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Wirksamkeit und Sicherheit von HN2301 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia Gravis (MG)

11. August 2026 aktualisiert von: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Eine explorative Studie zur Bewertung von Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufiger Wirksamkeit von HN2301 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

Dies ist eine offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von HN2301 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie besteht aus einem Screening-Zeitraum von bis zu 4 Wochen, einem Behandlungszeitraum und einem Nachbeobachtungszeitraum von 1 Jahr.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:<\/p>

  • Alter: 18-80 Jahre, keine Geschlechterbeschr�nkung;<\/li>
  • Gesicherte Diagnose einer generalisierten Myasthenia gravis (MG) mit positiven AchR- oder MuSK-Antik�rpern, die mindestens eines der folgenden Kriterien erf�llt: (1) Repetitive Nervenstimulation deutet auf einen neuromuskul�ren �bertragungsdefekt hin; (2) Positives Ansprechen auf den Neostigmin-Test; (3) Klinisch beurteilte Besserung der MG-Symptome nach oraler Cholinesterasehemmertherapie;<\/li>
  • Klinische Klassifikation der MG nach MGFA-Typen IIa-IVb (einschlie�lich IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);<\/li>
  • Baseline MG-ADL-Score ≥6, augenbezogener Score <50%;<\/li>
  • Unzureichendes Ansprechen und\/oder fehlende Wirksamkeit unter Standardtherapien;<\/li>
  • Mindestlebenserwartung > 12 Wochen;<\/li>
  • Ausreichende Knochenmarks-, Gerinnungs-, kardiopulmonale, Leber- und Nierenfunktion.<\/li><\/ul>

    Ausschlusskriterien:<\/p>

    • Probanden positiv f�r Hepatitis-B-Oberfl�chenantigen (HBsAg) und\/oder Hepatitis-B-Core-Antik�rper (HBcAb) mit nachweisbarer oder quantifizierbarer HBV-DNA, positiv f�r Hepatitis-C-Antik�rper (HCV-Ak) mit nachweisbarer oder quantifizierbarer HCV-RNA, positiv f�r HIV-Antik�rper, positiv f�r CMV-DNA, oder CMV-DNA �ber der unteren Nachweisgrenze; positiv f�r Syphilis-Antigen oder -Antik�rper;<\/li>
    • Vorliegen anderer unkontrollierter aktiver Infektionen;<\/li>
    • Vorgeschichte einer Transplantation gro�er Organe (z.B. Herz, Lunge, Leber, Niere) oder einer Knochenmarks-\/h�matopoetischen Stammzelltransplantation;<\/li>
    • Schwangere oder stillende Frauen;<\/li>
    • Erhalt von mRNA-LNP-Produkten oder anderen LNP-basierten Arzneimitteln in den letzten zwei Jahren;<\/li>
    • Vorgeschichte einer der folgenden kardiovaskul�ren Erkrankungen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening: Herzinsuffizienz der Klasse III oder IV nach New York Heart Association (NYHA), Myokardinfarkt, instabile Angina pectoris, unkontrollierte oder symptomatische atriale Arrhythmien, ventrikul�re Arrhythmien oder andere klinisch bedeutsame Herzerkrankungen;<\/li>
    • Vorgeschichte von Blutungsereignissen ≥Grad 2 innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder langfristiges Erfordernis einer kontinuierlichen Antikoagulationstherapie (z.B. Warfarin, niedermolekulares Heparin, Xa-Faktor-Inhibitoren);<\/li>
    • Vorgeschichte von Lebendimpfungen innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening;<\/li>
    • Schwere Erkrankungen oder pathologische Ver�nderungen des zentralen Nervensystems, einschlie�lich, aber nicht beschr�nkt auf: zerebrovaskul�ren Unfall, Aneurysma, Epilepsie, Anf�lle\/Kr�mpfe, Aphasie, Schlaganfall, schwere Hirnverletzung, Demenz, Parkinson-Krankheit, Kleinhirnerkrankungen, organische Hirnsyndrome oder Psychose;<\/li>
    • Vorgeschichte von Asthma oder schweren Allergien;<\/li>
    • Patienten mit anderen b�sartigen Tumoren;<\/li>
    • Jeder Zustand, der nach Meinung des Pr�farztes das Risiko des Patienten erh�hen oder die Studienbewertungen beeintr�chtigen k�nnte.<\/li><\/ul>

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HN2301-Behandlungsgruppe
Die Teilnehmer erhalten HN2301-Injektion in der angegebenen Dosierung und an den angegebenen Studientagen.
Arzneimittel: HN2301-Injektion
Die Dosierung beginnt mit einer niedrigeren Dosisstufe und kann gemäß dem Studienprotokoll auf Dosisstufen erhöht werden, die als sicher und potenziell wirksam angesehen werden.
Andere Namen:
  • In vivo Car-t

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 3 Monate
Inzidenz, Art und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, bewertet gemäß Studienprotokoll und anwendbaren Toxizitätsgrad-Kriterien.
Bis zu 3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Acetylcholinrezeptor (AchR)-Antikörperspiegel nach der Behandlung
Zeitfenster: Bis zu 12 Monaten
Unterschiede in AchR-Antikörpern nach Verabreichung vs. Ausgangswert
Bis zu 12 Monaten
in vivo CAR-T-Zell-Produktion
Zeitfenster: Bis zu 14 Tage
Bewertung der in vivo CAR-T-Zellproduktion, definiert durch den Anteil CAR-exprimierender T-Zellen im peripheren Blut, gemessen mittels Durchflusszytometrie.
Bis zu 14 Tage
Absolute B-Zell-Anzahl im peripheren Blut
Zeitfenster: Bis zu 12 Monaten
Bestimmung der absoluten Anzahl von B-Zellen im peripheren Blut (Zellen/μL), einschließlich naiver B-Zellen und Gedächtnis-B-Zellen, mittels Durchflusszytometrie.
Bis zu 12 Monaten
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Myasthenia Gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens (MG-ADL) Score
Zeitfenster: bis zu 12 Monate
Anteil der Patienten mit ≥2 Punkten. Eine Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 24 liegen, wobei eine höhere Punktzahl einen stärkeren Grad an Krankheitsaktivität darstellt.
bis zu 12 Monate
Änderungen des Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 12 Monaten
Anteil der Patienten mit einer Reduktion um ≥3 Punkte. Die Gesamtpunktzahl beträgt 50 Punkte. Je höher die Punktzahl, desto schwerwiegender ist der Zustand.
Bis zu 12 Monaten
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate]
Proportion der Patienten mit ≥3-Punkte-Reduktion. Zur Beurteilung der Muskelkraft und -ausdauer der betroffenen Muskeln bei Patienten mit Myasthenia gravis, um somit den Schweregrad der Erkrankung widerzuspiegeln, einschließlich 8 Items, jeweils bewertet auf einer Skala von 0 bis 3, wobei 3 den schwersten Grad angibt.
Bis zu 12 Monate]
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im überarbeiteten Myasthenia Gravis Quality of Life-15 Score (MG-QOL15r)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Um wichtige Aspekte der Patientenerfahrung im Zusammenhang mit MG zu bewerten, bewertet jedes der 15 Items mit 0-2 (max. Punktzahl 30). Je höher die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität des Patienten.
Bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Mitarbeiter

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Ermittler

  • Hauptermittler: Wen Xu, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
  • Hauptermittler: Yan Jiang, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HN2301-N02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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