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동종 줄기세포 이식에서 혈전성 미세혈관병증의 식별 및 치료

2018년 3월 28일 업데이트: Weill Medical College of Cornell University

성인의 동종 줄기세포 이식 환경에서 혈전성 미세혈관병증의 병인 규명

주요 혈전성 미세혈관병증(TMA), TTP 및 aHUS의 사망률은 신속하게 진단하고 적절하게 치료하지 않으면 90%를 초과합니다. TMA는 동종 골수 조혈 줄기 세포 이식(alloHSCT)의 10-20%를 복잡하게 하여 열등한 생존율을 전달합니다. 이러한 이식 관련 TMA(TA-TMA)에 대해 여러 병인이 제안되었지만 일단 감염, 이식편대숙주병(GvHD) 및 약물 효과가 배제되면 대부분은 혈장 교환을 사용하여 TTP 유사 장애로 치료됩니다. PEX). 그러나 PEx는 이 환경에서 사망률에 영향을 미치지 않습니다. 효과적인 치료를 위해서는 TA-TMA의 병리생리학에 대한 명확한 정의가 필요합니다. 조사자들은 대체 보체 경로의 조절 장애와 관련된 aHUS 유형 TMA가 관련되어 있고 C5b-9의 상승된 혈장 수준 및 골수 정현파 혈관에서 검출 가능한 C5b-9 침착을 특징으로 할 것이라고 가정합니다. 연구자들은 또한 말단 보체 성분의 억제제로 치료하면 생체 내에서 TMA를 역전시키고 우리의 시험관 내 모델 시스템에서 내피 세포 손상을 차단할 것이라는 가설을 세웁니다. TA-TMA에 대한 이 관찰 연구에서 생성된 데이터 조사자는 명백한 임상 징후 이전에 개발을 예측하고 적절한 치료를 안내해야 합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

연구자들은 동종 조혈모세포 이식을 받는 성인 환자 120명을 등록하고 1년 동안 순차적으로 추적할 계획이다. 조사관은 혈장 및 PBMC를 -80oC에서 수확 및 보관하고 기준선, 이식 후 28일, 100일, 190일, 365일, 그리고 원발성 질병 재발 또는 TMA 발병의 재발 시점에 모든 개인의 골수 코어 생검 표본을 수집합니다. 이러한 시점, 골수 절차 및 채혈은 우리 기관의 모든 동종이계 조혈 모세포 이식 환자의 일반적이고 관례적인 후속 조치의 일부입니다. 이러한 환자 샘플을 사용하여 연구자는 다음을 수행합니다.

  1. Coombs 음성 용혈성 빈혈, 혈소판감소증(기준선에서 25% 감소) 및 상승된(2x 기준선) LDH, 편혈세포 및 기관계 침범(일반적으로 크레아티닌 증가 또는 새로운 현미경적 혈뇨 또는 단백뇨)의 기준에 맞는 모든 TMA의 발생률을 결정합니다.
  2. aHUS 유사 TMA, 즉 반감기(3-7일, 약물), 근본적인 전신 감염 또는 GvHD를 배제하거나 치료합니다.
  3. 보체 구성 요소 활성화, 전염증성 사이토카인 프로파일 및 기준선 보체 돌연변이를 결정합니다. 여기에는 혈장 C5a, C5b-9, MASP-1-3, 종양 괴사 인자(TNF)-α 및 인터페론-γ의 ELISA 기반 측정 및 이식 전 보체 돌연변이 분석이 포함됩니다.
  4. 1차 인간 미세혈관 내피 세포(MVEC)에서 손상을 유도하는 능력 및 항-C5 단클론 항체(mAb)(Alexion, eculizumab(Soliris)) 및 항-MASP2(Omeros, OMS721) mAb의 능력에 대한 검정 참가자 혈장 , 조사관의 기존 모델에서 이러한 변경을 차단합니다.
  5. 각 환자 방문 및 TMA 개발 시에 수집된 골수 코어 생검을 검사하는 면역조직화학(IHC)에 의해 정현파 CD34+ 내피 세포에서 C5b-9 증착 정도를 정의합니다.
  6. 혈장 바이오마커, 골수 정현파 C5b-9 침착 및 체외 혈장-MVEC 손상 모델의 변화를 이 관찰 코호트에서 기록된 이식에 의해 선택된 치료 개입 및 치료 결과와 연관시킵니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
200

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • New York Presbyterian Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

동종 조혈모세포 이식을 받는 성인(18-65세)

설명

포함 기준:

  • 동종 줄기 세포 이식을 받을 예정인 참가자
  • 유전자 검사에 동의할 의사가 있는 사람

제외 기준:

  • 임산부
  • 간호 어머니
  • 의학적으로 인정된 피임 방법을 사용하지 않으려는 가임 여성
  • eculizumab 사용에 대해 알려진 금기 사항이 있는 환자
  • 혈장 교환을 견딜 수 없는 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
이식, TMA 없음
동종이계 조혈모세포 이식을 받았지만 1년 추적 기간 동안 혈전성 미세혈관병증 기준을 충족하지 못하는 성인 환자. 예상되는 개입이 없습니다.
이식, +TMA
동종이계 조혈모세포 이식을 받고 1년 추적 기간에 혈전성 미세혈관병증 기준을 충족하는 성인 환자. 가능한 개입에는 관찰, 기저 감염 또는 GvHD 치료, 혈장 교환 사용 또는 항보체 요법(에쿨리주맙 또는 기타 항보체 약물) 사용이 포함됩니다. Eculizumab은 35분에 걸쳐 900mg을 정맥주사하는 방식으로 사용되며, 4주 동안 매주 투여한 다음 격주로 1200mg을 투여합니다. 환자는 투약을 시작하기 2주 전에 수막구균 백신을 접종해야 하며, TMA의 중증도에 대한 의사의 평가로 인해 이것이 가능하지 않은 경우 예방접종이 시행되기 2주 전에 예방적 항생제를 투여해야 합니다.
의약품: 에쿨리주맙
다른 이름들:
  • 솔리리스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
동종 줄기 세포 이식 환경에서 발생하는 혈전성 미세혈관병증이 있는 참가자 수
기간: 2 년

프로토콜에 따라 혈전성 미세혈관병증은 다음의 발달로 정의됩니다.

  • 기준선에서 고배율 현미경 필드당 분열 세포 수의 증가
  • Coombs 음성이어야 하는 헤모글로빈 감소로 측정된 빈혈 기준선 수준의 증가
  • 혈청 LDH의 기준선에서 설명할 수 없는 배가
2 년
감염 통제, GvHD 및 약물 변경 후에도 동종 줄기 세포 이식 관련 TMA가 지속되는 참가자 수
기간: 2 년

조사관은 다음 이후에 지속되는 TMA가 있는 참가자의 수를 결정합니다.

  • 반감기(약물에 따라 3-7일) 동안 칼시뉴린 및 mTOR 억제제 사용 중단
  • 확인된 경우 근본적인 감염 치료
  • 새 GvHD가 있는 경우 억제
2 년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
감염 통제, GvHD 및 중재에 반응하는 약물 변경 후에도 지속되는 동종 줄기 세포 이식 관련 TMA를 가진 참가자 수
기간: 2 년
이것은 관찰 연구입니다. 개입이 지정되지 않았으며, 실행 기준에 따라 지지 요법, 혈장 교환, 에쿨리주맙(Soliris) 사용이 포함될 수 있습니다.
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Weill Medical College of Cornell University

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Jeffrey Laurence, MD, Weill Medical College of Cornell University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2014년 9월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 3월 28일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2018년 3월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2015년 10월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2015년 11월 12일

처음 게시됨 (추정)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2015년 11월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2018년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2018년 3월 28일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2018년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • 1403014892

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

IPD를 공유할 계획이 없습니다.

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