전신 경화증에서 GS-248의 안전성과 Raynauds 현상에 대한 효능에 관한 연구
2024년 3월 6일 업데이트: Gesynta Pharma AB
GS-248의 안전성과 전신 경화증(SSc) 환자에서 레이노 현상(RP) 및 말초 혈관 혈류에 대한 효능을 조사하기 위한 제2상, 무작위, 다기관, 위약 대조, 이중맹검 연구
이 연구의 1차 목적은 전신 경화증(SSc) 환자의 레이노 현상(RP)에 대한 안전성을 확인하고 GS-248 대 위약의 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이 연구의 1차 목적은 전신 경화증(SSc) 환자의 레이노 현상(RP)에 대한 안전성을 확인하고 GS-248 대 위약의 효능을 평가하는 것입니다.
이것은 유럽 4개국의 여러 사이트에서 수행된 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 약 80명의 피험자가 GS-248(120mg) 또는 위약을 1일 1회 투여하도록 1:1로 무작위 배정됩니다. 연구는 등록 기간, 치료 기간 및 후속 기간으로 구성되며 약 10주에 걸쳐 총 5회의 연구 방문이 이루어집니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
94
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
- Investigator Site
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Gent, 벨기에
- Investigator Site
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Bath, 영국
- Investigator Site
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Cambridge, 영국
- Investigator Site
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Dundee, 영국
- Investigator Site
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Leeds, 영국
- Investigator Site
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Liverpool, 영국
- Investigator Site
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London, 영국
- Investigator Site
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Manchester, 영국
- Investigator Site
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Gdańsk, 폴란드
- Investigator Site
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Kraków, 폴란드
- Investigator Site
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Lublin, 폴란드
- Investigator Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 연구 관련 절차를 수행하기 전에 서명하고 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 18-75세의 남성 및 여성 피험자 포함.
- European League Against Rheumatism(EULAR)/American College of Rheumatology(ACR) 기준(van den Hoogen F et al. 2013)에 따라 진단된 전신 경화증. 다른 자가면역 질환의 징후가 있는 피험자(예: Sjögren 증후군, 근염, 류마티스 관절염)은 SSc가 우세한 표현형인 경우 포함될 수 있습니다.
- 레이노 발작은 배경 약물 치료에도 불구하고 스크리닝 전 마지막 4주 동안 일반적으로 주당 7회 이상입니다(허용되는 혈관 확장 요법만 칼슘 채널 차단제 또는 PDE-5 억제제임).
- 가임 여성은 임신 위험이 최소화되는 방식으로 연구 기간 내내 그리고 시험용 의약품의 마지막 투여 후 4주 동안 임신을 피하기 위해 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 여성은 임신 중이거나 수유 중이어서는 안 됩니다.
- 남성 피험자는 파트너의 임신 및 약물 노출을 예방하기 위한 실패율이 1% 미만인 피임법 사용과 콘돔을 함께 사용하는 데 동의하고 최초 투여일로부터 마지막 투여 후 3개월까지 정자 기증을 자제합니다. IMP.
- 이 임상 시험의 모든 측면에 완전히 참여할 수 있는 피험자의 능력.
제외 기준:
- Raynaud가 아닌 첫 징후로부터 120개월 이상의 전신 경화증 질환 기간
- 방문 1 이전 3개월 미만의 현재 흡연자 또는 금연자.
- 방문 1 전 4주 이내에 혈관확장 물질(칼슘 차단제 또는 PDE-5 억제제)의 투여량 변경 또는 개시.
- 방문 1 전 4주 이내에 일로프로스트 또는 기타 정맥내(iv) 또는 포 프로스타시클린 수용체 작용제의 사용.
- 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 면역억제 요법(미코페놀레이트 제외)을 사용한 지속적인 치료; 시클로포스파마이드, 아자티오프린, 메토트렉세이트 또는 시클로스포린, 또는 임상 시험 시작 4주 이내에 해당 약물 사용.
- 스크리닝 전 4주 동안 및 연구 과정 동안 전신 코르티코스테로이드의 사용.
- 심혈 관계 상태에 특별한 주의를 기울이는 동시 심각한 의학적 상태로, 연구자의 의견으로는 피험자가 이 연구에 적합하지 않습니다.
- 연장된 QTcF 간격은 평균 QTcF >450msec로 정의됩니다.
- 스크리닝 시 크레아티닌 청소율 < 50 mL/min(Cockcroft-Gault 방정식으로 결정).
- 방문 1 이전 4주 이내의 활동성 디지털 궤양(DU).
- 조사자에 의해 결정되고 기록된 스크리닝(방문 1)에서 임상적으로 의미 있는 검사실 이상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: GS-248
GS-248, 캡슐, 120 mg, 4주 동안 1일 1회
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120mg, 캡슐, 1일 1회, 4주간
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위약 비교기: 위약
위약, 캡슐, 1일 1회, 4주 동안
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캡슐, 4주 동안 하루에 한 번
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주당 레이노 공격 횟수의 기준선에서 4주차까지의 평균 변화입니다.
기간: 기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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환자는 전자 일기에 기록된 대로 하루에 레이노의 공격 횟수를 보고했습니다.
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기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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레이노 상태 점수의 기준선에서 4주차까지의 평균 변화.
기간: 기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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환자들은 하루에 한 번 전자 일기에 Raynaud's Condition Score(RCS)를 보고했습니다. RCS는 "오늘 레이노 질환으로 인해 어떤 어려움을 겪었습니까?"라는 질문에 답하는 검증된 숫자 평가 척도(0~10)입니다. 여기서 점수 '0' = '난이도 없음', 점수 '10' = '매우 어려움'입니다. |
기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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레이노 공격 중에 경험한 통증의 기준선에서 4주차까지의 평균 변화.
기간: 기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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환자는 '0'='통증 없음', '10'='상상할 수 있는 최악의 통증'인 전자 일기에 0부터 10까지의 NRS(Numeric Rating Scale)를 사용하여 각 Raynaud 공격에 대해 경험한 통증을 보고했습니다.
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기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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Raynaud 공격의 평균 기간에 대한 기준선에서 4주차까지의 평균 변화
기간: 기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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환자는 전자 일기에 각 레이노의 공격 시작 시간(hh:mm)과 중지 시간(hh:mm)을 기록했습니다.
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기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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레이노 공격 누적 기간의 기준선에서 4주차까지의 평균 변화입니다.
기간: 기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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환자는 전자 일기에 각 레이노의 공격 시작 시간(hh:mm)과 중지 시간(hh:mm)을 기록했습니다.
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기준선부터 4주차까지, 즉 각각 2차 방문 및 4차 방문 전 가장 최근 7일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2020년 12월 29일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2022년 6월 15일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2022년 6월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2021년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 5일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2021년 2월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 8월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 6일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- GS-2001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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