Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 augustus 2026 bijgewerkt door: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Nog niet aan het werven
        • University of Alabama in Birmingham
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Werving
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Contact:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Telefoonnummer: 310-248-8300
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Nog niet aan het werven
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Nog niet aan het werven
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Contact:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Telefoonnummer: 507-422-5433
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • Nog niet aan het werven
        • The Christ Hospital
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Nog niet aan het werven
        • The Ohio State University
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Hospital
        • Contact:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Telefoonnummer: 281-222-9983
          • E-mail: info@nuevocor.com

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetisch: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Experimenteel: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetisch: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Experimenteel: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetisch: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Tijdsspanne: At week 26
At week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Change in echocardiographic parameters
Tijdsspanne: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Tijdsspanne: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Tijdsspanne: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Tijdsspanne: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Tijdsspanne: Up to week 104
Up to week 104

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 mei 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 mei 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 mei 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren