An Open-label Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
18. maj 2026 opdateret af: Nuevocor Pte. Ltd.
A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)
This study will be conducted to evaluate the safety and tolerability, and assess exploratory efficacy of NVC-001 in adults participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
This study consists of an open-label single ascending dose part and an expansion phase to evaluate the safety and preliminary efficacy of NVC-001 in participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
21
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Kontakt:
- Shruti Shantharam
- Telefonnummer: 310-248-8300
- E-mail: shruti.shantharam@csmns.org
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Key Inclusion Criteria:
- Able to provide full informed consent and comply with all requirements of the study protocol
- Male or female participants ≥18 years old
- Pathogenic or likely pathogenic mutation of LMNA
- NYHA Class I, II, or III
- Anti-AAV9 neutralizing antibody titer per protocol-specified criteria
- Adequate hepatic and renal function per protocol-specified criteria
Key Exclusion Criteria:
- Any chronic medical condition that in the opinion of the Investigator would compromise the safety and/or compliance of the enrolled participant
- Any clinically relevant change in standard of care heart failure medication prior to the Screening Visit
- Any unstable cardiac symptoms requiring cardiac surgery, myocardial infarction, or percutaneous coronary intervention within 6 months prior to Screening
- NYHA class IV or anticipated need for LVAD or transplant in the next 6 months
- Pregnant or lactating or planning to become pregnant
- Receiving an investigational intervention or participating in another clinical study within 30 days or within 5 half-lives of the drug prior to Screening
- Prior participation in any gene therapy or approved gene therapy clinical study.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
|
|
Eksperimentel: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
|
|
Eksperimentel: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
|
Solution for intravenous infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events (TEAEs)
Tidsramme: At week 26 post dosing
|
At week 26 post dosing
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of TEAEs
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in Left Ventricular Ejection Fraction (LEVF)
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
LEVF will be assessed based on electrocardiogram, echocardiogram, implantable cardioverter defibrillator and ambulatory rhythm monitoring
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using the Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ)
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using the Florida Shock Anxiety Scale (FSAS)
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in participant-reported Quality of Life using Medical Outcomes Study Short Form 36 (SF-36)
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
|
|
Changes in NYHA functional class
Tidsramme: Up to 104 weeks post-dosing
|
Up to 104 weeks post-dosing
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
8. maj 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. marts 2030
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. maj 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. maj 2026
Først opslået (Faktiske)
26. maj 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
26. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NVC001-PT-CL-001
- 2025-524828-21-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .