Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten til GS-248 og effektiviteten på Raynauds 'fenomen i systemisk sklerose

6. mars 2024 oppdatert av: Gesynta Pharma AB

En fase II, randomisert, multisenter, placebokontrollert, dobbeltblind studie for å undersøke sikkerheten til GS-248 og effektivitet på Raynauds fenomen (RP) og perifer vaskulær blodstrøm, hos pasienter med systemisk sklerose (SSc)

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og evaluere effekten av GS-248 versus placebo på Raynauds fenomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og evaluere effekten av GS-248 versus placebo på Raynauds fenomen (RP) hos personer med systemisk sklerose (SSc).

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie utført på flere steder i 4 land i Europa. Omtrent 80 forsøkspersoner vil bli randomisert i en 1:1-allokering for å motta enten GS-248 (120 mg) eller placebo én gang daglig. Studien vil omfatte en innmeldingsperiode, en behandlingsperiode og en oppfølgingsperiode, med totalt 5 studiebesøk over ca. 10 uker.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
94

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Investigator Site
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • Investigator Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Investigator Site
      • Kraków, Polen
        • Investigator Site
      • Lublin, Polen
        • Investigator Site
  • Storbritannia
      • Bath, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Cambridge, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Dundee, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Leeds, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Liverpool, Storbritannia
        • Investigator Site
      • London, Storbritannia
        • Investigator Site
      • Manchester, Storbritannia
        • Investigator Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonene må gi signert og datert skriftlig informert samtykke før gjennomføring av studiespesifikke prosedyrer.
  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18-75 år inklusive.
  • Systemisk sklerose diagnostisert i henhold til European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) kriterier (van den Hoogen F et al. 2013). Personer med tegn på andre autoimmune sykdommer (f. Sjögrens syndrom, myositt, revmatoid artritt) kan inkluderes dersom SSc er den dominerende fenotypen.
  • Raynaud angriper vanligvis ≥ 7 ganger per uke i løpet av de siste 4 ukene før screening til tross for bakgrunnsmedisinering (kun tillatt vasodilatorisk behandling er kalsiumkanalblokkere eller PDE-5-hemmere).
  • Kvinner i fertil alder må bruke en svært effektiv prevensjonsmetode for å unngå graviditet gjennom hele studien og i 4 uker etter siste dose av Investigational Medicine Product på en slik måte at risikoen for graviditet minimeres.
  • Kvinner må ikke være gravide eller ammende.
  • Mannlige forsøkspersoner skal godta å bruke kondom i kombinasjon med bruk av prevensjonsmetoder med en sviktprosent på <1 % for å forhindre graviditet og legemiddeleksponering av en partner, og avstå fra å donere sæd fra første doseringsdato til 3 måneder etter siste dosering av IMP.
  • Deltakernes evne til å delta fullt ut i alle aspekter av denne kliniske studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Systemisk sklerose sykdom varighet på mer enn 120 måneder fra første ikke-Raynaud manifestasjon
  • Nåværende røykere eller sluttet å røyke <3 måneder før besøk 1.
  • Doseendring eller initiering av vasodilaterende stoffer (kalsiumblokkere eller PDE-5-hemmere) innen 4 uker før besøk 1.
  • Bruk av iloprost eller annen intravenøs (iv) eller po-prostacyklinreseptoragonist innen 4 uker før besøk 1.
  • Pågående behandling med immunsuppressive terapier (annet enn mykofenolat) inkludert, men ikke begrenset til; cyklofosfamid, azatioprin, metotreksat eller cyklosporin, eller bruk av disse medikamentene innen 4 uker etter inntreden i prøveperioden.
  • Bruk av systemiske kortikosteroider i løpet av 4 uker før screening og i løpet av studien.
  • Samtidig alvorlig medisinsk tilstand, med spesiell oppmerksomhet på kardiovaskulære tilstander, som etter etterforskerens oppfatning gjør at emnet ikke er egnet for denne studien.
  • Forlenget QTcF-intervall definert som en gjennomsnittlig QTcF >450 msek.
  • Kreatininclearance <50 ml/min (bestemt av Cockcroft-Gault-ligningen) ved screening.
  • Aktivt digitalt sår (DU) innen 4 uker før besøk 1.
  • Klinisk meningsfulle laboratorieavvik ved screening (besøk 1), som bestemt og dokumentert av etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: GS-248
GS-248, kapsel, 120 mg, en gang daglig i 4 uker
Legemiddel: GS-248
120 mg, kapsel, en gang daglig i 4 uker
Placebo komparator: Placebo
placebo, kapsel, en gang daglig i 4 uker
Legemiddel: Placebo
kapsel, en gang daglig i 4 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i antall Raynaud-angrep per uke.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte antall Raynauds angrep per dag som registrert i elektronisk dagbok.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i Raynauds tilstandspoeng.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4

Pasienter rapporterte Raynauds tilstandsscore (RCS) en gang om dagen i en elektronisk dagbok.

RCS er en validert numerisk vurderingsskala (fra 0 til 10) som svarer på spørsmålet "Hvilke problemer hadde du i dag med Raynauds tilstand?" hvor en poengsum på '0' = 'Ingen vanskeligheter', og en poengsum på '10' = 'Ekstrem vanskelighetsgrad'.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i smerte opplevd under Raynaud-angrep.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte den opplevde smerten ved hvert Raynaud-anfall ved å bruke en Numeric Rating Scale (NRS) fra 0 til 10 i en elektronisk dagbok der '0'='Ingen smerte' og '10'='Verste tenkelige smerte'.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i gjennomsnittlig varighet av Raynauds angrep
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte starttid (tt:mm) og stopptid (tt:mm) for hvert Raynauds angrep i den elektroniske dagboken.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 4 i den kumulative varigheten av Raynaud-angrep.
Tidsramme: Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4
Pasienten rapporterte starttid (tt:mm) og stopptid (tt:mm) for hvert Raynauds angrep i den elektroniske dagboken.
Fra baseline til uke 4, dvs. de 7 siste dagene før henholdsvis besøk 2 og besøk 4

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Gesynta Pharma AB

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ergomed

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Charlotte Edenius, Gesynta Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. januar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
8. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. august 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. mars 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • GS-2001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger