Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Efficacy and Safety of HN2301 in Patients With Generalized Myasthenia Gravis (MG)

11. august 2026 oppdatert av: Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

En utforskende studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av HN2301 hos pasienter med generalisert myasthenia gravis

Dette er en åpen, enarms studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av HN2301 hos pasienter med generalisert myasthenia gravis.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien består av en screeningsperiode på opptil 4 uker, en behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode på 1 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Kina, 230036
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:<\/p>

  • Alder: 18-80 år, ingen kjønnsbegrensning;<\/li>
  • Bekreftet diagnose av generalisert myasthenia gravis (MG) med positive AchR- eller MuSK-antistoffer, som oppfyller minst ett av følgende vilkår: (1) Repetitiv nervestimulering som indikerer nevromuskulær overføringsdefekt; (2) Positiv respons på neostigmin-test; (3) Klinisk vurdert bedring av MG-symptomer etter peroral kolinesterasehemmerbehandling;<\/li>
  • Klinisk klassifisering av MG i henhold til MGFA typer IIa-IVb (inkludert IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);<\/li>
  • Baseline MG-ADL skår ≥6, øyerelatert skår <50%;<\/li>
  • Dårlig respons og\/eller manglende effekt under standardbehandling;<\/li>
  • Forventet levealder > 12 uker;<\/li>
  • Tilstrekkelig benmarg, koagulasjon, hjerte-lunge-, lever- og nyrefunksjon.<\/li><\/ul>

    Eksklusjonskriterier:<\/p>

    • Personer positive for hepatitt B overflateantigen (HBsAg) og\/eller hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb) med påvisbart eller kvantifiserbart HBV-DNA, positive for hepatitt C-antistoff (HCV Ab) med påvisbart eller kvantifiserbart HCV-RNA, positive for HIV-antistoff, positive for CMV-DNA, eller CMV-DNA over nedre deteksjonsgrense; positive for syfilisantigen eller -antistoff;<\/li>
    • Tilstedeværelse av andre ukontrollerte aktive infeksjoner;<\/li>
    • Tidligere større organtransplantasjon (f.eks. hjerte, lunge, lever, nyre) eller benmarg\/hematopoietisk stamcelletransplantasjon;<\/li>
    • Gravide eller ammende kvinner;<\/li>
    • Mottak av mRNA-LNP-produkter eller andre LNP-baserte legemidler i løpet av de siste to årene;<\/li>
    • Historie med noen av følgende kardiovaskulære tilstander innen 6 måneder før screening: New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV hjertesvikt, hjerteinfarkt, ustabil angina, ukontrollerte eller symptomatiske atrielle arytmier, eventuelle ventrikulære arytmier, eller annen klinisk signifikant hjertesykdom;<\/li>
    • Historie med ≥Grade 2 blødningshendelser innen 30 dager før screening, eller behov for langvarig kontinuerlig antikoagulasjonsbehandling (f.eks. warfarin, lavmolekylært heparin, Xa-faktorhemmere);<\/li>
    • Historie med levende vaksinasjon innen 30 dager før screening;<\/li>
    • Alvorlige sentralnervesykdommer eller patologiske forandringer, inkludert men ikke begrenset til: cerebrovaskulær ulykke, aneurisme, epilepsi, anfall\/kramper, afasi, hjerneslag, alvorlig hjerneskade, demens, Parkinsons sykdom, cerebellare lidelser, organiske hjernesyndromer eller psykose;<\/li>
    • Historie med astma eller alvorlige allergier;<\/li>
    • Pasienter med andre ondartede svulster;<\/li>
    • Enhver tilstand som etter etterforskerens mening kan øke pasientens risiko eller forstyrre studieevalueringer.<\/li><\/ul>

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HN2301 behandlingsgruppe
Deltakerne vil motta HN2301-injeksjon i den angitte dosen og på de angitte studiedagene.
Legemiddel: HN2301-injeksjon
Doseringen vil starte på et lavere dosenivå og kan økes til dosenivåer som anses som trygge og potensielt effektive i henhold til studieprotokollen.
Andre navn:
  • in vivo car-t

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Opptil 3 måneder
Forekomst, natur og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger, vurdert i henhold til studioprotokollen og gjeldende toksisitetsgraderingskriterier.
Opptil 3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i antistoffnivåer mot acetylkolinreseptor (AchR) etter behandling
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Forskjeller i AchR-antistoff etter administrering vs. utgangspunkt
Opptil 12 måneder
in vivo CAR T-celleproduksjon
Tidsramme: Opptil 14 dager
Vurdering av in vivo CAR-T-celleproduksjon, definert som andelen CAR-uttrykkende T-celler i perifert blod målt ved flytsytometri.
Opptil 14 dager
Absolutt antall B-celler i perifert blod
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Vurdering av absolutt B-celletall i perifert blod (celler/µL), inkludert naive B-celler og minne-B-celler, ved flowcytometri.
Opptil 12 måneder
Endringer fra baseline i Myasthenia Gravis-aktiviteter i dagliglivet (MG-ADL)-score
Tidsramme: Opptil 12 måneder]
Proportion av pasienter ≥2 poeng. Total poengsum kan være mellom 0 og 24, der en høyere poengsum indikerer mer sykdomsaktivitet.
Opptil 12 måneder]
Endringer fra baseline i Myasthenia Gravis Composite (MGC)-score
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Andel pasienter ≥3-poengs reduksjon. Totalpoengsummen er 50 poeng. Jo høyere poengsum, desto mer alvorlig er tilstanden indikert.
Opptil 12 måneder
Endringer fra baseline i kvantitativ myasthenia gravis (QMG)-skår
Tidsramme: Opptil 12 måneder]
Andel pasienter med ≥3 poengs reduksjon. For å vurdere muskelstyrke og utholdenhet i de affiserte musklene hos pasienter med myasthenia gravis, og dermed reflektere sykdommens alvorlighetsgrad, inkludert 8 elementer, hver skåres på en skala fra 0 til 3, der 3 indikerer den mest alvorlige graden.
Opptil 12 måneder]
Endringer fra baseline i revidert Myasthenia Gravis Livskvalitet-15 skår (MG-QOL15r)
Tidsramme: Opptil 12 måneder
For å vurdere viktige aspekter av pasientens erfaring relatert til MG, skårer hvert av de 15 elementene 0-2 (maks skår 30). Jo høyere skår, desto dårligere er pasientens livskvalitet.
Opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Samarbeidspartnere

The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wen Xu, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China
  • Hovedetterforsker: Yan Jiang, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

31. desember 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2026

Først lagt ut (Faktiske)

29. april 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HN2301-N02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere