Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost ACZ885 u dětských pacientů s následujícími periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem: familiární nachlazením autozánětlivý syndrom, Muckle-Wellsův syndrom nebo novorozenecké multisystémové zánětlivé onemocnění

28. února 2017 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoletá otevřená multicentrická studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti kanakinumabu (ACZ885) a účinnosti a bezpečnosti dětského očkování u pacientů ve věku 4 let nebo mladších s periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem (CAPS)

Tato studie posoudí bezpečnost, účinnost a snášenlivost ACZ885 u pacientů ve věku 4 let a mladších s periodickými syndromy spojenými s kryopyrinem (CAPS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
17

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgie, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Le Kremlin Bicetre, Francie, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Německo, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Španělsko, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Španělsko, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského a ženského pohlaví, kteří jsou v době screeningové návštěvy ve věku 28 dní až 60 měsíců.
  2. Tělesná hmotnost > nebo = 2,5 kg.
  3. Před provedením jakéhokoli posouzení pacientů je vyžadován písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce.
  4. Při vstupu do studie by pacienti měli mít klinickou diagnózu FCAS, MWS nebo NOMID a symptomy vyžadující farmakologickou intervenci. U pacientů, kteří nemají k dispozici molekulární diagnózu mutací NALP3 (buď neprovedeno testování, nebo testování provedené, ale negativní), je při vstupu do studie vyžadována předchozí dohoda mezi zkoušejícím a společností Novartis o způsobilosti ke studii. U pacientů, kteří nebyli molekulárně testováni na mutace NALP3, by mělo být v průběhu studie provedeno molekulární testování.
  5. U pacientů léčených činidlem blokujícím IL-1 (tj. anakinra, rilonacept), tato léčba by měla být přerušena před vstupní návštěvou a pacienti musí před léčbou prokázat aktivní onemocnění.
  6. Pacienti, kteří mají být očkováni inaktivovanou vakcínou v souladu s jejich místními směrnicemi pro očkování, musí být ochotni zúčastnit se plánu hodnocení pro očkované pacienty.

Kritéria vyloučení:

  1. Předčasně narozené novorozence, pro které se podle názoru zkoušejícího účast ve studii nepovažuje za vhodnou.
  2. Anamnéza rekurentních a/nebo důkazů aktivních bakteriálních, plísňových nebo virových infekcí (včetně HIV).
  3. Pacienti s imunodeficiencí nebo léčbou imunosupresivními léky.
  4. Živé očkování do < nebo = 3 měsíců před screeningem. V průběhu této studie a až 3 měsíce po poslední dávce nebudou povoleny žádné živé vakcinace.

  5. Pacienti se zvýšeným rizikem infekce tuberkulózou (TBC) podle následujících rizikových faktorů:

    • Pacienti v nedávném úzkém kontaktu s osobami, o nichž je známo, že mají aktivní plicní TBC
    • Pacienti narození v zahraničí ze zemí s vysokou prevalencí tuberkulózy
    • Pacienti s nedávnou tuberkulózní infekcí (včetně dětí > 6 měsíců s pozitivním PPD testem [definovaným jako zatvrdnutí alespoň 10 mm])
    • Pacienti s terminálním onemocněním ledvin
    • Pacienti s diabetes mellitus
    • Pacienti, kteří dostávají imunosupresivní léčbu
    • Pacienti s hematologickými nádory.
  6. Účast v další studii během posledních 30 dnů nebo 5 poločasů zkoušené sloučeniny (podle toho, co je delší).
  7. Rodinné a sociální podmínky znemožňující pravidelné lékařské prohlídky.
  8. Pediatričtí pacienti s neutropenií (absolutní počet neutrofilů [ANC] < 1,5 x 10 až 9/l)

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kanakinumab
Canakinumab s.c. injekce (2 mg/kg) byla podávána každých 8 týdnů.
Lék: ACZ885

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků ve věku 4 let nebo mladších s alespoň jednou úplnou odpovědí v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Kompletní odpověď byla definována jako klinická remise a sérologická remise. Klinická remise byla definována jako celkové hodnocení aktivity autozánětlivého onemocnění lékařem jako nepřítomné nebo minimální (s použitím 5bodové škály v rozsahu od nepřítomné po závažné) a hodnocení kožního onemocnění jako nepřítomné nebo minimální (pomocí 5bodové škály v rozsahu od nepřítomnosti až těžké). Sérologická remise byla definována jako C reaktivní protein (CRP) nebo sérový amyloid A protein (SAA) nižší než (<) 15 miligramů na litr (mg/l) a <10 mg/l, v daném pořadí.
56. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků ve věku 2 let nebo mladších s alespoň jednou úplnou odpovědí v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Kompletní odpověď byla definována jako klinická remise a sérologická remise. Klinická remise byla definována jako celkové hodnocení aktivity autozánětlivého onemocnění lékařem jako nepřítomné nebo minimální (s použitím 5bodové škály v rozsahu od nepřítomné po závažné) a hodnocení kožního onemocnění jako nepřítomné nebo minimální (pomocí 5bodové škály v rozsahu od nepřítomnosti až těžké). Sérologická remise byla definována jako CRP nebo SAA <15 mg/la <10 mg/l.
56. týden
Procento účastníků s definovanými známkami v celkovém hodnocení lékaře v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Účastníci byli hodnoceni lékařem na základě celkového hodnocení Physician's Global Assessment měřeného na 5bodové škále pro aktivitu autozánětlivého onemocnění jako: 0 = žádná/nepřítomná, 1 = minimální, 2 = mírná, 3 = střední, 4 = závažná.
56. týden
Procento účastníků s definovaným stupněm lékařského hodnocení kožního onemocnění v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden
Účastníci byli lékařem hodnoceni na kožní onemocnění (kopřivková kožní vyrážka) měřeno na 5-bodové škále jako: 0 = žádné/nepřítomné; 1 = minimální; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = závažné.
56. týden
Změna od výchozí hodnoty v koncentracích C-reaktivního proteinu (CRP) a sérového amyloidu A (SAA) v 56. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 56
CRP a SAA byly použity jako zánětlivé markery. Cílové koncentrace pro CRP a SAA byly ≤ 15 mg/la ≤ 10 mg/l. Negativní změna koncentrace zánětlivých markerů indikovala zlepšení.
Výchozí stav, týden 56
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 (začátek studijní léčby) až do týdne 56 (konec studie)
Nežádoucí příhody (AE) byly definovány jako jakákoli nepříznivá a nezamýšlená diagnóza, symptom, známka (včetně abnormálního laboratorního nálezu), syndrom nebo onemocnění, které se buď objeví během studie, které na začátku chyběly, nebo pokud byly přítomny na začátku, zdá se, že se zhoršují . Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako jakékoli nežádoucí lékařské příhody, které vedou ke smrti, ohrožují život, vyžadují (nebo prodlužují) hospitalizaci, způsobují trvalé nebo významné postižení/neschopnost, mají za následek vrozené anomálie nebo vrozené vady nebo jiné stavy, které podle úsudku vyšetřovatelů představují významné nebezpečí.
Den 1 (začátek studijní léčby) až do týdne 56 (konec studie)
Procento účastníků, kteří byli během studie současně očkováni
Časové okno: Den 1 (začátek studijní léčby) do týdne 56 (konec studie)
Účastníci obdrželi kteroukoli z následujících inaktivovaných vakcín podle imunizačního programu: byly stanoveny Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, chřipka typu A, chřipka typu B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae nebo hepatitida B.
Den 1 (začátek studijní léčby) do týdne 56 (konec studie)
Počet případů očkování s ochrannými hladinami protilátek po imunizaci inaktivovanými vakcínami
Časové okno: Den -14 (před vakcinací), Den 0 (vakcinace), Den 28, Den 57 (po vakcinaci)
U účastníků, kteří během studie dostali jakékoli inaktivované vakcíny, byla hodnocena jejich schopnost dosáhnout hladiny ochranných protilátek proti vakcíně (antigenu) po imunizaci. Vakcinace účastníků nebyla hodnocena na odezvu, pokud byl titr protilátek dostatečný již před podáním dávky a udržoval se během studie.
Den -14 (před vakcinací), Den 0 (vakcinace), Den 28, Den 57 (po vakcinaci)
Počet účastníků s protilátkami proti kanakinumabu v 56. týdnu
Časové okno: 56. týden (konec studia)
Hodnocení imunogenicity zahrnovalo stanovení protilátek proti kanakinumabu (ACZ885) ve vzorcích séra pomocí systému BIAcore s detekcí založenou na technice povrchové plasmonové rezonance.
56. týden (konec studia)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2010

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2014

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. března 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. února 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení