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Idursulfase の投与を受けている MPS II 患者の長期的な安全性と臨床転帰を評価する TKT024 試験の延長

2021年5月26日 更新者：Shire

イズロン酸-2-スルファターゼ酵素補充療法を受けているMPS II患者の長期安全性と臨床転帰を評価するTKT024試験の非盲検延長

試験TKT024EXTは、1年間の第2相/第3相登録試験であるTKT024試験の長期、単群、非盲検延長試験でした。 この延長試験の主な目的は、フェーズ 2/フェーズ 3 試験 TKT024 から、ハンター症候群としても知られるムコ多糖症 II (MPS II) の長期的な安全性と臨床転帰データを収集することでした。 この試験に登録されたすべての患者は、TKT024 試験で調査された主要な投与レジメンであるイデュルスルファーゼによる積極的な治療を毎週受けました。

ハンター症候群は、細胞内のグリコサミノグリカン (GAGS) を異化するのに必要な酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼの欠乏によって引き起こされる X 連鎖劣性リソソーム蓄積症です。 その結果、GAG はリソソームに蓄積し、細胞の充血、臓器肥大、組織破壊、臓器系の機能障害を引き起こします。 ハンター症候群は、出生率が 162,000 人に 1 人と推定されるまれな疾患です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

TKT024EXT 試験は 2 段階で実施されました。 第 1 段階 (「第 I 段階」) は 2 年間 (104 週間) の期間であり、IV idursulfase (0.5 mg/kg) の毎週の注入、および患者の安全性と臨床転帰の収集で構成されていました。 第 105 週は、研究の第 2 段階の開始を定義しました。 第 2 フェーズ (「フェーズ II」) は、IV イデュルスルファーゼ (0.5 mg/kg) の週 1 回の注入と、安全性に関する患者のモニタリング (有害事象、併用薬、およびバイタル サインの収集による) で構成されていました。 研究の完了は、患者が市販のイデュルスルファーゼに移行したか、この研究を中止した時点として定義されました。

Idursulfase は、体重 1 kg あたり 0.5 mg のタンパク質 (0.5 mg/kg) の用量で、持続的な IV 注入として患者に投与されました。 1 年間の前身である第 2 相/第 3 相登録試験である試験 TKT024 の最終評価は、TKT024EXT 試験のベースライン評価として機能しました。 努力肺活量 (FVC) と 6 分間歩行テスト (6MWT) は、引き続き TKT024EXT 試験の主要な臨床結果でした。 有効性の結果は 2 年間にわたって評価され、最初の年は 4 か月間隔で (すなわち、18、36、および 53 週)、2 年目は 6 か月間隔で (すなわち、79 および 105 週) 決定されました。 ）。 安全性の結果は、研究期間を通じて評価されました。 TKT024EXT 試験で実施された安全性および臨床試験は、TKT024 試験の二重盲検段階で実施されたものと同一でした。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
94

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver、Colorado、アメリカ、80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome、Georgia、アメリカ、30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal、Illinois、アメリカ、61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse、Wisconsin、アメリカ、54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • イギリス
      • Bath、イギリス、BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge、イギリス、CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby、イギリス、DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow、イギリス、G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London、イギリス、WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester、イギリス、M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle、イギリス、NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford、Surrey、イギリス、GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli、イタリア、80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova、イタリア、35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano、イタリア、12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • スウェーデン
      • Gothenberg、スウェーデン、41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm、スウェーデン、14186
        • Karolinska University Hospital
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares、Jaen、スペイン、23700
        • Servicio de Pediatria
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf、ドイツ、40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen、ドイツ、35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen、ドイツ、D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz、ドイツ、55101
        • Children's University Hospital Mainz AG
  • フランス
      • Lyon、フランス、69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex、フランス、67098
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex、フランス、31076
        • Hospital Ducuing
  • ブラジル
    • AL
      • Maceio、AL、ブラジル、57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras、BA、ブラジル、47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador、BA、ブラジル、40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande、MS、ブラジル、79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro、RJ、ブラジル、21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre、RS、ブラジル、90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo、SP、ブラジル、04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo、SP、ブラジル、05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • ルーマニア
    • Cluj
      • Cluj Napoca、Cluj、ルーマニア、400370
        • Spitalul Clinic de Copii

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • -患者は、53週目の最終評価を完了すると定義される、研究TKT024の二重盲検段階を完了している必要があります。
  • -患者、患者の親、または法的に承認された代理人は、治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名している必要があります 研究のすべての関連する側面が説明され、患者と話し合われた後.

除外基準:

  • -患者は、過去60日以内にTKT024試験でイズロン酸-2-スルファターゼ以外の治験薬による治療を受けています。
  • -患者がプロトコルを遵守できない（例えば、頸髄圧迫や非協力的な態度などの病状のため）、または研究を完了する可能性が低いと研究者が判断した。
  • -患者は、試験TKT024で治験薬に対して副作用を経験しており、イデュルスルファーゼによるさらなる治療は禁忌です。
  • -イデュルスルファーゼのいずれかの成分に対する過敏症が知られている患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：イデュスルファーゼ
生物学的：イデュスルファーゼ
点滴静注液 0.5mg/kg 週1回
他の名前：
  • エラプレーズ®
  • イズロン酸-2-スルファターゼ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
105週目の平均パーセント予測強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび105週目
スパイロメトリーによって決定されます。 変化は、第 105 週からベースラインを引いたものとして計算されます。
ベースラインおよび105週目
105 週目の 6 分間歩行テスト (6MWT) での平均歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび105週目
ウォーキングコースで決定。 変化は、105 週目からベースラインを引いたものとして計算されました。
ベースラインおよび105週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
105週目の平均受動関節可動域（JROM）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび105週目
変化は、第 105 週からベースラインを引いたものとして計算されました。 グローバル JROM (% 正常可動域) は、11 の比率の平均に 100 を掛けたものです。 比率は、肩 (屈曲/伸展、外転、内/外旋)、肘 (屈曲/伸展)、手首 (屈曲/伸展)、人差し指 (屈曲/伸展) における他動的可動域の左/右の平均です [複合中手指節関節] (MCP)、近位指節間関節 (PIP)、遠位指節間関節 (DIP) 運動])、股関節 (屈曲/伸展、外転、内/外旋)、膝 (屈曲/伸展)、足首 (背屈) を正常範囲（米国整形外科学会および米国医師会）。
ベースラインおよび105週目
105週目の平均肝臓および脾臓容量のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび105週目
磁気共鳴画像法 (MRI) によって決定されます。 変化は、105 週目からベースラインを引いたものとして計算されました。
ベースラインおよび105週目
105週目の平均正規化尿グリコサミノグリカン（GAG）レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび105週目
尿検査で判断。 変化は、105 週目からベースラインを引いたものとして計算されました。
ベースラインおよび105週目
105週目の平均心臓左室質量指数（LVMI）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび105週目
心電図で判断。 LVMI は体表面積 (g/m^2) で表されます。 変化は、105 週目からベースラインを引いたものとして計算されました。
ベースラインおよび105週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2004年9月13日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2008年1月31日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2008年1月31日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2008年2月28日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2008年3月6日

最初の投稿 (見積もり)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2008年3月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年6月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年5月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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