Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6. august 2026 oppdatert av: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Alabama in Birmingham
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Christ Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The Ohio State University
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Eksperimentell: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Eksperimentell: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Tidsramme: At week 26
At week 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Change in echocardiographic parameters
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Tidsramme: Up to week 104
Up to week 104

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Etterforskere

  • Studieleder: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mai 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mai 2026

Først lagt ut (Faktiske)

26. mai 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere