Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af HN2301 hos patienter med generaliseret myasthenia gravis (MG)

11. august 2026 opdateret af: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Et eksplorativt studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af HN2301 hos patienter med generaliseret myasthenia gravis

Dette er et åbent, enkeltarmsstudie for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og foreløbig effektivitet af HN2301 hos patienter med generaliseret myasthenia gravis.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse består af en screeningsperiode på op til 4 uger, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode på 1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230036
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:<\/p>

  • Alder: 18-80 år, ingen kønsbegrænsning;
  • Bekræftet diagnose af generaliseret myasthenia gravis (MG) med positive AchR- eller MuSK-antistoffer, der opfylder mindst én af følgende betingelser: (1) Repetitiv nervestimulation, der indikerer en neuromuskulær transmissionsdefekt; (2) Positiv respons på neostigmin-test; (3) Klinisk vurderet forbedring af MG-symptomer efter oral kolinesterasehæmmerbehandling;
  • Klinisk klassifikation af MG i henhold til MGFA typer IIa-IVb (inklusive IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);
  • Baseline MG-ADL-score ≥6, okulær-relateret score <50%;
  • Dårlig respons og/eller manglende effekt under standardbehandlinger;
  • Forventet levetid > 12 uger;
  • Tilstrækkelig knoglemarv, koagulation, kardiopulmonal, lever- og nyrefunktion.

Eksklusionskriterier:<\/p>

  • Forsøgspersoner positive for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) og/eller hepatitis B kerneantistof (HBcAb) med påviseligt eller kvantificerbart HBV-DNA, positive for hepatitis C-antistof (HCV Ab) med påviseligt eller kvantificerbart HCV-RNA, positive for HIV-antistof, positive CMV-DNA, eller CMV-DNA over nedre detektionsgrænse; positive for syfilis-antigen eller -antistof;
  • Tilstedeværelse af andre ukontrollerede aktive infektioner;
  • Historie om større organtransplantation (f.eks. hjerte, lunge, lever, nyre) eller knoglemarv/hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
  • Gravide eller ammende kvinder;
  • Modtagelse af mRNA-LNP-produkter eller andre LNP-baserede lægemidler inden for de seneste to år;
  • Historie om en af følgende kardiovaskulære tilstande inden for 6 måneder før screening: New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV hjertesvigt, myokardieinfarkt, ustabil angina, ukontrollerede eller symptomatiske atrielle arytmier, ventrikulære arytmier eller anden klinisk signifikant hjertesygdom;
  • Historie om ≥ Grad 2 blødningshændelser inden for 30 dage før screening, eller behov for langvarig kontinuerlig antikoagulationsbehandling (f.eks. warfarin, lavmolekylært heparin, Xa-faktorhæmmere);
  • Historie om vaccination med levende vaccine inden for 30 dage før screening;
  • Alvorlige centralnervesygdomstilstande eller patologiske forandringer, herunder men ikke begrænset til: cerebrovaskulær ulykke, aneurisme, epilepsi, anfald/kramper, afasi, apopleksi, svær hjerneskade, demens, Parkinsons sygdom, cerebellare lidelser, organiske hjernesyndromer eller psykose;
  • Historie om astma eller svære allergier;
  • Patienter med andre ondartede tumorer;
  • Enhver tilstand, der efter investigators vurdering kan øge patientens risiko eller forstyrre studieevalueringer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HN2301 behandlingsgruppe
Deltagerne vil modtage HN2301-injektion i den specificerede dosis og på de specificerede undersøgelsesdage.
Medicin: HN2301-injektion
Doseringen vil begynde på et lavere dosisniveau og kan øges til dosisniveauer, der anses for sikre og potentielt effektive i henhold til studiet protokollen.
Andre navne:
  • in vivo car-t

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 3 måneder
Hyppighed, art og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger, vurderet i henhold til studieprotokollen og gældende toksicitetsgraderingskriterier.
Op til 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i acetylkolinreceptor (AchR) antistofniveauer efter behandling
Tidsramme: Op til 12 måneder
Forskelle i AchR-antistof efter administration vs. udgangspunkt
Op til 12 måneder
in vivo CAR T-celleproduktion
Tidsramme: Op til 14 dage
Vurdering af in vivo CAR-T-celleproduktion, defineret som andelen af CAR-eksprimerende T-celler i perifert blod målt ved flowcytometri.
Op til 14 dage
Absolut B-celletal i perifert blod
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vurdering af absolut B-celletal i perifert blod (celler/μL), inklusive naive B-celler og hukommelses B-celler, ved flowcytometri.
Op til 12 måneder
Ændringer fra baseline i Myasthenia Gravis-aktiviteter i dagligdagen (MG-ADL) score
Tidsramme: Up to 12 months]
Andel af patienter ≥ 2 point. En samlet score kan være mellem 0 og 24, hvor en højere score repræsenterer en mere betydelig grad af sygdomsaktivitet.
Up to 12 months]
Ændringer fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score
Tidsramme: Op til 12 måneder
Proportion of patients ≥3-point reduction.The total score is 50 points. The higher the score, the more severe the condition is indicated.
Op til 12 måneder
Ændringer fra baseline i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score
Tidsramme: Op til 12 måneder
Andel af patienter med ≥3-points reduktion. For at vurdere muskelstyrke og udholdenhed af de berørte muskler hos patienter med myasthenia gravis, for derved at afspejle sygdommens sværhedsgrad, inklusive 8 punkter, hvor hvert punkt scores på en skala fra 0 til 3, hvor 3 angiver den mest alvorlige grad.
Op til 12 måneder
Changes from baseline in revised Myasthenia Gravis Quality of Life-15 score (MG-QOL15r)
Tidsramme: Op til 12 måneder
Hvert af de 15 elementer scores fra 0 til 2 (maksimal score på 30) for at vurdere vigtige aspekter af patientens oplevelse med MG. Jo højere score, desto dårligere patientens livskvalitet.
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Samarbejdspartnere

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wen Xu, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
  • Ledende efterforsker: Yan Jiang, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

31. december 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2026

Først opslået (Faktiske)

29. april 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HN2301-N02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner