HN2301을 국소성 중증 근무력증 환자에서 평가하는 유효성 및 안전성 연구

포함 기준:

• 연령: 18-80세, 성별 제한 없음;
• AchR 또는 MuSK 항체 양성인 전신성 중증 근무력증(MG) 확진 진단을 받고, 다음 중 하나 이상을 충족하는 경우: (1) 반복 신경 자극 검사에서 신경근 접합부 전달 결함 시사; (2) 네오스티그민 검사 양성 반응; (3) 경구 콜린에스테라제 억제제 치료 후 MG 증상이 임상적으로 호전된 것으로 판단됨;
• MGFA 유형 IIa-IVb(IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb 포함)에 따른 MG 임상 분류;
• 기준 MG-ADL 점수 ≥6, 안구 관련 점수 <50%;
• 표준 요법에 대한 반응 불량 및/또는 효과 부족;
• 최소 기대 수명 > 12주;
• 적절한 골수, 응고, 심폐, 간 및 신장 기능.

제외 기준:

• B형 간염 표면 항원(HBsAg) 및/또는 B형 간염 코어 항체(HBcAb) 양성이며 HBV DNA가 검출 가능하거나 정량 가능한 경우, C형 간염 항체(HCV Ab) 양성이며 HCV RNA가 검출 가능하거나 정량 가능한 경우, HIV 항체 양성, CMV DNA 양성 또는 CMV DNA가 검출 하한치 이상인 경우; 매독 항원 또는 항체 양성;
• 조절되지 않는 기타 활동성 감염이 있는 경우;
• 주요 장기 이식(예: 심장, 폐, 간, 신장) 또는 골수/조혈모세포 이식 병력;
• 임신 또는 수유 중인 여성;
• 지난 2년 이내에 mRNA-LNP 제품 또는 기타 LNP 기반 약물 투여 이력;
• 스크리닝 전 6개월 이내에 다음 심혈관 질환 중 하나라도 병력: 뉴욕심장협회(NYHA) 분류 III 또는 IV등급 심부전, 심근경색, 불안정 협심증, 조절되지 않거나 증상이 있는 심방 부정맥, 모든 심실 부정맥 또는 기타 임상적으로 유의한 심장 질환;
• 스크리닝 전 30일 이내에 Grade 2 이상의 출혈 병력이 있거나 장기간 지속적인 항응고 요법(예: 와파린, 저분자량 헤파린, Xa 인자 억제제)이 필요한 경우;
• 스크리닝 전 30일 이내에 생백신 접종 병력;
• 중증 중추신경계 질환 또는 병리적 변화(뇌혈관 사고, 동맥류, 간질, 발작/경련, 실어증, 뇌졸중, 심각한 뇌손상, 치매, 파킨슨병, 소뇌 장애, 기질성 뇌 증후군 또는 정신병 포함하나 이에 국한되지 않음)
• 천식 또는 중증 알레르기 병력;
• 다른 악성 종양이 동반된 환자;
• 연구자의 판단에 따라 환자의 위험을 증가시키거나 연구 평가를 방해할 수 있는 모든 상태.