요소 순환 장애(UCD) 환자에 대한 정보를 수집할 관찰 연구 (THRIVE)
2024년 6월 18일 업데이트: Amgen
요소 순환 장애(UCD) 환자의 장기 등록
THRIVE는 UCD 환자에 대한 정보를 수집하는 관찰 연구입니다.
THRIVE는 등록된 참가자를 최대 10년 동안 추적합니다.
관찰 연구로서, 등록된 환자는 추가 진료실 방문을 하거나 정상적인 치료 외에 약을 복용할 필요가 없습니다.
연구 개요
상태
종료됨
정황
상세 설명
UCD는 어린이와 여성에게 불균형적으로 영향을 미칩니다. 결함의 심각도에 따라 UCD는 출생 직후 또는 나중에 나타날 수 있습니다. 이 연구는 UCD 환자의 장기적인 결과와 UCD 환자의 신경심리학적 기능에 대한 암모니아 소거제의 효과를 추적할 것입니다.
이는 UCD 환자에서 수행되는 비간섭적 다기관 등록입니다. 연구자들은 일반적인 임상 실습을 기반으로 치료를 처방할 것이며 시판되는 약물의 사용에 대한 제한은 없을 것입니다. 관찰 연구로서 이 연구는 환자/의료 제공자 관계를 변경하지 않으며 의료 제공자의 약물 처방 또는 환자의 치료 관리에 영향을 미치지 않습니다.
UCD 환자를 모집하고 기준선 방문에 초대합니다. 적격 환자가 등록된 후 후향적 및 기준선 데이터가 수집됩니다. 환자는 최대 10년 동안 추적되며, 이 기간 동안 의료 서비스 제공자가 환자를 평가합니다. 환자와 의료 서비스 제공자는 고암모니아혈증 위기, 사용 가능한 암모니아 값 및 기타 정보를 보고하도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
203
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Blue Bell, Pennsylvania, 미국, 19422
- United BioSource Corporation
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
UCD 진단이 확인되거나 의심되는 환자
설명
포함 기준:
- UCD의 확인되거나 의심되는 진단
- 서명된 동의서/건강 보험 양도 및 책임에 관한 법률(HIPAA) 승인 및 의료 기록 공개
제외 기준:
- 연구자의 의견으로는 환자가 본 연구에 참여하기에 부적합하다고 판단되는 기타 모든 이유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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마지막으로 알려진 암모니아 소거 약물에 의한 시간 경과에 따른 평균 혈중 암모니아 수치
기간: 등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
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회고전은 등록 전 12개월로 정의됩니다.
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등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
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마지막으로 알려진 암모니아 소거 약물에 의한 시간 경과에 따른 중간 혈중 암모니아 수준
기간: 등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
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회고전은 등록 전 12개월로 정의됩니다.
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등록 12개월 전(소급), 기준선, 7~30일, 6개월, 12개월, 18개월, 24개월, 30개월, 36개월, 42개월, 48개월, 54개월, 60개월, 66개월, 72
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기준선 암모니아 제거 약물에 따른 고암모니아혈증 위기(HAC)가 있는 참가자의 비율, 후향적 값
기간: 등록 12개월 전(소급)
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HAC를 경험한 참가자의 비율(등록 전 12개월 동안 보고됨).
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등록 12개월 전(소급)
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고암모니아혈증 위기(HAC)가 있는 참가자의 비율, 마지막으로 알려진 암모니아 소거 약물에 의한 기준선 이후
기간: 등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
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HAC(post-Baseline)를 경험한 참가자의 비율.
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등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
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심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
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SAE는 다음과 같은 부작용입니다. 치명적이거나 생명을 위협합니다. 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력을 초래합니다.
장애는 정상적인 생활 기능을 수행할 수 있는 개인의 능력에 상당한 장애가 있는 것으로 정의됩니다. 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요합니다. 선천적 기형/선천적 결함입니다. 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 기타 중요한 의학적 사건.
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등록부터 연구 종료까지(평균 전체 연구 기간은 1187.7일).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: MD, Amgen
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 9월 25일
기본 완료 (실제)
2020년 2월 24일
연구 완료 (실제)
2020년 2월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 9월 18일
처음 게시됨 (추정된)
2013년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- HPN-100-014
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
승인된 데이터 공유 요청에서 특정 연구 질문을 해결하는 데 필요한 변수에 대한 개별 환자 데이터를 식별하지 않습니다.
IPD 공유 기간
본 연구와 관련된 데이터 공유 요청은 연구가 종료되고 1) 제품 및 적응증이 미국과 유럽 모두에서 판매 승인을 받은 후 18개월 이후부터 고려될 것입니다. 또는 2) 제품 및/또는 적응증에 대한 임상 개발이 중단됩니다. 해당 데이터는 규제 당국에 제출되지 않습니다.
이 연구에 대한 데이터 공유 요청을 제출할 수 있는 자격의 종료 날짜는 없습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구자는 연구 목표, Amgen 제품 및 범위 내 Amgen 연구/연구, 관심 종점/결과, 통계 분석 계획, 데이터 요구 사항, 출판 계획 및 연구자 자격이 포함된 요청을 제출할 수 있습니다.
일반적으로 Amgen은 제품 라벨링에 이미 언급된 안전성 및 유효성 문제를 재평가할 목적으로 개별 환자 데이터에 대한 외부 요청을 허용하지 않습니다.
요청은 내부 고문으로 구성된 위원회에서 검토됩니다.
승인되지 않은 경우 데이터 공유 독립 검토 패널이 중재하고 최종 결정을 내립니다.
승인되면 연구 질문을 해결하는 데 필요한 정보가 데이터 공유 계약 조건에 따라 제공됩니다.
여기에는 분석 사양에 제공된 분석 코드의 일부를 포함하는 익명화된 개별 환자 데이터 및/또는 사용 가능한 지원 문서가 포함될 수 있습니다.
자세한 내용은 아래 URL에서 확인하실 수 있습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
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