Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6. srpna 2026 aktualizováno: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Zatím nenabíráme
        • University of Alabama in Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Telefonní číslo: 310-248-8300
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Zatím nenabíráme
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Telefonní číslo: 507-422-5433
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Zatím nenabíráme
        • The Christ Hospital
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Zatím nenabíráme
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Telefonní číslo: 281-222-9983
          • E-mail: info@nuevocor.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetický: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Experimentální: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetický: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Experimentální: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetický: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Časové okno: At week 26
At week 26

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Change in echocardiographic parameters
Časové okno: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Časové okno: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Časové okno: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Časové okno: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Časové okno: Up to week 104
Up to week 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nuevocor Pte. Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. května 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. května 2026

První zveřejněno (Aktuální)

26. května 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit