An Open-label Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
18. května 2026 aktualizováno: Nuevocor Pte. Ltd.
A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
This study will be conducted to evaluate the safety and tolerability, and assess exploratory efficacy of NVC-001 in adults participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Detailní popis
This study consists of an open-label single ascending dose part and an expansion phase to evaluate the safety and preliminary efficacy of NVC-001 in participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
21
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Kontakt:
- Shruti Shantharam
- Telefonní číslo: 310-248-8300
- E-mail: shruti.shantharam@csmns.org
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Key Inclusion Criteria:
- Able to provide full informed consent and comply with all requirements of the study protocol
- Male or female participants ≥18 years old
- Pathogenic or likely pathogenic mutation of LMNA
- NYHA Class I, II, or III
- Anti-AAV9 neutralizing antibody titer per protocol-specified criteria
- Adequate hepatic and renal function per protocol-specified criteria
Key Exclusion Criteria:
- Any chronic medical condition that in the opinion of the Investigator would compromise the safety and/or compliance of the enrolled participant
- Any clinically relevant change in standard of care heart failure medication prior to the Screening Visit
- Any unstable cardiac symptoms requiring cardiac surgery, myocardial infarction, or percutaneous coronary intervention within 6 months prior to Screening
- NYHA class IV or anticipated need for LVAD or transplant in the next 6 months
- Pregnant or lactating or planning to become pregnant
- Receiving an investigational intervention or participating in another clinical study within 30 days or within 5 half-lives of the drug prior to Screening
- Prior participation in any gene therapy or approved gene therapy clinical study.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
|
|
Experimentální: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
|
|
Experimentální: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events (TEAEs)
Časové okno: At week 26 post dosing
|
At week 26 post dosing
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of TEAEs
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in Left Ventricular Ejection Fraction (LEVF)
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
LEVF will be assessed based on electrocardiogram, echocardiogram, implantable cardioverter defibrillator and ambulatory rhythm monitoring
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using the Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ)
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using the Florida Shock Anxiety Scale (FSAS)
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using Medical Outcomes Study Short Form 36 (SF-36)
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in NYHA functional class
Časové okno: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
8. května 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. května 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. května 2026
První zveřejněno (Aktuální)
26. května 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NVC001-PT-CL-001
- 2025-524828-21-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .