소아 만성 신장 질환의 안전성 및 효능
2020년 6월 12일 업데이트: Amgen
투석을 받는 만성 신장 질환 및 속발성 부갑상선기능항진증이 있는 소아 피험자에서 Cinacalcet HCl의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 현재 투석을 받고 있는 소아의 속발성 부갑상샘기능항진증의 현재 치료에 cinacalcet을 포함하지 않는 치료 요법과 비교하여 cinacalcet을 추가하는 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이차성 부갑상샘기능항진증(SHPT)은 만성신장질환(CKD) 환자에서 초기에 발병할 수 있는 질환으로 일반적으로 시간이 지남에 따라 악화되며 투석 환자에게 문제를 일으키는 것으로 알려져 있습니다.
투석을 받는 어린이는 광범위한 뼈 및 성장 문제를 가질 수 있으며 일반적인 치료는 혈청 칼슘과 혈청 인을 증가시켜 이러한 문제를 악화시킬 가능성이 있습니다.
Cinacalcet은 성인의 부갑상선 호르몬(PTH), 칼슘 및 인을 조절하는 데 효과적인 것으로 나타났습니다.
이 연구의 목적은 SHPT의 치료에 cinacalcet을 포함하는 것이 포함하지 않는 치료 요법에 비해 투석을 받고 있는 많은 수의 CKD 소아 환자에서 손상되지 않은 부갑상선 호르몬(iPTH) 수치를 낮추는 것임을 보여주는 것입니다. cinacalcet.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
43
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일, 69120
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Marburg, 독일, 35043
- Research Site
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Moscow, 러시아 연방, 107014
- Research Site
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 198205
- Research Site
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Samara, 러시아 연방, 443095
- Research Site
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Aguascalientes, 멕시코, 20219
- Research Site
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Distrito Federal
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Mexico, Distrito Federal, 멕시코, 04530
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
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San Francisco, California, 미국, 94143
- Research Site
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, 미국, 07039
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New York
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Bronx, New York, 미국, 10467
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, 미국, 27834
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97227
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Research Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Research Site
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Research Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- Research Site
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Bruxelles, 벨기에, 1020
- Research Site
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Edegem, 벨기에, 2650
- Research Site
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Gent, 벨기에, 9000
- Research Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- Research Site
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Madrid, 스페인, 28046
- Research Site
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Cataluña
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Barcelona, Cataluña, 스페인, 08035
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Cataluña
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Barcelona, Cataluña, 스페인, 08035
- Research Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
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PaÃ-s Vasco
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Baracaldo, PaÃ-s Vasco, 스페인, 48903
- Research Site
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País Vasco
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Baracaldo, País Vasco, 스페인, 48903
- Research Site
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Banska Bystrica, 슬로바키아, 974 09
- Research Site
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Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- Research Site
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Kosice, 슬로바키아, 040 11
- Research Site
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Research Site
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Gorzow Wielkopolski, 폴란드, 66-400
- Research Site
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Lodz, 폴란드, 93-338
- Research Site
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Warszawa, 폴란드, 04-730
- Research Site
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Warszawa, 폴란드, 00-576
- Research Site
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Budapest, 헝가리, 1083
- Research Site
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Research Site
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Pecs, 헝가리, 7623
- Research Site
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Szeged, 헝가리, 6720
- Research Site
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- Research Site
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Research Site
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Research Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 6세 이상 18세 미만
- 무작위배정 전 2개월 이상 동안 혈액투석 또는 복막투석을 받은 CKD 및 SHPT로 진단된 자
- 스크리닝 시 건조 중량 ≥ 12.5kg
- 중앙 실험실에서 얻은 iPTH는 > 300pg/mL(31.8pmol/L)여야 합니다.
- 중앙 실험실에서 얻은 혈청 칼슘(보정)은 ≥ 8.8mg/dL(2.2mmol/L)이어야 합니다.
- 중앙 실험실에서 채취한 혈청 인 6~12세 미만 아동의 경우 4.0mg/dL(1.3mmol/L) 이상, 12~18세 미만 아동의 경우 3.5mg/dL(1.1mmol/L) 이상
- 무작위 배정 전 마지막 2개월 이내에 안정적인 용량인 비타민 D 스테롤(칼시트리올 또는 합성 유사체)을 이미 투여받은 피험자
- 무작위 배정 전 마지막 2개월 동안 20% 이상의 변화가 없는 것으로 정의되는 안정적인 용량인 성장 호르몬을 복용하는 피험자
- 항경련제를 복용하는 피험자는 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 무작위 배정 시점에 항경련제의 치료적 혈중 농도를 유지해야 합니다.
- 피험자는 무작위 배정 전 최소 2개월 동안 투석액 칼슘 농도가 2.5mEq/L(1.25mmol/L) 이상이어야 합니다.
제외 기준:
- 지난 6개월 동안 부갑상선 절제술을 받았습니다.
- 무작위 배정 후 6개월 이내에 예상되는 부갑상선 절제술
- 지난달에 cinacalcet(sensipar/mimpara)으로 치료를 받은 경우
- 발작의 새로운 시작 또는 지난 3개월 이내에 기존 발작 장애의 악화
- 연구를 완료할 가능성이 없는 알려진 생체 기증자의 신장 이식 예정일
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
참가자들은 이중 맹검 단계에서 30주 동안 매일 1회 표준 치료와 위약을 받았습니다.
공개 라벨 단계에서 참가자는 추가로 30주 동안 표준 치료와 함께 cinacalcet을 받았습니다.
cinacalcet의 시작 용량은 건조 중량을 기준으로 0.20 mg/kg 이하였으며 혈장 iPTH 및 혈청 칼슘 수치에 따라 최대 4.2 mg/kg까지 최대 용량 4.2 mg/kg까지 4주마다 증량할 수 있었습니다.
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활성 치료와 동일하게 뿌리는 플라시보 정제 및 캡슐.
치료 할당에 관계없이 모든 참가자는 치료 의사가 처방한 대로 비타민 D 스테롤(칼시트리올 및 그 유사체)로 표준 치료를 받습니다.
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실험적: 시나칼셋
참가자들은 이중 눈가림 단계에서 30주 동안 매일 1회 표준 치료 및 cinacalcet을 받았습니다.
cinacalcet의 시작 용량은 건조 중량을 기준으로 0.20 mg/kg 이하였으며 혈장 iPTH 및 혈청 칼슘 수치에 따라 24주차까지 4주마다 최대 용량 4.2 mg/kg까지 증량할 수 있었습니다.
공개 라벨 단계 동안 참가자들은 추가 30주 동안 표준 치료와 함께 cinacalcet을 계속 받았습니다.
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치료 할당에 관계없이 모든 참가자는 치료 의사가 처방한 대로 비타민 D 스테롤(칼시트리올 및 그 유사체)로 표준 치료를 받습니다.
Cinacalcet은 뿌리는 캡슐과 삼키는 필름 코팅 정제로 경구 투여용으로 준비되었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 효능 평가 단계까지 평균 iPTH의 ≥ 30% 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주
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유효성 평가 값은 유효성 평가 단계(EAP; 25-30주) 동안 수행된 예정된 평가를 기반으로 합니다.
여러 평가를 사용할 수 있는 경우 해당 평가의 평균을 사용했습니다.
EAP 동안 효능 측정이 누락된 경우 용량 적정 단계에서 사용 가능한 마지막 2개의 기준선 이후 값의 평균이 사용되었습니다.
사후 기준선 값이 하나만 있는 경우 이 단일 값이 사용되었습니다.
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기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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효능 평가 단계 동안 평균 iPTH ≤ 300pg/mL(31.8Pmol/L)를 달성한 참가자 비율
기간: 기준선에서 유효성 평가 단계(EAP)까지, 25-30주
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유효성 평가 값은 유효성 평가 단계에서 수행된 예정된 평가를 기반으로 합니다.
여러 평가를 사용할 수 있는 경우 해당 평가의 평균을 사용했습니다.
EAP 동안 효능 측정이 누락된 경우 용량 적정 단계에서 사용 가능한 마지막 2개의 기준선 이후 값의 평균이 사용되었습니다.
사후 기준선 값이 하나만 있는 경우 이 단일 값이 사용되었습니다.
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기준선에서 유효성 평가 단계(EAP)까지, 25-30주
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효능 평가 기간 동안 평균 보정된 총 혈청 칼슘의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주.
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혈청 칼슘은 칼슘과 알부민 농도를 기반으로 중앙 실험실에서 보정된 값으로 보고되었습니다. 보정된 총 칼슘(mg/dL) = 측정된 총 혈청 칼슘(mg/dL) + 0.8(4.0 - 혈청 알부민(g/dL)) .
유효성 평가 값은 유효성 평가 단계에서 수행된 예정된 평가를 기반으로 합니다.
여러 평가를 사용할 수 있는 경우 해당 평가의 평균을 사용했습니다.
EAP 동안 효능 측정이 누락된 경우 용량 적정 단계에서 사용 가능한 마지막 2개의 기준선 이후 값의 평균이 사용되었습니다.
사후 기준선 값이 하나만 있는 경우 이 단일 값이 사용되었습니다."
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기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주.
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효능 평가 단계 동안 평균 혈청 인의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주.
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유효성 평가 값은 유효성 평가 단계에서 수행된 예정된 평가를 기반으로 합니다.
여러 평가를 사용할 수 있는 경우 해당 평가의 평균을 사용했습니다.
EAP 동안 효능 측정이 누락된 경우 용량 적정 단계에서 사용 가능한 마지막 2개의 기준선 이후 값의 평균이 사용되었습니다.
사후 기준선 값이 하나만 있는 경우 이 단일 값이 사용되었습니다.
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기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주.
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효능 평가 단계 동안 평균 인 제품(Ca x P)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 효능 평가 기간 종료까지, 최대 30주 동안 평가
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유효성 평가 값은 유효성 평가 단계에서 수행된 예정된 평가를 기반으로 합니다.
여러 평가를 사용할 수 있는 경우 해당 평가의 평균을 사용했습니다.
EAP 동안 효능 측정이 누락된 경우 용량 적정 단계에서 사용 가능한 마지막 2개의 기준선 이후 값의 평균이 사용되었습니다.
사후 기준선 값이 하나만 있는 경우 이 단일 값이 사용되었습니다.
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기준선에서 효능 평가 기간 종료까지, 최대 30주 동안 평가
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기준선에서 이중 맹검 단계 종료까지의 성장 속도
기간: 기준선부터 30주차 효능 평가 종료까지
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선형 성장 속도(cm/년) = 52 x 키 변화(cm) / 두 평가 사이의 주 수.
이중 맹검 단계 방문의 종료는 설계상 30주에 이루어졌지만 연구의 조기 종료로 인해 이중 맹검 단계의 마지막 평가가 사용되었습니다.
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기준선부터 30주차 효능 평가 종료까지
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이중 맹검 단계 종료부터 공개 라벨 단계 종료까지의 성장 속도
기간: 이중 맹검 단계(30주) 종료부터 공개 라벨 단계 종료(60주)까지
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선형 성장 속도(cm/년) = 52 x 키 변화(cm) / 두 평가 사이의 주 수.
오픈 라벨 단계 방문의 종료는 설계상 60주차였지만 연구의 조기 종료로 인해 오픈 라벨 단계의 마지막 평가가 사용되었습니다.
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이중 맹검 단계(30주) 종료부터 공개 라벨 단계 종료(60주)까지
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효능 평가 단계 동안 평균 이온화 칼슘의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주.
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유효성 평가 값은 유효성 평가 단계에서 수행된 예정된 평가를 기반으로 합니다.
여러 평가를 사용할 수 있는 경우 해당 평가의 평균을 사용했습니다.
EAP 동안 효능 측정이 누락된 경우 용량 적정 단계에서 사용 가능한 마지막 2개의 기준선 이후 값의 평균이 사용되었습니다.
사후 기준선 값이 하나만 있는 경우 이 단일 값이 사용되었습니다.
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기준선에서 효능 평가 단계까지, 25-30주.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Warady BA, Ng E, Bloss L, Mo M, Schaefer F, Bacchetta J. Cinacalcet studies in pediatric subjects with secondary hyperparathyroidism receiving dialysis. Pediatr Nephrol. 2020 Sep;35(9):1679-1697. doi: 10.1007/s00467-020-04516-4. Epub 2020 May 4.
- Warady BA, Iles JN, Ariceta G, Dehmel B, Hidalgo G, Jiang X, Laskin B, Shahinfar S, Vande Walle J, Schaefer F. A randomized, double-blind, placebo-controlled study to assess the efficacy and safety of cinacalcet in pediatric patients with chronic kidney disease and secondary hyperparathyroidism receiving dialysis. Pediatr Nephrol. 2019 Mar;34(3):475-486. doi: 10.1007/s00467-018-4116-y. Epub 2018 Nov 30.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2011년 6월 28일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2014년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2011년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 13일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2011년 1월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 6월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 6월 12일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 20070208
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