Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6. august 2026 opdateret af: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Alabama in Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Christ Hospital
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Ohio State University
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Eksperimentel: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Eksperimentel: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetisk: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Tidsramme: At week 26
At week 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Change in echocardiographic parameters
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Tidsramme: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Tidsramme: Up to week 104
Up to week 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. maj 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. maj 2026

Først opslået (Faktiske)

26. maj 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner