다음과 같은 크리오피린 관련 주기성 증후군이 있는 소아 환자에서 ACZ885의 효능, 안전성 및 내약성: 가족성 한랭 자가염증 증후군, 머클웰 증후군 또는 신생아 발병 다기관 염증성 질환
2017년 2월 28일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
크라이오피린 관련 주기적 증후군(CAPS)을 앓고 있는 4세 이하 환자를 대상으로 카나키누맙(ACZ885)의 효능, 안전성 및 내약성 및 소아기 예방접종의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 1년 공개 라벨, 다기관 시험
이 시험은 4세 이하의 크리오피린 관련 주기 증후군(CAPS) 환자를 대상으로 ACZ885의 안전성, 효능 및 내약성을 평가합니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
17
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- Novartis Investigative Site
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Dresden, 독일, 01307
- Novartis Investigative Site
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St. Augustin, 독일, 53757
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, 독일, 72076
- Novartis Investigative Site
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Novartis Investigative Site
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Laeken, 벨기에, 1020
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, 스위스, 1011
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Granada, Andalucia, 스페인, 18012
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia, Comunidad Valenciana, 스페인, 46026
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, WC1N 1EH
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Novartis Investigative Site
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Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94275
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 시점에 생후 28일에서 최대 60개월인 남녀 환자.
- 체중 > 또는 = 2.5kg.
- 환자에 대한 평가를 수행하기 전에 부모 또는 법적 보호자의 사전 서면 동의가 필요합니다.
- 연구 시작 시 환자는 FCAS, MWS 또는 NOMID의 임상 진단과 약리학적 개입이 필요한 증상이 있어야 합니다. NALP3 돌연변이에 대한 분자적 진단이 없는 환자(시험이 수행되지 않았거나 시험이 수행되었으나 음성임)의 경우 연구 적격성에 대한 연구자와 노바티스 간의 사전 동의가 필요합니다. NALP3 돌연변이에 대해 분자학적 검사를 받지 않은 환자의 경우 연구 과정 중에 분자학적 검사를 수행해야 합니다.
- IL-1 차단제(즉, 아나킨라, 릴로나셉트), 이러한 치료는 기준선 방문 전에 중단해야 하며 환자는 치료 전에 활동성 질병을 입증해야 합니다.
- 현지 예방접종 지침에 따라 비활성화 백신으로 예방접종을 받을 예정인 환자는 백신 접종 환자에 대한 평가 일정에 기꺼이 참여해야 합니다.
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 연구 참여가 적절하지 않은 것으로 간주되는 미숙아.
- 재발성 및/또는 활동성 박테리아, 진균 또는 바이러스 감염(HIV 포함)의 증거.
- 면역결핍 환자 또는 면역억제제로 치료 중인 환자.
- 스크리닝 전 < 또는 = 3개월 이내의 생백신. 본 연구의 전체 과정 및 마지막 투여 후 최대 3개월 동안 어떠한 생백신도 허용되지 않을 것입니다.
다음 위험 요인에 따라 결핵(TB) 감염 위험이 증가된 환자:
- 활동성 폐결핵 질환이 있는 것으로 알려진 사람과 최근에 밀접하게 접촉한 환자
- 결핵 유병률이 높은 국가 출신의 외국 출생 환자
- 최근 결핵 감염이 있는 환자(PPD 검사에서 양성[최소 10mm의 경결로 정의]된 6개월 초과 어린이 포함)
- 말기 신장질환 환자
- 당뇨병 환자
- 면역억제요법을 받고 있는 환자
- 혈액암 환자.
- 지난 30일 또는 연구 화합물의 5개 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 다른 시험에 참여.
- 가족 및 사회적 조건으로 인해 정기적인 의료 평가가 불가능합니다.
- 호중구 감소증이 있는 소아 환자(절대 호중구 수[ANC] < 1.5 x 10 to the 9th/l)
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 카나키누맙
카나키누맙 s.c.
주사(2 mg/kg)를 8주마다 투여하였다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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56주차에 1회 이상의 완전한 반응을 보인 4세 이하 참가자의 비율
기간: 56주차
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완전 반응은 임상적 관해 및 혈청학적 관해로 정의되었습니다.
임상적 관해는 의사가 자가염증성 질환 활성을 부재 또는 미미한 것으로 평가(부재에서 중증까지 범위의 5점 척도 사용)하고 피부 질환을 부재 또는 최소로 평가(부재에서 중증까지 범위의 5점 척도 사용)로 정의했습니다. 심하다).
혈청학적 관해는 C 반응성 단백질(CRP) 또는 혈청 아밀로이드 A 단백질(SAA)이 각각 리터당 15밀리그램(mg/L) 미만(<) 및 <10 mg/L인 것으로 정의되었습니다.
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56주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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56주차에 1회 이상의 완전한 반응을 보인 2세 이하 참가자의 비율
기간: 56주차
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완전 반응은 임상적 관해 및 혈청학적 관해로 정의되었습니다.
임상적 관해는 의사가 자가염증성 질환 활성을 부재 또는 최소로 평가(없음에서 중증 범위의 5점 척도 사용)하고 피부 질환을 부재 또는 최소로 평가(없음에서 중증까지 범위의 5점 척도 사용)로 정의했습니다. 심하다).
혈청학적 완화는 CRP 또는 SAA가 각각 <15 mg/L 및 <10 mg/L인 것으로 정의되었습니다.
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56주차
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56주차에 의사의 글로벌 평가 점수에서 정의된 등급을 가진 참가자의 비율
기간: 56주차
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참가자는 자가 염증성 질환 활동에 대해 5점 척도로 측정된 의사의 종합 평가(Physician's Global Assessment)에 따라 의사가 평가했습니다: 0 = 없음/없음, 1 = 최소, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심함.
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56주차
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56주차에 의사의 피부 질환 평가에서 정의된 등급을 받은 참가자의 비율
기간: 56주차
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의사는 참가자를 5점 척도로 측정한 피부 질환(두드러기성 피부 발진)에 대해 평가했습니다: 0 = 없음/없음, 1 = 최소, 2 = 약함, 3 = 보통, 4 = 심함.
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56주차
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56주차에 C--반응성 단백질(CRP) 및 혈청 아밀로이드 A(SAA) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 56주차
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CRP와 SAA는 염증 마커로 사용되었습니다.
CRP 및 SAA의 목표 수준 농도는 각각 ≤15mg/L 및 ≤10mg/L이었습니다.
염증 마커 농도의 음의 변화는 개선을 나타냈습니다.
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기준선, 56주차
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 1일(연구 치료 시작)부터 56주차(연구 종료)까지
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부작용(AE)은 바람직하지 않고 의도하지 않은 진단, 증상, 징후(비정상적인 실험실 결과 포함), 연구 중에 발생하거나, 기준선에 없거나, 기준선에 존재하는 경우 악화되는 것으로 보이는 증후군 또는 질병으로 정의되었습니다. .
심각한 부작용(SAE)은 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나(또는 연장되거나), 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 유발하거나, 선천적 기형 또는 선천적 결함을 초래하거나, 또는 조사관의 판단에 중대한 위험을 나타냅니다.
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1일(연구 치료 시작)부터 56주차(연구 종료)까지
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연구 기간 동안 동시 예방 접종을 받은 참가자의 비율
기간: 1일차(연구 치료 시작) ~ 56주차(연구 종료)
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참가자는 예방 접종 프로그램에 따라 다음 비활성화 백신 중 하나를 받았습니다: 코리네박테리움 디프테리아, 보르데텔라 백일해, 수막염균, 클로스트리디움 테타니, A형 인플루엔자, B형 인플루엔자, B형 헤모필루스 인플루엔자, 폐렴 연쇄구균 또는 B형 간염이 결정되었습니다.
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1일차(연구 치료 시작) ~ 56주차(연구 종료)
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불활성화 백신으로 예방접종한 후 보호 항체 수치가 있는 예방접종 건수
기간: -14일(백신 접종 전), 0일(백신 접종), 28일, 57일(백신 접종 후)
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연구 기간 동안 불활성화된 백신을 접종받은 참가자는 면역화 후 백신(항원)에 대한 보호 항체 수준을 달성하는 능력에 대해 평가되었습니다.
항체 역가가 투여 전에서 이미 충분하고 연구 동안 유지되는 경우 참가자 백신접종은 반응에 대해 평가되지 않았습니다.
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-14일(백신 접종 전), 0일(백신 접종), 28일, 57일(백신 접종 후)
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56주차에 항-카나키누맙 항체를 가진 참가자 수
기간: 56주차(연구 종료)
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면역원성 평가에는 BIAcore 시스템을 사용하여 혈청 샘플에서 항-카나키누맙(ACZ885) 항체 측정과 표면 플라스몬 공명 기법을 기반으로 한 검출이 포함되었습니다.
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56주차(연구 종료)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 시작
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2014년 11월 1일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2014년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2011년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 2월 22일
처음 게시됨 (추정)
처음 게시됨
2011년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2017년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 2월 28일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2017년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
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기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- CACZ885D2307
- 2009-016859-22
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