Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania HN2301 u pacjentów z uogólnioną miastenią (MG)

11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Badanie eksploracyjne mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności HN2301 u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis

Jest to otwarte badanie jednoramienne, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności HN2301 u pacjentów z uogólnioną miastenią gravis.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z okresu przesiewowego trwającego do 4 tygodni, okresu leczenia oraz okresu obserwacji trwającego 1 rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230036
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek: 18-80 lat, bez ograniczeń płci;
  • Potwierdzone rozpoznanie uogólnionej miastenii gravis (MG) z obecnymi przeciwciałami AchR lub MuSK, spełniające co najmniej jeden z następujących warunków#(1) Powtarzalna stymulacja nerwu sugerująca defekt przekaźnictwa nerwowo-mięśniowego; (2) Dodatni wynik testu z neostygminą; (3) Ocena kliniczna poprawy objawów MG po doustnej terapii inhibitorami acetylocholinoesterazy;
  • Klasa kliniczna MG według MGFA typy IIa-IVb (w tym IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);
  • Wyjściowy wynik MG-ADL ≥6, wyniki związane z objawami ocznymi <50%;
  • Słaba odpowiedź i/lub brak skuteczności przy standardowej terapii;
  • Przewidywana długość życia >12 tygodni;
  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego, krzepnięcia, układu krążeniowo-oddechowego, wątroby i nerek.

Kryteria wykluczenia:

  • Osoby dodatnie pod względem antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) i/lub przeciwciał rdzeniowych przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu B (HBcAb) z wykrywalnym lub mierzalnym HBV DNA, dodatnie pod względem przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV Ab) z wykrywalnym lub mierzalnym HCV RNA, dodatnie pod względem przeciwciał przeciwko HIV, dodatnie CMV DNA, lub CMV DNA powyżej dolnej granicy wykrywalności; dodatni pod względem antygenu lub przeciwciał kiły;
  • Obecność innych niekontrolowanych aktywnych infekcji;
  • Przeszczepienie ważnego narządu (np. serca, płuc, wątroby, nerki) lub przeszczep szpiku kostnego/komórek krwiotwórczych;
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  • Otrzymanie produktów mRNA-LNP lub innych leków na bazie LNP w ciągu ostatnich dwóch lat;
  • Wystąpienie któregokolwiek z następujących stanów sercowo-naczyniowych w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym: niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association (NYHA), zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa, niekontrolowane lub objawowe arytmie przedsionkowe, wszelkie arytmie komorowe lub inne klinicznie istotne choroby serca;
  • Wystąpienie zdarzeń krwotocznych stopnia ≥2 w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub konieczność długotrwałego ciągłego stosowania leków przeciwzakrzepowych (np. warfaryna, heparyna drobnocząsteczkowa, inhibitory czynnika Xa);
  • Szczepienie żywą szczepionką w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  • Ciężkie choroby lub zmiany ośrodkowego układu nerwowego, w tym, ale nie wyłącznie: udar mózgowo-naczyniowy, tętniak, padaczka, drgawki, afazja, udar, ciężkie uszkodzenie mózgu, demencja, choroba Parkinsona, zaburzenia móżdżkowe, organiczne zespoły mózgowe lub psychoza;
  • Astma lub ciężkie alergie w wywiadzie;
  • Pacjenci z współistniejącymi innymi nowotworami złośliwymi;
  • Wszelkie stany, które w opinii badacza mogą zwiększać ryzyko pacjenta lub zakłócać ocenę badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa leczona HN2301
Uczestnicy otrzymają wstrzyknięcie HN2301 w określonej dawce i w określonych dniach badania.
Lek: Iniekcja HN2301
Dawkowanie rozpocznie się od niższego poziomu dawki i może być zwiększane do poziomów uznanych za bezpieczne i potencjalnie skuteczne zgodnie z protokołem badania.
Inne nazwy:
  • in vivo car-t

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do 3 miesięcy
Częstość występowania, charakter i nasilenie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem, oceniane zgodnie z protokołem badania i obowiązującymi kryteriami oceny toksyczności.
Do 3 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany poziomów przeciwciał przeciw receptorowi acetylocholiny (AchR) po leczeniu
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Różnice w przeciwciałach AchR po podaniu vs. poziom wyjściowy
Do 12 miesięcy
in vivo produkcja komórek CAR-T
Ramy czasowe: Do 14 dni
Ocena produkcji komórek CAR-T in vivo, zdefiniowana jako odsetek komórek T eksponujących CAR we krwi obwodowej mierzony metodą cytometrii przepływowej.
Do 14 dni
Bezwzględna liczba limfocytów B we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Ocena bezwzględnej liczby limfocytów B we krwi obwodowej (komórki/μL), w tym komórek B naiwnych i komórek B pamięci, metodą cytometrii przepływowej.
Do 12 miesięcy
Zmiany od wartości wyjściowej w ocenie codziennych czynności życiowych w miastenii (MG-ADL)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy]
Odsetek pacjentów z ≥2 punktami. Całkowity wynik może wynosić od 0 do 24, przy czym wyższy wynik oznacza większy stopień aktywności choroby.
Do 12 miesięcy]
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w złożonym wyniku myasthenia gravis (MGC)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów ze zmniejszeniem o ≥3 punkty. Całkowity wynik wynosi 50 punktów. Im wyższy wynik, tym poważniejszy stan jest wskazany.
Do 12 miesięcy
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w skali ilościowej miastenii (QMG)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z redukcją ≥3 punkty.
Ocena siły mięśni i wytrzymałości zajętych mięśni u pacjentów z miastenią gravis, odzwierciedlająca ciężkość choroby, obejmująca 8 pozycji, każda oceniana w skali od 0 do 3, gdzie 3 oznacza najcięższy stopień.
Do 12 miesięcy
Zmiany od wartości wyjściowej w wyniku zmodyfikowanego kwestionariusza jakości życia w miastenii-15 (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
W celu oceny istotnych aspektów doświadczenia pacjenta związanych z MG, przypisuje każdej z 15 pozycji ocenę 0-2 (maksymalna liczba punktów 30). Im wyższy wynik, tym gorsza jakość życia pacjenta.
Do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Współpracownicy

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Śledczy

  • Główny śledczy: Wen Xu, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
  • Główny śledczy: Yan Jiang, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HN2301-N02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj