Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HN2301:n teho ja turvallisuus potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (MG)

tiistai 11. elokuuta 2026 päivittänyt: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Tutkiva tutkimus HN2301-valmisteen turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

Tämä on avoin, yhden haaran tutkimus, jossa arvioidaan HN2301:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa yleistynyttä myasthenia gravista sairastavilla potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu enintään 4 viikon seulontajaksosta, hoitojaksosta ja 1 vuoden seurantajaksosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kiina, 230036
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Ikä: 18-80 vuotta, ei sukupuolirajoituksia;
  • Vahvistettu diagnoosi generalisoidusta myasthenia gravis -taudista (MG), jossa on positiiviset AchR- tai MuSK-vasta-aineet, ja joka täyttää vähintään yhden seuraavista ehdoista: (1) Toistuva hermostimulaatio viittaa hermo-lihasjärjestelmän välityshäiriöön; (2) Positiivinen vaste neostigmiinitestiin; (3) Kliinisesti arvioitu MG-oireiden paraneminen suun kautta otettavan asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorihoidon jälkeen;
  • MG:n kliininen luokitus MGFA-tyyppien IIa-IVb mukaisesti (mukaan lukien IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);
  • MG-ADL-pistemäärän perustaso vähintään 6, silmiin liittyvä pistemäärä alle 50%;
  • Huono vaste ja/tai tehon puute tavanomaisissa hoidoissa;
  • Vähimmäiselinajanodote yli 12 viikkoa;
  • Riittävä luuydin-, hyytymis-, sydän-keuhko-, maksa- ja munuaistoiminta.

Exclusion Criteria:

  • Henkilöt, joilla on positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) ja/tai hepatiitti B -ydinvasta-aine (HBcAb) havaittavalla tai kvantifioitavalla HBV DNA:lla, positiivinen hepatiitti C -vasta-aine (HCV Ab) havaittavalla tai kvantifioitavalla HCV RNA:lla, positiivinen HIV-vasta-aine, positiivinen CMV DNA tai CMV DNA yli havaitsemisrajan; positiivinen kupan antigeeni tai vasta-aine;
  • Muu hallitsematon aktiivinen infektio;
  • Aikaisempi suuri elinsiirto (esim. sydän, keuhko, maksa, munuainen) tai luuydin/hematopoieettinen kantasolusiirto;
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset;
  • Viimeisen kahden vuoden aikana saatu mRNA-LNP-tuotteita tai muita LNP-pohjaisia lääkkeitä;
  • Seuraavat kardiovaskulaariset sairaudet 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa: New York Heart Associationin (NYHA) luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris, hallitsemattomat tai oireiset eteisarytmiat, mahalaukun kammioarytmiat tai muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus;
  • = 2. asteen verenvuototapahtumat 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai pitkäaikainen jatkuva antikoagulaatiohoito (esim. varfariini, pienimolekylaarinen hepariini, Xa-tekijän estäjät);
  • Elävä rokote 30 päivän sisällä ennen seulontaa;
  • Vaikeat keskushermoston sairaudet tai patologiset muutokset, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: aivoverenkiertohäiriö, aneurysma, epilepsia, kohtaukset/kouristukset, afasia, aivohalvaus, vaikea aivovamma, dementia, Parkinsonin tauti, pikkuaivojen häiriöt, orgaaninen aivosyndrooma tai psykoosi;
  • Aiemmin astma tai vaikea allergia;
  • Potilaat, joilla on muita pahanlaatuisia kasvaimia;
  • Kaikki tila, joka tutkijan mielestä voi lisätä potilaan riskiä tai häiritä tutkimuksen arviointia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HN2301-hoitoryhmä
Osallistujat saavat HN2301-injektion määritellyllä annostasolla ja määriteltyinä tutkimuspäivinä.
Lääke: HN2301-injektio
Annostelua aloitetaan alhaisemmalla annostustasolla ja sitä voidaan nostaa tutkimussuunnitelman mukaisesti turvallisiksi ja mahdollisesti tehokkaiksi katsottuihin annostustasoihin.
Muut nimet:
  • in vivo car-t

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aikana ilmaantuneiden haittatapahtumien (TEAE) esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys, luonne ja vakavuus, arvioitu tutkimusprotokollan ja sovellettavien myrkyllisyysluokituskriteerien mukaisesti.
Enintään 3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Asetyylikoliinireseptori (AchR) -vastavalmistetason muutokset hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Erot AchR-vasta-aineen annostuksen jälkeen vs. perustaso
Enintään 12 kuukautta
in vivo CAR T-solujen tuotanto
Aikaikkuna: Enintään 14 päivää
In vivo CAR-T-solujen tuotannon arviointi, määriteltynä perifeerisessä veressä olevien CAR-proteiinia ilmaisevien T-solujen osuutena, mitattuna virtaussytometrialla.
Enintään 14 päivää
Absoluuttinen B-solujen määrä ääreisveressä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Perifeerisen veren absoluuttisten B-solujen määrän (soluja/μL) arviointi, mukaan lukien naivien B-solujen ja muistin B-solujen, virtaussytometrialla.
Jopa 12 kuukautta
Muutokset lähtötasosta myasthenia graviksen päivittäistoimintojen (MG-ADL) pistemäärässä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukauteen
Niiden potilaiden osuus, joilla on ≥2 pistettä. Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0 ja 24 välillä, ja korkeampi pistemäärä edustaa merkittävämpää sairauden aktiivisuutta.
jopa 12 kuukauteen
Muutokset lähtötilanteesta Myasthenia Gravis Composite (MGC) -pisteissä
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on ≥3 pisteen aleneminen. Kokonaispistemäärä on 50 pistettä.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vaikeampi tila on.
Enintään 12 kuukautta
Changes from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta]
Niiden potilaiden osuus, joilla on ≥3 pisteen vähenemä. Arvioida lihasvoimaa ja kestävyyttä sairastuneissa lihaksissa myasthenia gravis -potilailla, mikä heijastaa taudin vakavuutta, mukaan lukien 8 kohtaa, joista jokainen pisteytetään asteikolla 0-3, jossa 3 tarkoittaa vakavinta astetta.
Enintään 12 kuukautta]
Muutokset lähtötasosta tarkistetussa Myasthenia Gravis -elämänlaatu-15-pisteet (MG-QOL15r)
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta
Arvioidakseen tärkeitä MG:hen liittyviä potilaan kokemuksen osa-alueita, pisteyttää jokaisen 15 kohdan arvoilla 0-2 (maksimipistemäärä 30). Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi potilaan elämänlaatu.
Enintään 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Yhteistyökumppanit

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Tutkijat

  • Päätutkija: Wen Xu, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
  • Päätutkija: Yan Jiang, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 26. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HN2301-N02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa