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Estensione dello studio TKT024 Valutazione della sicurezza a lungo termine e dei risultati clinici nei pazienti affetti da MPS II trattati con idursulfasi

26 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Un'estensione in aperto dello studio TKT024 che valuta la sicurezza a lungo termine e gli esiti clinici nei pazienti affetti da MPS II che ricevono la terapia sostitutiva dell'enzima iduronato-2-solfatasi

Lo studio TKT024EXT era un'estensione a lungo termine, a braccio singolo, in aperto dello studio TKT024, uno studio di registrazione di fase 2/fase 3 della durata di un anno. L'obiettivo principale di questo studio di estensione era raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine e sugli esiti clinici nella Mucopolisaccaridosi II (MPS II), nota anche come sindrome di Hunter, dallo studio di fase 2/fase 3 TKT024. Tutti i pazienti arruolati in questo studio hanno ricevuto un trattamento attivo settimanale con idursulfasi, il regime di dosaggio primario studiato nello studio TKT024.

La sindrome di Hunter è una malattia da accumulo lisosomiale recessiva legata all'X causata da un deficit di iduronato-2-solfatasi, un enzima necessario per catabolizzare i glicosaminoglicani (GAGS) nelle cellule. Di conseguenza, i GAG si accumulano nei lisosomi portando a ingorgo cellulare, organomegalia, distruzione dei tessuti e disfunzione del sistema degli organi. La sindrome di Hunter è una malattia rara con un'incidenza stimata di 1 su 162.000 nati vivi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio TKT024EXT è stato condotto in 2 fasi. La prima fase ("Fase I") è durata 2 anni (104 settimane) e consisteva in infusioni settimanali di idursulfasi EV (0,5 mg/kg) e nella raccolta della sicurezza dei pazienti e degli esiti clinici. La settimana 105 ha definito l'inizio della seconda fase dello studio. La seconda fase ("Fase II") consisteva in infusioni settimanali di idursulfasi EV (0,5 mg/kg) e nel monitoraggio della sicurezza dei pazienti (tramite raccolta di eventi avversi, farmaci concomitanti e segni vitali). Il completamento dello studio è stato definito come il tempo in cui un paziente è passato all'idursulfasi disponibile in commercio o ha interrotto questo studio.

L'idursulfasi è stata somministrata ai pazienti come infusione endovenosa continua alla dose di 0,5 mg di proteine ​​per kg di peso corporeo (0,5 mg/kg). Le valutazioni finali dello studio TKT024, lo studio di registrazione precedente di fase 2/fase 3 della durata di un anno, sono servite come valutazioni di riferimento per lo studio TKT024EXT. La capacità vitale forzata (FVC) e il test del cammino in 6 minuti (6MWT) hanno continuato a essere gli esiti clinici primari dello studio TKT024EXT. I risultati di efficacia sono stati valutati nel corso di 2 anni e sono stati determinati a intervalli di 4 mesi durante il primo anno (vale a dire, settimane 18, 36 e 53) e a intervalli di 6 mesi nel secondo anno (vale a dire, settimane 79 e 105 ). Gli esiti di sicurezza sono stati valutati per tutta la durata dello studio. I test clinici e di sicurezza eseguiti nello studio TKT024EXT erano identici a quelli eseguiti nella fase in doppio cieco dello studio TKT024.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
94

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
    • AL
      • Maceio, AL, Brasile, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brasile, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brasile, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brasile, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasile, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasile, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasile, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brasile, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Francia, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Francia, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Germania
      • Aachen, Germania, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Germania, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Germania, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Germania, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Germania, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG
  • Italia
      • Milan, Italia, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Italia, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Italia, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Regno Unito
      • Bath, Regno Unito, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Regno Unito, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Regno Unito, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Regno Unito, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Regno Unito, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Romania
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Romania, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Spagna, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Stati Uniti, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Stati Uniti, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stati Uniti, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Svezia
      • Gothenberg, Svezia, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Svezia, 14186
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente deve aver completato la fase in doppio cieco dello Studio TKT024, definita come il completamento delle valutazioni finali della settimana 53.
  • Il paziente, i genitori del paziente o un rappresentante legalmente autorizzato devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il paziente .

Criteri di esclusione:

  • Il paziente ha ricevuto un trattamento con una terapia sperimentale diversa dall'iduronato-2-solfatasi nello Studio TKT024 negli ultimi 60 giorni.
  • Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo (ad esempio, a causa di una condizione medica come compressione del midollo cervicale o atteggiamento non collaborativo) o è improbabile che completi lo studio, come determinato dallo sperimentatore.
  • Il paziente ha manifestato una reazione avversa al farmaco oggetto dello studio nello studio TKT024, che controindica un ulteriore trattamento con idursulfasi.
  • Paziente con nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti dell'idursulfasi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Idursulfasi
Biologico: Idursulfasi
Soluzione per infusione endovenosa, 0,5 mg/kg una volta alla settimana
Altri nomi:
  • Elaprase®
  • iduronato-2-solfatasi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella percentuale media prevista della capacità vitale forzata (FVC) alla settimana 105
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 105
Determinato dalla spirometria. La variazione è calcolata come la Settimana 105 meno il basale.
Basale e alla settimana 105
Variazione rispetto al basale della distanza media percorsa nel test del cammino di 6 minuti (6MWT) alla settimana 105
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 105
Determinato su un percorso a piedi. La variazione è stata calcolata come la settimana 105 meno il basale.
Basale e alla settimana 105

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del range di movimento articolare passivo medio (JROM) alla settimana 105
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 105
La variazione è stata calcolata come la settimana 105 meno il basale. Il JROM globale (% del range di movimento normale) è la media di 11 rapporti moltiplicati per 100. I rapporti sono Sinistra/Destra significano del range di movimento passivo nella spalla (flessione/estensione, abduzione, rotazione interna/esterna), gomito (flessione/estensione), polso (flessione/estensione), indice (flessione/estensione [articolazione metacarpo-falangea combinata (MCP), movimento dell'articolazione interfalangea prossimale (PIP), movimento dell'articolazione interfalangea distale (DIP)]), anca (flessione/estensione, abduzione, rotazione interna/esterna), ginocchio (flessione/estensione) e caviglia (dorsiflessione) divise per gamma normale (American Academy of Orthopaedic Surgeons e American Medical Association).
Basale e alla settimana 105
Variazione rispetto al basale del volume medio combinato di fegato e milza alla settimana 105
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 105
Determinato mediante risonanza magnetica (MRI). La variazione è stata calcolata come la settimana 105 meno il basale.
Basale e alla settimana 105
Variazione rispetto al basale dei livelli medi di glicosaminoglicani urinari normalizzati (GAG) alla settimana 105
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 105
Determinato dal test delle urine. La variazione è stata calcolata come la settimana 105 meno il basale.
Basale e alla settimana 105
Variazione rispetto al basale dell'indice medio di massa ventricolare cardiaca sinistra (LVMI) alla settimana 105
Lasso di tempo: Basale e alla settimana 105
Determinato dall'ecocardiogramma. LVMI indicizzato alla superficie corporea (g/m^2). La variazione è stata calcolata come la settimana 105 meno il basale.
Basale e alla settimana 105

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 settembre 2004

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 febbraio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 marzo 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 marzo 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 maggio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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