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An Open-label Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

18. Mai 2026 aktualisiert von: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study will be conducted to evaluate the safety and tolerability, and assess exploratory efficacy of NVC-001 in adults participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

This study consists of an open-label single ascending dose part and an expansion phase to evaluate the safety and preliminary efficacy of NVC-001 in participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Able to provide full informed consent and comply with all requirements of the study protocol
  • Male or female participants ≥18 years old
  • Pathogenic or likely pathogenic mutation of LMNA
  • NYHA Class I, II, or III
  • Anti-AAV9 neutralizing antibody titer per protocol-specified criteria
  • Adequate hepatic and renal function per protocol-specified criteria

Key Exclusion Criteria:

  • Any chronic medical condition that in the opinion of the Investigator would compromise the safety and/or compliance of the enrolled participant
  • Any clinically relevant change in standard of care heart failure medication prior to the Screening Visit
  • Any unstable cardiac symptoms requiring cardiac surgery, myocardial infarction, or percutaneous coronary intervention within 6 months prior to Screening
  • NYHA class IV or anticipated need for LVAD or transplant in the next 6 months
  • Pregnant or lactating or planning to become pregnant
  • Receiving an investigational intervention or participating in another clinical study within 30 days or within 5 half-lives of the drug prior to Screening
  • Prior participation in any gene therapy or approved gene therapy clinical study.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetisch: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Experimental: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetisch: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Experimental: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetisch: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events (TEAEs)
Zeitfenster: At week 26 post dosing
At week 26 post dosing

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of TEAEs
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in Left Ventricular Ejection Fraction (LEVF)
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
LEVF will be assessed based on electrocardiogram, echocardiogram, implantable cardioverter defibrillator and ambulatory rhythm monitoring
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using the Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ)
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using the Florida Shock Anxiety Scale (FSAS)
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using Medical Outcomes Study Short Form 36 (SF-36)
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in NYHA functional class
Zeitfenster: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Ermittler

  • Studienleiter: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

8. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Mai 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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