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경미한 페닐케톤뇨증이 있는 소아에서 Kuvan의 행동 효과

2013년 12월 3일 업데이트: Washington University School of Medicine
이 연구의 목적은 쿠반을 복용하는 페닐케톤뇨증(PKU)을 가진 소아에서 행동의 개선이 일어나는지 알아보는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
종료됨

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

경미한 PKU/고페닐알라닌혈증이 있는 아동의 행동과 인지를 조사하기 위한 연구는 거의 수행되지 않았지만 일반 지능(IQ)의 감소(Costello, 1994) 및 실행 능력의 손상(Diamond, 1994; Gassio, 2005)의 증거가 있습니다. 이 인구. 경증 PKU 소아의 페닐알라닌 수치는 페닐알라닌 수치가 식이 조절을 통해 관리된 고전 PKU 소아의 수치와 거의 동일하다는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 식이 요법을 받은 PKU를 가진 아동의 행동 및 인지 장애는 특히 실행 능력과 관련하여 잘 기록되어 있습니다(Christ, 2006; White, 2001, 2002). 종합하면, 이러한 결과는 경미한 PKU를 가진 어린이가 행동 및 인지 장애의 위험이 있으며 Kuvan으로 치료를 통해 페닐알라닌 수치를 낮추면 이러한 장애를 완화할 수 있음을 시사합니다.

이 문제를 조사하기 위해 6~18세(포함)의 경미한 PKU가 있는 약 20명의 어린이와 그 부모가 연구에 참여합니다. 경미한 PKU가 있는 아동의 행동 및 인지는 다음 방법을 사용하여 평가됩니다. (1) 부모는 자녀의 행동 및 인지를 평가하기 위해 목록을 작성합니다. (2) 나이가 많은 어린이는 자신의 행동과 인지를 평가하기 위해 자기 보고 목록을 작성합니다. (3) IQ를 평가하는 인지 작업과 주의 집중 측면(즉, 지속적인 주의 및 억제 제어)이 모든 어린이에게 시행됩니다.

주요 목표는 두 가지입니다. 첫째, Kuvan으로 치료하기 전에 경미한 PKU가 있는 어린이의 행동과 인지가 손상되었는지 확인합니다(기준선). 이 목표를 달성하기 위해 우리는 연령에 기반한 규범적 데이터를 포함하는 행동 및 인지 측정을 시행할 것입니다. 경미한 PKU가 있는 어린이의 등급과 점수가 규범 평균에서 1 표준 편차 이상일 것이라는 가설을 세웁니다. 둘째, Kuvan으로 치료한 후 경미한 PKU가 있는 어린이의 행동과 인지가 개선되는지 확인할 것입니다. 이 목적을 달성하기 위해 Kuvan 치료 4주 및 24주(각각 4주 및 24주 추적 관찰) 후에 동일한 행동 및 인지 측정을 시행할 것입니다. 경미한 PKU가 있는 아동의 후속 평가 및 점수가 기본 평가 및 점수에 비해 0.5 표준 편차 이상 향상될 것이라고 가정합니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
2

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60614
        • Northwestern University/Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65211
        • University of Missouri
      • St. Louis, Missouri, 미국, 63130
        • Washington University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

6년 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

페닐케톤뇨증 일차 진료 클리닉.

설명

포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의 및/또는 동의를 제공할 의지와 능력.
  • 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
  • 6세에서 18세 사이입니다.
  • Kuvan을 처방하려는 의사의 의도.
  • 식이 제한으로 치료하지 않은 경우 360μmol/L ~ 600μmol/L 사이의 페닐알라닌 수치.
  • 가임 가능성이 있는 경우 음성 임신 검사.
  • 성적으로 활발한 경우 피임법을 사용할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 지난 6개월 이내에 Kuvan으로 치료.
  • 임신, 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 경우.
  • 연구 전 또는 연구 동안 30일 미만의 연구 제품 사용.
  • 참여 또는 안전을 방해할 수 있는 동시 상태.
  • 연구에 대한 순응도가 낮을 ​​위험이 높은 모든 조건.
  • 페닐케톤뇨증과 관련 없는 주요 의학적 장애의 병력.
  • 신뢰할 수 없거나 연구에 사용할 수 없다고 인식됩니다.
  • L-도파, 메토트렉세이트 또는 엽산 대사를 억제하는 기타 약물 사용.
  • 사프롭테린 또는 부형제에 대해 알려진 과민증.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
페닐케톤뇨증
Kuvan으로 치료를 시작하는 경미한 페닐케톤뇨증/고페닐알라닌혈증이 있는 개인.
의약품: 쿠반
20/mg/kg/일 1일 1회 또는 의사가 표준 치료로 처방한 대로 복용합니다.
다른 이름들:
  • 사프로프테린

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
실행 기능의 행동 평가 목록(BRIEF)
기간: 기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
아동을 위한 행동 평가 시스템 - 제2판(BASC-2)
기간: 기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
코너스 3판(코너스 3)
기간: 기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
Conners 지속적인 성능 테스트 II 버전 5(CCPT-II 버전 5)
기간: 기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
WASI(Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence)의 매트릭스 추론 하위 테스트
기간: 기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치
기준선, 4주 후속 조치, 24주 후속 조치

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Washington University School of Medicine

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
University of Missouri-Columbia
Northwestern University
Oregon Health and Science University
BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2009년 1월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2010년 1월 1일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2010년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2009년 1월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2009년 1월 21일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2009년 1월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2013년 12월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2013년 12월 3일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2013년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • MildPKU/Kuvan/White

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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