Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja ACZ885 u dzieci i młodzieży z następującymi okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną: rodzinny zespół autozapalny związany z zimnem, zespół Muckle-Wellsa lub wielonarządowa choroba zapalna u noworodków

28 lutego 2017 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Roczne, otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję kanakinumabu (ACZ885) oraz skuteczność i bezpieczeństwo szczepień dziecięcych u pacjentów w wieku do 4 lat z okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną (CAPS)

To badanie oceni bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancję ACZ885 u pacjentów w wieku 4 lat i młodszych z okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną (CAPS)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
17

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Laeken, Belgia, 1020
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Le Kremlin Bicetre, Francja, 94275
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Granada, Andalucia, Hiszpania, 18012
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • St. Augustin, Niemcy, 53757
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 28 dni do 60 miesięcy w momencie wizyty przesiewowej.
  2. Masa ciała > lub = 2,5 kg.
  3. Przed przeprowadzeniem jakiejkolwiek oceny pacjentów wymagana jest pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.
  4. W momencie włączenia do badania pacjenci powinni mieć kliniczne rozpoznanie FCAS, MWS lub NOMID oraz objawy wymagające interwencji farmakologicznej. W przypadku pacjentów, którzy nie mają dostępnej diagnozy molekularnej mutacji NALP3 (nie przeprowadzono badań lub wykonano testy, ale są ujemne), wymagana jest uprzednia zgoda między badaczem a firmą Novartis w celu zakwalifikowania się do badania. W przypadku pacjentów, u których nie wykonano badań molekularnych w kierunku mutacji NALP3, badania molekularne należy wykonać w trakcie badania.
  5. W przypadku pacjentów leczonych lekiem blokującym IL-1 (tj. anakinra, rylonacept), te terapie należy przerwać przed wizytą wyjściową, a przed rozpoczęciem leczenia u pacjentów należy wykazać aktywną chorobę.
  6. Pacjenci, u których zaplanowano szczepienie inaktywowaną szczepionką zgodnie z lokalnymi wytycznymi dotyczącymi szczepień, muszą wyrazić chęć udziału w harmonogramie oceny dla zaszczepionych pacjentów.

Kryteria wyłączenia:

  1. Noworodki urodzone przedwcześnie, dla których w ocenie Badacza udział w badaniu nie zostanie uznany za właściwy.
  2. Historia nawracających i/lub dowodów na aktywne infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe (w tym HIV).
  3. Pacjenci z niedoborem odporności lub leczeni lekami immunosupresyjnymi.
  4. Żywe szczepionki w ciągu < lub = 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Żadne żywe szczepionki nie będą dozwolone w trakcie tego badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.

  5. Pacjenci ze zwiększonym ryzykiem zakażenia gruźlicą według następujących czynników ryzyka:

    • Pacjenci, którzy w ostatnim czasie mieli bliski kontakt z osobami, o których wiadomo, że mają czynną gruźlicę płuc
    • Pacjenci urodzeni za granicą z krajów o wysokiej częstości występowania gruźlicy
    • Pacjenci z niedawnym zakażeniem gruźlicą (w tym dzieci w wieku > 6 miesięcy z dodatnim wynikiem testu PPD [zdefiniowanym jako stwardnienie co najmniej 10 mm])
    • Pacjenci ze schyłkową niewydolnością nerek
    • Pacjenci z cukrzycą
    • Pacjenci otrzymujący leczenie immunosupresyjne
    • Pacjenci z nowotworami hematologicznymi.
  6. Udział w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 okresów półtrwania badanego związku (w zależności od tego, który okres jest dłuższy).
  7. Warunki rodzinne i społeczne uniemożliwiające regularną ocenę lekarską.
  8. Dzieci i młodzież z neutropenią (bezwzględna liczba neutrofili [ANC] < 1,5 x 10 do 9/l)

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kanakinumab
Kanakinumab s.c. zastrzyk (2 mg/kg) podawano co 8 tygodni.
Lek: ACZ885

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników w wieku 4 lat lub młodszych z co najmniej jedną pełną odpowiedzią w 56. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 56
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako remisję kliniczną i serologiczną. Remisję kliniczną zdefiniowano jako ogólną ocenę przez lekarza aktywności choroby autozapalnej jako nieobecną lub minimalną (za pomocą 5-punktowej skali od braku do ciężkiej) oraz ocenę choroby skóry jako nieobecną lub minimalną (za pomocą 5-punktowej skali od braku za ciężkie). Remisję serologiczną zdefiniowano jako stężenie białka C-reaktywnego (CRP) lub białka amyloidu A w surowicy (SAA) odpowiednio poniżej (<) 15 miligramów na litr (mg/l) i <10 mg/l.
Tydzień 56

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników w wieku 2 lat lub młodszych z co najmniej jedną pełną odpowiedzią w 56. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 56
Całkowitą odpowiedź zdefiniowano jako remisję kliniczną i serologiczną. Remisję kliniczną zdefiniowano jako ogólną ocenę przez lekarza aktywności choroby autozapalnej jako nieobecną lub minimalną (za pomocą 5-punktowej skali od braku do ciężkiej) oraz ocenę choroby skóry jako nieobecną lub minimalną (za pomocą 5-punktowej skali od braku za ciężkie). Remisję serologiczną definiowano jako stężenie CRP lub SAA odpowiednio <15 mg/l i <10 mg/l.
Tydzień 56
Odsetek uczestników z określonymi ocenami w ogólnej ocenie lekarskiej w 56. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 56
Uczestnicy zostali ocenieni przez lekarza na podstawie globalnej oceny lekarskiej mierzonej w 5-punktowej skali aktywności choroby autozapalnej jako: 0 = brak/brak; 1 = minimalny; 2 = łagodny; 3 = umiarkowany; 4 = ciężki.
Tydzień 56
Odsetek uczestników z określonymi stopniami w ocenie lekarskiej chorób skóry w 56. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 56
Uczestnicy byli oceniani przez lekarza pod kątem choroby skóry (pokrzywka skórna) mierzonej w 5-punktowej skali: 0 = brak/brak; 1 = minimalna; 2 = łagodna; 3 = umiarkowana; 4 = ciężka.
Tydzień 56
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń białka C-reaktywnego (CRP) i amyloidu A (SAA) w surowicy w 56. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 56
CRP i SAA zastosowano jako markery stanu zapalnego. Docelowe stężenia CRP i SAA wynosiły odpowiednio ≤15 mg/l i ≤10 mg/l. Ujemna zmiana stężenia markerów stanu zapalnego wskazywała na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 56
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (początek badanego leku) do tygodnia 56 (koniec badania)
Zdarzenia niepożądane (AE) zdefiniowano jako każdą niekorzystną i niezamierzoną diagnozę, objaw, oznakę (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), zespół lub chorobę, które wystąpiły podczas badania, były nieobecne na początku badania lub, jeśli były obecne na początku badania, wydają się pogarszać . Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zdefiniowano jako wszelkie nieprzewidziane zdarzenia medyczne, które skutkują śmiercią, zagrażają życiu, wymagają (lub przedłużają) hospitalizacji, powodują trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, skutkują wadami wrodzonymi lub wadami wrodzonymi lub są innymi stanami, które w ocenie badaczy stanowią poważne zagrożenie.
Dzień 1 (początek badanego leku) do tygodnia 56 (koniec badania)
Odsetek uczestników otrzymujących jednoczesne szczepienie podczas badania
Ramy czasowe: Dzień 1 (początek badanego leku) do tygodnia 56 (koniec badania)
Uczestnicy otrzymali jedną z następujących inaktywowanych szczepionek zgodnie z programem szczepień: Corynebacterium diphtheria, Bordetella pertussis, Neisseria meningitidis, Clostridium tetani, grypa typu A, grypa typu B, Haemophilus influenza B, Streptococcus pneumoniae lub wirusowe zapalenie wątroby typu B.
Dzień 1 (początek badanego leku) do tygodnia 56 (koniec badania)
Liczba przypadków szczepień z poziomem przeciwciał ochronnych po szczepieniu szczepionkami inaktywowanymi
Ramy czasowe: Dzień -14 (przed szczepieniem), Dzień 0 (szczepienie), Dzień 28, Dzień 57 (po szczepieniu)
Uczestnicy, którzy otrzymali jakiekolwiek inaktywowane szczepionki podczas badania, zostali ocenieni pod kątem zdolności do osiągnięcia ochronnego poziomu przeciwciał przeciwko szczepionce (antygenowi) po immunizacji. Szczepienia uczestników nie były oceniane pod kątem odpowiedzi, jeśli miano przeciwciał było już wystarczające przed podaniem dawki i utrzymywało się podczas badania.
Dzień -14 (przed szczepieniem), Dzień 0 (szczepienie), Dzień 28, Dzień 57 (po szczepieniu)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko kanakinumabowi w 56. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 56 (koniec badania)
Ocena immunogenności obejmowała oznaczenie przeciwciał przeciwko kanakinumabowi (ACZ885) w próbkach surowicy przy użyciu systemu BIAcore, z detekcją na podstawie techniki powierzchniowego rezonansu plazmonowego.
Tydzień 56 (koniec badania)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 lutego 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 lutego 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 lutego 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CACZ885D2307
  • 2009-016859-22

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami