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A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 agosto 2026 aggiornato da: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alabama in Birmingham
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Contatto:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numero di telefono: 310-248-8300
          • Email: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Non ancora reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Non ancora reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numero di telefono: 507-422-5433
          • Email: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Non ancora reclutamento
        • The Christ Hospital
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Non ancora reclutamento
        • The Ohio State University
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contatto:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Numero di telefono: 281-222-9983
          • Email: info@nuevocor.com

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetico: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Sperimentale: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetico: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Sperimentale: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetico: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Lasso di tempo: At week 26
At week 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Change in echocardiographic parameters
Lasso di tempo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Lasso di tempo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Lasso di tempo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Lasso di tempo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Lasso di tempo: Up to week 104
Up to week 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 maggio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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