Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Alabama in Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Rekrytointi
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Puhelinnumero: 310-248-8300
          • Sähköposti: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Ei vielä rekrytointia
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Puhelinnumero: 507-422-5433
          • Sähköposti: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Christ Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Ohio State University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Puhelinnumero: 281-222-9983
          • Sähköposti: info@nuevocor.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Geneettinen: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Kokeellinen: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Geneettinen: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Kokeellinen: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Geneettinen: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Aikaikkuna: At week 26
At week 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Change in echocardiographic parameters
Aikaikkuna: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Aikaikkuna: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Aikaikkuna: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Aikaikkuna: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Aikaikkuna: Up to week 104
Up to week 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nuevocor Pte. Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. toukokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 26. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa