Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden af ​​GS-248 og effektiviteten på Raynauds 'fænomen i systemisk sklerose

6. marts 2024 opdateret af: Gesynta Pharma AB

En fase II, randomiseret, multicenter, placebokontrolleret, dobbeltblind undersøgelse for at undersøge sikkerheden af ​​GS-248 og effektiviteten på Raynauds fænomen (RP) og perifer vaskulær blodgennemstrømning hos forsøgspersoner med systemisk sklerose (SSc)

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og evaluere effektiviteten af ​​GS-248 versus placebo på Raynauds fænomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og evaluere effektiviteten af ​​GS-248 versus placebo på Raynauds fænomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse udført på flere steder i 4 lande i Europa. Ca. 80 forsøgspersoner vil blive randomiseret i en 1:1-allokering til at modtage enten GS-248 (120 mg) eller placebo én gang dagligt. Studiet vil omfatte en tilmeldingsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode med i alt 5 studiebesøg over ca. 10 uger.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
94

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Gent, Belgien
        • Investigator Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bath, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Dundee, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Investigator Site
  • Holland
      • Nijmegen, Holland
        • Investigator Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site
      • Kraków, Polen
        • Investigator Site
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal give underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer.
  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 18-75 år inklusive.
  • Systemisk sklerose diagnosticeret i henhold til European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) kriterier (van den Hoogen F et al. 2013). Personer med tegn på andre autoimmune sygdomme (f. Sjögrens syndrom, myositis, rheumatoid arthritis) kunne inkluderes, hvis SSc er den dominerende fænotype.
  • Raynaud angriber typisk ≥7 gange om ugen i løbet af de sidste 4 uger før screening på trods af baggrundsmedicin (kun tilladt vasodilatorisk behandling er calciumkanalblokkere eller PDE-5-hæmmere).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode for at undgå graviditet under hele undersøgelsen og i 4 uger efter den sidste dosis af Investigational Medicinal Product på en sådan måde, at risikoen for graviditet minimeres.
  • Kvinder må ikke være gravide eller amme.
  • Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge kondom i kombination med brug af svangerskabsforebyggende metoder med en fejlrate på <1 % for at forhindre graviditet og lægemiddeleksponering af en partner, og afstå fra at donere sæd fra den første dato for dosering indtil 3 måneder efter sidste dosering af IMP.
  • Forsøgspersoners evne til at deltage fuldt ud i alle aspekter af dette kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk sklerosesygdom varighed på mere end 120 måneder fra første ikke-Raynaud manifestation
  • Nuværende rygere eller holdt op med at ryge <3 måneder før besøg 1.
  • Dosisændring eller initiering af vasodilaterende stoffer (calciumblokkere eller PDE-5-hæmmere) inden for 4 uger før besøg 1.
  • Brug af iloprost eller anden intravenøs (iv) eller po-prostacyclinreceptoragonist inden for 4 uger før besøg 1.
  • Løbende behandling med immunsuppressive terapier (bortset fra mycophenolat), herunder, men ikke begrænset til; cyclophosphamid, azathioprin, methotrexat eller cyclosporin, eller brug af disse medikamenter inden for 4 uger efter forsøgets start.
  • Brug af systemiske kortikosteroider i 4 uger før screening og i løbet af undersøgelsen.
  • Samtidig alvorlig medicinsk tilstand, med særlig opmærksomhed på kardiovaskulære tilstande, hvilket efter Investigators opfattelse gør, at emnet ikke er egnet til denne undersøgelse.
  • Forlænget QTcF-interval defineret som en gennemsnitlig QTcF >450 msek.
  • Kreatininclearance <50 ml/min (bestemt ved Cockcroft-Gault-ligning) ved screening.
  • Aktivt digitalt sår (DU) inden for 4 uger før besøg 1.
  • Klinisk betydningsfulde laboratorieabnormiteter ved screening (besøg 1), som bestemt og dokumenteret af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: GS-248
GS-248, kapsel, 120 mg, én gang dagligt i 4 uger
Medicin: GS-248
120 mg, kapsel, én gang dagligt i 4 uger
Placebo komparator: Placebo
placebo, kapsel, én gang dagligt i 4 uger
Medicin: Placebo
kapsel en gang dagligt i 4 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i antallet af Raynaud-angreb pr. uge.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patient rapporterede antallet af Raynauds angreb om dagen som registreret i elektronisk dagbog.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i Raynaud's Condition Score.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4

Patienter rapporterede Raynauds Condition Score (RCS) en gang om dagen i en elektronisk dagbog.

RCS er en valideret numerisk vurderingsskala (fra 0 til 10), der besvarer spørgsmålet "Hvilke vanskeligheder havde du i dag med din Raynauds tilstand?" hvor en score på '0' = 'Ingen vanskeligheder', og en score på '10' = 'Ekstrem sværhedsgrad'.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i smerter oplevet under Raynaud-angreb.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patienten rapporterede den oplevede smerte ved hvert Raynaud-anfald ved hjælp af en numerisk vurderingsskala (NRS) fra 0 til 10 i en elektronisk dagbog, hvor '0'='Ingen smerte' og '10'='Værst tænkelige smerte'.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i den gennemsnitlige varighed af Raynauds angreb
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patienten rapporterede starttidspunkt (tt:mm) og stoptidspunkt (tt:mm) for hvert Raynauds angreb i den elektroniske dagbog.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 4 i den kumulative varighed af Raynaud-angreb.
Tidsramme: Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4
Patienten rapporterede starttidspunkt (tt:mm) og stoptidspunkt (tt:mm) for hvert Raynauds angreb i den elektroniske dagbog.
Fra baseline til uge 4, dvs. de 7 seneste dage forud for henholdsvis besøg 2 og besøg 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Gesynta Pharma AB

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ergomed

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GS-2001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger