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An Open-label Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

18 maggio 2026 aggiornato da: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study will be conducted to evaluate the safety and tolerability, and assess exploratory efficacy of NVC-001 in adults participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This study consists of an open-label single ascending dose part and an expansion phase to evaluate the safety and preliminary efficacy of NVC-001 in participants with LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • Able to provide full informed consent and comply with all requirements of the study protocol
  • Male or female participants ≥18 years old
  • Pathogenic or likely pathogenic mutation of LMNA
  • NYHA Class I, II, or III
  • Anti-AAV9 neutralizing antibody titer per protocol-specified criteria
  • Adequate hepatic and renal function per protocol-specified criteria

Key Exclusion Criteria:

  • Any chronic medical condition that in the opinion of the Investigator would compromise the safety and/or compliance of the enrolled participant
  • Any clinically relevant change in standard of care heart failure medication prior to the Screening Visit
  • Any unstable cardiac symptoms requiring cardiac surgery, myocardial infarction, or percutaneous coronary intervention within 6 months prior to Screening
  • NYHA class IV or anticipated need for LVAD or transplant in the next 6 months
  • Pregnant or lactating or planning to become pregnant
  • Receiving an investigational intervention or participating in another clinical study within 30 days or within 5 half-lives of the drug prior to Screening
  • Prior participation in any gene therapy or approved gene therapy clinical study.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genetico: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Sperimentale: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genetico: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Sperimentale: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genetico: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events (TEAEs)
Lasso di tempo: At week 26 post dosing
At week 26 post dosing

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Safety as measured by frequency, severity, and relatedness of TEAEs
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in Left Ventricular Ejection Fraction (LEVF)
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
LEVF will be assessed based on electrocardiogram, echocardiogram, implantable cardioverter defibrillator and ambulatory rhythm monitoring
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using the Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using the Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire (MLHFQ)
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using the Florida Shock Anxiety Scale (FSAS)
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in participant-reported Quality of Life using Medical Outcomes Study Short Form 36 (SF-36)
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing
Changes in NYHA functional class
Lasso di tempo: Up to 104 weeks post-dosing
Up to 104 weeks post-dosing

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nuevocor Pte. Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

8 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 maggio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 maggio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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