Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 août 2026 mis à jour par: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

21

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Pas encore de recrutement
        • University of Alabama in Birmingham
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Recrutement
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Contact:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numéro de téléphone: 310-248-8300
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Pas encore de recrutement
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Pas encore de recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numéro de téléphone: 507-422-5433
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Pas encore de recrutement
        • The Christ Hospital
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Pas encore de recrutement
        • The Ohio State University
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Houston Methodist Hospital
        • Contact:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numéro de téléphone: 281-222-9983
          • E-mail: info@nuevocor.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Génétique: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Expérimental: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Génétique: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Expérimental: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Génétique: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Délai: At week 26
At week 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Change in echocardiographic parameters
Délai: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Délai: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Délai: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Délai: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Délai: Up to week 104
Up to week 104

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nuevocor Pte. Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 mai 2026

Première publication (Réel)

26 mai 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner