヶ月］
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患者の割合が≥3ポイント減少。
重症筋無力症患者における患部筋肉の筋力と持久力を評価し、それによって疾患の重症度を示す。8項目からなり、各項目は0〜3のスケールで評価され、3が最も重度を示す。
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最長12ヶ月］
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（MDの場合の日本語、専門家監修済）重症筋無力症QOL15改訂版（MG-QOL15r）スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長12ヶ月
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MGに関連する患者さんの経験の重要な側面を評価するため、15項目の各スコアを0〜2（最大スコア30）で評価します。スコアが高いほど、患者さんの生活の質が低いことを示します。
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最長12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Wen Xu、The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
- 主任研究者：Yan Jiang、The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年12月31日
一次修了 (推定)
2027年5月31日
研究の完了 (推定)
2028年12月31日
試験登録日
最初に提出
2026年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月26日
最初の投稿 (実際)
2026年4月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月11日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HN2301-N02
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。