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A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 de agosto de 2026 atualizado por: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

21

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Ainda não está recrutando
        • University of Alabama in Birmingham
        • Contato:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Recrutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Contato:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Número de telefone: 310-248-8300
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ainda não está recrutando
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contato:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Ainda não está recrutando
        • University of Michigan
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Número de telefone: 507-422-5433
          • E-mail: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
        • Ainda não está recrutando
        • The Christ Hospital
        • Contato:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Ainda não está recrutando
        • The Ohio State University
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contato:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Número de telefone: 281-222-9983
          • E-mail: info@nuevocor.com

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Genético: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Experimental: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Genético: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Experimental: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Genético: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Prazo: At week 26
At week 26

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Change in echocardiographic parameters
Prazo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Prazo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Prazo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Prazo: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Prazo: Up to week 104
Up to week 104

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nuevocor Pte. Ltd.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de maio de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de maio de 2026

Primeira postagem (Real)

26 de maio de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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