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연구 TKT024의 확장 Idursulfase를 투여받은 MPS II 환자의 장기 안전성 및 임상 결과 평가

2021년 5월 26일 업데이트: Shire

Iduronate-2-설파타제 효소 대체 요법을 받는 MPS II 환자의 장기 안전성 및 임상 결과 평가 TKT024 연구의 공개 확장

연구 TKT024EXT는 1년 2상/3상 등록 연구인 연구 TKT024의 장기 단일군 공개 라벨 확장입니다. 이 확장 연구의 1차 목적은 2상/3상 연구 TKT024에서 헌터 증후군으로도 알려진 점액다당류증 II(MPS II)의 장기 안전성 및 임상 결과 데이터를 수집하는 것이었습니다. 이 연구에 등록한 모든 환자는 연구 TKT024에서 조사된 1차 투여 요법인 idursulfase로 매주 적극적인 치료를 받았습니다.

헌터 증후군은 세포에서 글리코사미노글리칸(GAGS)을 분해하는 데 필요한 효소인 iduronate-2-sulfatase의 결핍으로 인해 발생하는 X-연관 열성 리소좀 저장 질환입니다. 결과적으로 GAG는 리소좀에 축적되어 세포 울혈, 기관비대, 조직 파괴 및 기관계 기능 장애를 일으킵니다. 헌터증후군은 출생아 162,000명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

연구 TKT024EXT는 2단계로 수행되었습니다. 첫 번째 단계("1단계")는 기간이 2년(104주)이었으며 매주 idursulfase(0.5mg/kg) IV 주입과 환자의 안전 및 임상 결과 수집으로 구성되었습니다. 105주차는 연구의 두 번째 단계의 시작을 정의했습니다. 두 번째 단계("단계 II")는 IV idursulfase(0.5 mg/kg)의 주간 주입과 환자의 안전 모니터링(부작용, 병용 약물 및 활력 징후 수집을 통해)으로 구성되었습니다. 연구 완료는 환자가 시판되는 idursulfase로 전환하거나 이 연구를 중단한 시간으로 정의되었습니다.

Idursulfase는 체중 kg당 단백질 0.5mg(0.5mg/kg)의 용량으로 연속 IV 주입으로 환자에게 투여되었습니다. 1년 전 2상/3상 등록 연구인 연구 TKT024의 최종 평가는 TKT024EXT 연구의 기준 평가로 사용되었습니다. FVC(강제 폐활량) 및 6분 보행 테스트(6MWT)는 계속해서 TKT024EXT 연구의 주요 임상 결과였습니다. 유효성 결과는 2년에 걸쳐 평가되었으며 첫 해에는 4개월 간격(즉, 18주, 36주 및 53주), 두 번째 해에는 6개월 간격(즉, 79주 및 105주)으로 결정되었습니다. ). 안전성 결과는 연구 기간 내내 평가되었습니다. TKT024EXT 연구에서 수행된 안전성 및 임상 시험은 TKT024 연구의 이중 맹검 단계에서 수행된 것과 동일했습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
94

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Aachen, 독일, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, 독일, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, 독일, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, 독일, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, 독일, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG
  • 루마니아
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, 루마니아, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, 미국, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, 미국, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, 미국, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, 미국, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • 브라질
    • AL
      • Maceio, AL, 브라질, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, 브라질, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, 브라질, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, 브라질, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, 브라질, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, 브라질, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, 브라질, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, 브라질, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • 스웨덴
      • Gothenberg, 스웨덴, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, 스웨덴, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • Badalona, 스페인, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, 스페인, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • 영국
      • Bath, 영국, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, 영국, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, 영국, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, 영국, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, 영국, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, 영국, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, 영국, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, 영국, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, 이탈리아, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, 이탈리아, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • 프랑스
      • Lyon, 프랑스, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, 프랑스, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, 프랑스, 31076
        • Hospital Ducuing

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 환자는 53주차 최종 평가를 완료하는 것으로 정의되는 연구 TKT024의 이중 맹검 단계를 완료해야 합니다.
  • 환자, 환자의 부모 또는 법적 대리인은 임상시험심사위원회(IRB)/독립윤리위원회(IEC) 승인 동의서 양식에 자발적으로 서명한 후 환자와 연구의 모든 관련 측면을 설명하고 논의해야 합니다. .

제외 기준:

  • 환자는 지난 60일 이내에 연구 TKT024에서 iduronate-2-sulfatase 이외의 연구 요법으로 치료를 받았습니다.
  • 환자가 프로토콜을 준수할 수 없거나(예: 자궁 경부 압박 또는 비협조적인 태도와 같은 의학적 상태로 인해) 조사자가 결정한 대로 연구를 완료할 가능성이 없습니다.
  • 환자는 연구 TKT024에서 연구 약물에 대한 부작용을 경험했으며, 이는 idursulfase를 사용한 추가 치료를 금합니다.
  • idursulfase의 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: Idursulfase
생물학적: Idursulfase
정맥주입용 용액, 0.5 mg/kg, 주 1회
다른 이름들:
  • 엘라프레이즈®
  • 이두로네이트-2-설파타제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
105주차에 평균 백분율 예측 강제 폐활량(FVC)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 105주차
폐활량계로 결정. 변화는 105주차에서 기준선을 뺀 값으로 계산됩니다.
기준선 및 105주차
105주차에 6분 걷기 테스트(6MWT)에서 걷는 평균 거리의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 105주차
도보 코스로 결정. 변화는 105주차에서 기준선을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선 및 105주차

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
105주차에 평균 수동 관절 운동 범위(JROM)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 105주차
변화는 105주차에서 기준선을 뺀 값으로 계산되었습니다. Global JROM(% normal range of motion)은 11개 비율의 평균에 100을 곱한 값입니다. 비율은 어깨(굴곡/신전, 외전, 내회전/외회전), 팔꿈치(굴곡/신전), 손목(굴곡/신전), 검지(굴곡/신전[결합된 중수지절 관절 (MCP), 근위지절간관절(PIP), 원위지절간관절(DIP) 운동]), 고관절(굴곡/신전, 외전, 내/외회전), 무릎(굴곡/신전), 발목(배측굴곡)으로 나눈 값 정상 범위(미국 정형외과 학회 및 미국 의학 협회).
기준선 및 105주차
105주차에 평균 통합 간 및 비장 용적의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 105주차
자기 공명 영상(MRI)에 의해 결정됩니다. 변화는 105주차에서 기준선을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선 및 105주차
105주차에 평균 정상화 소변 글리코사미노글리칸(GAG) 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 105주차
소변 검사로 결정합니다. 변화는 105주차에서 기준선을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선 및 105주차
105주차에 평균 심장 좌심실 질량 지수(LVMI)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 105주차
심초음파에 의해 결정됩니다. 신체 표면적(g/m^2)에 지수화된 LVMI. 변화는 105주차에서 기준선을 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선 및 105주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2004년 9월 13일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2008년 1월 31일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2008년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2008년 2월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2008년 3월 6일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2008년 3월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2021년 6월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 5월 26일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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