Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 augusti 2026 uppdaterad av: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

21

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Alabama in Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Rekrytering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Har inte rekryterat ännu
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45219
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Christ Hospital
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Har inte rekryterat ännu
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Experimentell: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Experimentell: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Tidsram: At week 26
At week 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Change in echocardiographic parameters
Tidsram: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Tidsram: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Tidsram: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Tidsram: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Tidsram: Up to week 104
Up to week 104

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 maj 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2026

Första postat (Faktisk)

26 maj 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera