Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Study With NVC-001 in Patients With LMNA-related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

6 августа 2026 г. обновлено: Nuevocor Pte. Ltd.

A Phase 1/2, First-in-Human, Open-Label, Multicenter, Single-Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of NVC-001, a Novel Adeno-Associated Virus (Serotype 9) Vector Expressing a Dominant Negative SUN1 Transgene, in Patients With LMNA-Related Dilated Cardiomyopathy (SUNBEAM-LMNA)

This study is designed to evaluate the safety and tolerability of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The study will also assess exploratory measures of efficacy.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

This is a Phase 1/2, open-label study of NVC-001 in adults with LMNA-related dilated cardiomyopathy (LMNA-DCM). The primary objective is to evaluate the safety and tolerability of NVC-001. Secondary and exploratory objectives include characterization of pharmacodynamic effects and assessment of preliminary efficacy.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

21

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • Еще не набирают
        • University of Alabama in Birmingham
        • Контакт:
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Рекрутинг
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Контакт:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Номер телефона: 310-248-8300
          • Электронная почта: info@nuevocor.com
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Еще не набирают
        • Brigham and Women's Hospital
        • Контакт:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Еще не набирают
        • University of Michigan
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Контакт:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Номер телефона: 507-422-5433
          • Электронная почта: info@nuevocor.com
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Еще не набирают
        • The Christ Hospital
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Еще не набирают
        • The Ohio State University
        • Контакт:
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Houston Methodist Hospital
        • Контакт:
          • Nuevocor Clinical Trial Team
          • Номер телефона: 281-222-9983
          • Электронная почта: info@nuevocor.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Key Inclusion Criteria:

  1. Adult ≥18 years old, able to provide informed consent
  2. Clinical diagnosis of LMNA-related dilated cardiomyopathy (DCM) with LV systolic dysfunction
  3. Pathogenic or likely pathogenic LMNA mutation confirmed by a CLIA-certified/CAP-accredited laboratory
  4. NYHA Functional Class I, II, or III
  5. LVEF >25% and ≤45% by echocardiography
  6. Implantable cardioverter-defibrillator (ICD) or cardiac resynchronization therapy-defibrillator )CRT-D) implanted >3 months prior to consent

Key Exclusion Criteria:

  1. Any chronic medical condition that, in the Investigator's opinion, would compromise participant safety or compliance
  2. Hospitalization as an inpatient for the following conditions within 3 months prior to signing the ICF: Heart failure, Persistent/refractory ventricular arrhythmia requiring external defibrillation, or multiple/recurrent cardioversion/defibrillation by ICD Indication for, or history of, LV assist device or cardiac transplantation due to end-stage cardiac dysfunction
  3. Current or anticipated need for chronic IV inotropic therapy

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SAD low dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive low dose of NVC-001
Генетический: NVC-001 - Low Dose
Solution for intravenous infusion
Экспериментальный: SAD medium dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive medium dose of NVC-001
Генетический: NVC-001 - Intermediate Dose
Solution for intravenous infusion
Экспериментальный: SAD high dose
Single Ascending Dose (SAD): participants will receive high dose of NVC-001
Генетический: NVC-001 - High Dose
Solution for intravenous infusion

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Safety: Frequency, severity, and relatedness of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
Временное ограничение: At week 26
At week 26

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Change in echocardiographic parameters
Временное ограничение: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in arrhythmias
Временное ограничение: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change in exercise capacity
Временное ограничение: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Change from baseline in quality of life (QoL)
Временное ограничение: Up to 104 weeks
Up to 104 weeks
Incidence of clinical events
Временное ограничение: Up to week 104
Up to week 104

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nuevocor Pte. Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Monica Shah, MD, Nuevocor Pte. Ltd.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 мая 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 мая 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 мая 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NVC001-PT-CL-001
  • 2025-524828-21-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться