Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af ACZ885 hos pædiatriske patienter med følgende kryopyrin-associerede periodiske syndromer: Familiært koldt autoinflammatorisk syndrom, Muckle-Wells syndrom eller neonatalt opstået multisystem inflammatorisk sygdom

28. februar 2017 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et etårigt åbent multicenterforsøg for at vurdere effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Canakinumab (ACZ885) og effektiviteten og sikkerheden af ​​børnevaccinationer hos patienter i alderen 4 år eller yngre med kryopyrinassocierede periodiske syndromer (CAPS)

Dette forsøg vil vurdere sikkerheden, effektiviteten og tolerabiliteten af ​​ACZ885 hos patienter i alderen 4 år og yngre med kryopyrinassocierede periodiske syndromer (CAPS)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgien, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrig, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Spanien, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Tyskland, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter, der er 28 dage op til 60 måneder gamle på tidspunktet for screeningsbesøget.
  2. Kropsvægt > eller = 2,5 kg.
  3. Forældre eller værges skriftlige informerede samtykke er påkrævet, før der udføres nogen vurdering for patienter.
  4. Ved start af undersøgelsen skal patienter have en klinisk diagnose af FCAS, MWS eller NOMID og symptomer, der kræver farmakologisk intervention. Forudgående aftale mellem investigator og Novartis om undersøgelsesberettigelse er påkrævet for patienter, som ikke har en tilgængelig molekylær diagnose af NALP3-mutationer (enten test er ikke udført, eller test udført, men negativ) ved studiestart. For de patienter, der ikke er blevet molekylært testet for NALP3-mutationer, bør molekylær testning udføres i løbet af undersøgelsen.
  5. Til patienter behandlet med et IL-1-blokerende middel (dvs. anakinra, rilonacept), bør disse behandlinger seponeres før baseline-besøget, og patienterne skal påvise aktiv sygdom før behandlingen.
  6. Patienter, der er planlagt til at modtage en immunisering, i henhold til deres lokale vaccinationsretningslinjer, med en inaktiveret vaccine, skal være villige til at deltage i vurderingsskemaet for vaccinerede patienter.

Ekskluderingskriterier:

  1. For tidligt fødte nyfødte, for hvem deltagelse i undersøgelsen efter Investigators vurdering ikke anses for passende.
  2. Anamnese med tilbagevendende og/eller tegn på aktive bakterie-, svampe- eller virusinfektioner (inklusive HIV).
  3. Patienter med immundefekt eller behandling med immunsuppressive lægemidler.
  4. Levende vaccinationer inden for < eller = 3 måneder før screening. Ingen levende vaccinationer vil være tilladt i løbet af denne undersøgelse og op til 3 måneder efter den sidste dosis.

  5. Patienter med øget risiko for tuberkulose (TB) infektion i henhold til følgende risikofaktorer:

    • Patienter med nylig tæt kontakt med personer, der vides at have aktiv lunge-TB-sygdom
    • Udenlandskfødte patienter fra lande med høj forekomst af tuberkulose
    • Patienter med nylig tuberkuloseinfektion (inklusive børn > 6 måneder med en positiv PPD-test [defineret som en induration på mindst 10 mm])
    • Patienter med nyresygdom i slutstadiet
    • Patienter med diabetes mellitus
    • Patienter i immunsuppressiv behandling
    • Patienter med hæmatologisk cancer.
  6. Deltagelse i et andet forsøg inden for de sidste 30 dage eller 5 halveringstider af forsøgsforbindelsen (alt efter hvad der er længst).
  7. Familiære og sociale forhold, der gør regelmæssig lægelig vurdering ikke mulig.
  8. Pædiatriske patienter med neutropeni (absolut neutrofiltal [ANC] < 1,5 x 10 til 9./l)

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Canakinumab
Canakinumab s.c. injektion (2 mg/kg) blev administreret hver 8. uge.
Medicin: ACZ885

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere i alderen 4 år eller yngre med mindst ét ​​komplet svar i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Komplet respons blev defineret som klinisk remission og serologisk remission. Klinisk remission blev defineret som lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som fraværende eller minimal (ved hjælp af en 5-punkts skala fra fraværende til svær) og vurdering af hudsygdom som fraværende eller minimal (ved anvendelse af en 5-punkts skala fra fraværende til svær). Serologisk remission blev defineret som C-reaktivt protein (CRP) eller serumamyloid A-protein (SAA) til at være mindre end henholdsvis (<) 15 milligram pr. liter (mg/L) og <10 mg/L.
Uge 56

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere på 2 år eller yngre med mindst ét ​​komplet svar i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Komplet respons blev defineret som klinisk remission og serologisk remission. Klinisk remission blev defineret som lægens globale vurdering af autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som fraværende eller minimal (ved hjælp af en 5-punkts skala fra fraværende til svær) og vurdering af hudsygdom som fraværende eller minimal (ved anvendelse af en 5-punkts skala fra fraværende til svær). Serologisk remission blev defineret som CRP eller SAA til at være henholdsvis <15 mg/L og <10 mg/L.
Uge 56
Procentdel af deltagere med definerede karakterer i lægens globale vurderingsscore i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Deltagerne blev vurderet baseret af lægen på Physician's Global Assessment målt på en 5-punkts skala for autoinflammatorisk sygdomsaktivitet som: 0 = Ingen/fraværende; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Svær.
Uge 56
Procentdel af deltagere med definerede karakterer i lægevurdering af hudsygdom i uge 56
Tidsramme: Uge 56
Deltagerne blev vurderet af lægen for hudsygdomme (urticarial hududslæt) målt på en 5-punkts skala som: 0 = Ingen/fraværende; 1 = Minimal; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Svær.
Uge 56
Ændring fra baseline i koncentrationer af C--reaktivt protein (CRP) og serumamyloid A (SAA) i uge 56
Tidsramme: Baseline, uge ​​56
CRP og SAA blev brugt som inflammatoriske markører. Målniveaukoncentrationerne for CRP og SAA var henholdsvis ≤15 mg/L og ≤10 mg/L. Negativ ændring i koncentrationen af ​​inflammatoriske markører indikerede forbedring.
Baseline, uge ​​56
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (start af studiebehandling) op til uge 56 (slut af undersøgelse)
Bivirkninger (AE'er) blev defineret som enhver ugunstig og utilsigtet diagnose, symptom, tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), syndrom eller sygdom, som enten opstår under undersøgelsen, har været fraværende ved baseline eller, hvis de er til stede ved baseline, ser ud til at forværres. . Alvorlige bivirkninger (SAE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterer i døden, er livstruende, kræver (eller forlænger) hospitalsindlæggelse, forårsager vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, resulterer i medfødte anomalier eller fødselsdefekter, eller er andre tilstande, som efterforskernes vurdering repræsenterer betydelige farer.
Dag 1 (start af studiebehandling) op til uge 56 (slut af undersøgelse)
Procentdel af deltagere, der modtager en samtidig vaccination under undersøgelsen
Tidsramme: Dag 1 (start af studiebehandling) til uge 56 (slut af undersøgelse)
Deltagerne modtog en af ​​de følgende inaktiverede vacciner i henhold til immuniseringsprogrammet: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, Influenza type A, Influenza type B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae eller Hepatitis B blev bestemt.
Dag 1 (start af studiebehandling) til uge 56 (slut af undersøgelse)
Antal vaccinationstilfælde med beskyttende antistofniveauer efter immunisering med inaktiverede vacciner
Tidsramme: Dag -14 (forudgående vaccination), dag 0 (vaccination), dag 28, dag 57 (efter vaccination)
Deltagere, som modtog inaktiverede vacciner under undersøgelsen, blev vurderet for deres evne til at opnå beskyttende antistofniveauer mod vaccinen (antigenet) efter immunisering. Deltagernes vaccinationer blev ikke vurderet for respons, hvis antistoftiteren allerede var tilstrækkelig ved præ-dosis og opretholdt under undersøgelsen.
Dag -14 (forudgående vaccination), dag 0 (vaccination), dag 28, dag 57 (efter vaccination)
Antal deltagere med anti-canakinumab-antistoffer i uge 56
Tidsramme: Uge 56 (Uddannelsesslut)
Immunogenicitetsvurdering omfattede bestemmelse af anti-canakinumab (ACZ885) antistoffer i serumprøver ved brug af BIAcore-system, med påvisning baseret på overfladeplasmonresonansteknik.
Uge 56 (Uddannelsesslut)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2014

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. februar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. februar 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. marts 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. februar 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger