재발성 또는 불응성 신경모세포종에 대한 보르테조밉과의 병용 DFMO 연구

포함 기준:

• 연령: 진단 당시 ≤ 21세.
• 진단: 최초 진단 시 또는 신경모세포종의 재발 시 조직학적 확인.
• 질병 상태: 이 연구의 목적을 위해 공격적인 다제 화학 요법은 알킬화제와 백금 함유 화합물을 포함해야 하는 2개 이상의 약제를 포함하는 화학 요법으로 정의됩니다. 환자는 다음 중 하나를 가지고 있어야 합니다.
• 공격적인 다제 최전선 치료 완료 후 재발성 질병의 첫 번째 에피소드.
• 공격적인 다제 최전선 치료 중 진행성 질병의 첫 번째 에피소드.
• 고위험 신경모세포종 프로토콜에 따라 또는 이에 따라 최소 4주기의 공격적인 다약물 유도 화학 요법의 결론에서 발견된 원발성 내성/불응성 질환(예: 소아 종양학 그룹 시험: A3973, ANBL0532, ANBL09P1 등).
• 다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능하거나 평가 가능한 질병: CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양; 또는 긍정적인 MIBG 또는 PET 스캔; 또는 양성 골수 생검/흡인.
• 현재 질병 상태는 현재 알려진 치유 요법이 없거나 허용 가능한 삶의 질로 생존을 연장하는 것으로 입증된 추가 요법이 없는 상태여야 합니다.
• 임신 가능성이 있는 여성 피험자(월경 시작 또는 13세 이상)의 경우 음성 소변 임신 검사가 필요합니다.

• 장기 기능 요구 사항:

  1. 피험자는 다음에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가져야 합니다.

     • AST 및 ALT < 정상 상한치의 5배
     • 혈청 빌리루빈은 ≤ 2.0 mg/dl이어야 합니다.
  2. 피험자는 다음과 같이 정의된 적절한 골수 기능을 가지고 있어야 합니다.

골수 침범이 없는 환자의 경우:

• 말초 절대 호중구 수(ANC) ≤ 750/uL
• 혈소판 수 50,000/uL(수혈 독립적, 등록 전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 것으로 정의됨. 예외: 이전의 광범위한 치료로 인해 혈소판 의존성이 있는 환자. - MIBG 요법).

• 헤모글로빈 ≥ 8.0g/dL(적혈구 수혈을 받을 수 있음) 신경모세포종과 골수 관련이 있는 것으로 알려진 환자는 최소 ANC 및 혈소판 수 기준을 충족하지만 혈액학적 독성에 대해 평가할 수 없는 경우 적격입니다.

  • 피험자는 다음과 같이 정의된 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다. 연령/성별에 따른 혈청 크레아티닌.
  • 정보에 입각한 동의: 모든 피험자 및/또는 법적 보호자는 정보에 입각한 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.

제외 기준:

• Lansky 점수 <50%
• <0.25의 BSA(m2)

• 이전 치료 - 환자는 이전의 모든 항암 화학 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되어야 하며 다음 일정 내에 있어야 합니다.

  1. 골수억제 화학요법: 이 연구에 등록한 후 2주 이내에 받지 않아야 합니다(이전 니트로소우레아의 경우 6주).
  2. 조혈 성장 인자: 성장 인자를 사용한 치료 완료 후 최소 5일.
  3. 생물학적 제제(항종양제): 생물학적 제제로 치료를 완료한 후 최소 7일. 부작용이 투여 후 7일 이상 발생한 것으로 알려진 제제의 경우, 이 기간은 부작용이 발생한 것으로 알려진 시간 이상으로 연장되어야 합니다. 이 간격의 지속 시간은 연구 의장과 논의해야 합니다.
  4. 면역 요법: 모든 유형의 면역 요법 완료 후 최소 6주. 종양 백신.
  5. 단클론 항체: 이전 단클론 항체 치료 이후 최소 7일 또는 3회 반감기 중 더 긴 기간이 경과해야 합니다.
  6. XRT: 비표적 부위에 완화 의도로 전달된 방사선을 제외하고 마지막 치료 후 최소 14일.
  7. 줄기 세포 이식 또는 구조: 활성 이식 대 숙주 질환의 증거가 없고 이식 후 ≥ 2개월이 경과해야 합니다.
• Investigational Drugs: 지난 14일 이내에 다른 연구용 약물을 투여받은 피험자는 참여에서 제외됩니다.
• 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 피험자는 조사관의 의견에 따라 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 적합하지 않습니다.
• 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 피험자는 제외되어야 합니다.