A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
6 de agosto de 2026 actualizado por: Nuevocor Pte. Ltd.
A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM).
The study will also assess exploratory measures of efficacy.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM).
The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001.
Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Aún no reclutando
- University of Alabama in Birmingham
-
Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Reclutamiento
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Número de teléfono: 310-248-8300
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Aún no reclutando
- Brigham and Women's Hospital
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Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Aún no reclutando
- University of Michigan
-
Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
-
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
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Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Número de teléfono: 507-422-5433
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Aún no reclutando
- The Christ Hospital
-
Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Aún no reclutando
- The Ohio State University
-
Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
-
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Houston Methodist Hospital
-
Contacto:
- Nuevocor Clinical Trial Team
- Número de teléfono: 281-222-9983
- Correo electrónico: info@nuevocor.com
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Key Inclusion Criteria:
- Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
- Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
- Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
- NYHA Functional Class I, II, or III
- LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
- Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent
Key Exclusion Criteria:
- Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
- Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
- Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
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Experimental: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
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Solution for intravenous infusion
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Experimental: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Periodo de tiempo: At week 26
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At week 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Change in echocardiographic parameters
Periodo de tiempo: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Change from baseline in arrhythmias
Periodo de tiempo: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Change in exercise capacity
Periodo de tiempo: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Change from baseline in quality of life (QoL)
Periodo de tiempo: Up to 104 weeks
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Up to 104 weeks
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Incidence of clinical events
Periodo de tiempo: Up to week 104
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Up to week 104
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de marzo de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de mayo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de mayo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
26 de mayo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NVC001-PT-CL-001
- 2025-524828-21-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .