Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Alabama in Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Kontakt:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numer telefonu: 310-248-8300
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numer telefonu: 507-422-5433
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Christ Hospital
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numer telefonu: 281-222-9983
          • E-mail: info@nuevocor.com

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetyczny: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Eksperymentalny: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetyczny: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Eksperymentalny: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetyczny: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Ramy czasowe: At week 26
At week 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Change in echocardiographic parameters
Ramy czasowe: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Ramy czasowe: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Ramy czasowe: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Ramy czasowe: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Ramy czasowe: Up to week 104
Up to week 104

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj