Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van HN2301 bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG)

11 augustus 2026 bijgewerkt door: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Een verkennende studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van HN2301 te evalueren bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis

Dit is een open-label, eenarmige studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van HN2301 te evalueren bij patiënten met gegeneraliseerde myasthenia gravis.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie bestaat uit een screeningperiode van maximaal 4 weken, een behandelingsperiode en een follow-upperiode van 1 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:<\/p>

  • Leeftijd: 18-80 jaar, geen geslachtsbeperking;<\/li>
  • Bevestigde diagnose van gegeneraliseerde myasthenia gravis (MG) met positieve AchR- of MuSK-antistoffen, die voldoet aan ten minste een van de volgende voorwaarden: (1) Repetitieve zenuwstimulatie die een defect in de neuromusculaire transmissie suggereert; (2) Positieve respons op de neostigminetest; (3) Klinisch beoordeelde verbetering van MG-symptomen na orale cholinesteraseremmer therapie;<\/li>
  • Klinische classificatie van MG volgens MGFA types IIa-IVb (inclusief IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);<\/li>
  • Baseline MG-ADL-score ≥6, ooggerelateerde score <50%;<\/li>
  • Slechte respons en\/of gebrek aan werkzaamheid onder standaardtherapie;<\/li>
  • Minimale levensverwachting > 12 weken;<\/li>
  • Voldoende beenmerg-, stollings-, cardiopulmonale, lever- en nierfunctie.<\/li><\/ul>

    Exclusiecriteria:<\/p>

    • Proefpersonen positief voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) en\/of hepatitis B-kernantilichamen (HBcAb) met detecteerbaar of kwantificeerbaar HBV-DNA, positief voor hepatitis C-antilichamen (HCV Ab) met detecteerbaar of kwantificeerbaar HCV-RNA, positief voor HIV-antilichamen, positief voor CMV-DNA, of CMV-DNA boven de onderste detectielimiet; positief voor syfilisantigeen of -antilichamen;<\/li>
    • Aanwezigheid van andere ongecontroleerde actieve infecties;<\/li>
    • Geschiedenis van grote orgaantransplantatie (bijv. hart, longen, lever, nieren) of beenmerg\/hematopoëtische stamceltransplantatie;<\/li>
    • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven;<\/li>
    • Ontvangst van mRNA-LNP-producten of andere LNP-gebaseerde geneesmiddelen in de afgelopen twee jaar;<\/li>
    • Geschiedenis van een van de volgende cardiovasculaire aandoeningen binnen 6 maanden voor screening: New York Heart Association (NYHA) klasse III of IV hartfalen, myocardinfarct, instabiele angina, ongecontroleerde of symptomatische atriale aritmieën, ventriculaire aritmieën, of andere klinisch significante hartziekte;<\/li>
    • Geschiedenis van ≥Graad 2 bloedingen binnen 30 dagen voor screening, of langdurige continue antistollingstherapie vereisen (bijv. warfarine, laagmoleculairgewicht heparine, Xa-remmers);<\/li>
    • Geschiedenis van vaccinatie met levend verzwakt vaccin binnen 30 dagen voor screening;<\/li>
    • Ernstige aandoeningen of pathologische veranderingen van het centrale zenuwstelsel, waaronder maar niet beperkt tot: cerebrovasculair accident, aneurysma, epilepsie, insulten\/convulsies, afasie, beroerte, ernstig hersenletsel, dementie, ziekte van Parkinson, cerebellaire aandoeningen, organische hersensyndromen of psychose;<\/li>
    • Geschiedenis van astma of ernstige allergieën;<\/li>
    • Patiënten met andere maligne tumoren;<\/li>
    • Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker het risico van de patiënt kan verhogen of de studiebeoordelingen kan verstoren.<\/li><\/ul>

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HN2301-behandelgroep
Deelnemers zullen HN2301-injectie ontvangen op het gespecificeerde doseringsniveau en op de gespecificeerde studiedagen.
Geneesmiddel: HN2301-injectie
De dosering begint op een lager dosisniveau en kan worden verhoogd tot dosisniveaus die volgens het onderzoeksprotocol als veilig en mogelijk effectief worden beschouwd.
Andere namen:
  • in vivo Car-T

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van door behandeling ontstane bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Tot 3 maanden
Incidentie, aard en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen, beoordeeld volgens het studieprotocol en de toepasselijke toxiciteitsclassificatiecriteria.
Tot 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in acetylcholine receptor (AchR) antilichaamniveaus na behandeling
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Verschillen in AchR-antilichamen na toediening versus baseline
Tot 12 maanden
in vivo CAR T-celproductie
Tijdsspanne: Tot 14 dagen
Beoordeling van in vivo CAR-T-celproductie, gedefinieerd als het aandeel CAR-exprimerende T-cellen in perifeer bloed zoals gemeten met flowcytometrie.
Tot 14 dagen
Absoluut aantal B-cellen in perifeer bloed
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Beoordeling van absoluut aantal B-cellen in perifeer bloed (cellen/μL), inclusief naive B-cellen en geheugen B-cellen, door flowcytometrie.
Tot 12 maanden
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-score
Tijdsspanne: Tot 12 maanden]
Proportie patiënten met ≥2 punten. Een totaalscore kan variëren van 0 tot 24, waarbij een hogere score wijst op een ernstigere mate van ziekteactiviteit.
Tot 12 maanden]
Verandering ten opzichte van baseline in Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Proportie van patiënten met ≥ 3-punts vermindering.De totaalscore is 50 punten. Hoe hoger de score, hoe ernstiger de aandoening wordt aangegeven.
Tot 12 maanden
Veranderingen ten opzichte van baseline in de score van de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tijdsspanne: Tot 12 maanden]
Aandeel van patiënten met ≥3 punten vermindering. Om de spierkracht en het uithoudingsvermogen van de aangedane spieren te beoordelen bij patiënten met myasthenia gravis, wat de ernst van de ziekte weerspiegelt, met inbegrip van 8 items, elk gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 3 de ernstigste graad aangeeft.
Tot 12 maanden]
Veranderingen ten opzichte van baseline in de score van de herziene vragenlijst over kwaliteit van leven bij myasthenia gravis-15 (MG-QOL15r)
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Het beoordeelt belangrijke aspecten van de ervaring van de patiënt met betrekking tot MG, scoort elk van de 15 items 0-2 (max score 30). Hoe hoger de score, hoe slechter de kwaliteit van leven van de patiënt.
Tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Medewerkers

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wen Xu, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
  • Hoofdonderzoeker: Yan Jiang, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

31 december 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 april 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 april 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HN2301-N02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren