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A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

2026年8月6日 更新者：Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

研究の種類

介入

入学 (推定)

21

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • まだ募集していません
        • University of Alabama in Birmingham
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • 募集
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • コンタクト：
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • 電話番号：310-248-8300
          • メール：info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • まだ募集していません
        • Brigham and Women's Hospital
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • まだ募集していません
        • University of Michigan
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト：
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • 電話番号：507-422-5433
          • メール：info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • まだ募集していません
        • The Christ Hospital
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • まだ募集していません
        • The Ohio State University
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 募集
        • Houston Methodist Hospital
        • コンタクト：
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • 電話番号：281-222-9983
          • メール：info@nuevocor.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
遺伝的：NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
実験的：SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
遺伝的：NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
実験的：SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
遺伝的：NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
時間枠：At week 26
At week 26

二次結果の測定

結果測定
時間枠
Change in echocardiographic parameters
時間枠：Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
時間枠：Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
時間枠：Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
時間枠：Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
時間枠：Up to week 104
Up to week 104

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Nuevocor Pte. Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：Monica Shah, MD、Nuevocor Pte. Ltd.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年6月16日

一次修了 (推定)

2030年3月1日

研究の完了 (推定)

2030年3月1日

試験登録日

最初に提出

2026年5月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年5月18日

最初の投稿 (実際)

2026年5月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月6日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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