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알렉산더병(AxD) 환자에서 ION373의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구

2026년 8월 18일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

알렉산더병 환자에서 경막내 투여된 ION373의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1-3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구의 목적은 AxD 환자의 영향을 받는 전체 영역에 걸쳐 총 운동 기능을 개선하거나 안정화하는 데 있어 ION373의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이것은 최대 73명의 AxD 환자를 대상으로 한 1-3상, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 상승 용량(MAD) 연구입니다. 참가자는 60주 이중 맹검 치료 기간 동안 ION373 또는 일치하는 위약을 받기 위해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 그런 다음 모든 참가자는 60주간의 공개 라벨 치료 기간 동안 ION373을 받게 됩니다. 다중 용량 코호트가 연구에서 평가될 것이다. 코호트는 순차적으로 등록됩니다. 각 용량 코호트의 초기 참가자는 스크리닝 시점에 8세 이상이어야 합니다.

이 연구에는 일부 사이트에서 2세 미만의 참가자를 대상으로 한 선택적인 공개 라벨 하위 연구가 포함됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
54

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

확장된 액세스

확장된 액세스

미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받지 않은 의료 제품에 대한 접근 권한을 얻기 위해 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 환자를 위한 방법입니다. 자비로운 사용이라고도 합니다. 다양한 확장 액세스 유형이 있습니다.
사용 가능

사용 가능

  • 사용 가능: 현재 이 연구 치료에 대해 확장된 액세스가 가능하며 임상 연구에 참여하지 않은 환자는 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기에 액세스할 수 있습니다. 연구 중입니다.
  • 더 이상 사용할 수 없음: 이전에는 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 있었지만 현재 사용할 수 없으며 앞으로도 사용할 수 없습니다.
  • 일시적으로 사용할 수 없음: 현재 이 개입에 대해 확장된 액세스를 사용할 수 없지만 향후 사용할 수 있을 것으로 예상됩니다.
  • 마케팅 승인: 개입 대중이 사용할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다.
 임상시험 외. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
        • Pediatric Neurology Institute, Dana-Dwek Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 이탈리아
      • Milan, 이탈리아, 20154
        • Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
      • Roma, 이탈리아, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 일본
    • Kodaira-shi
      • Tokyo, Kodaira-shi, 일본, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 0G4
        • McGill University Health Centre
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 알렉산더병의 진단과 일치하는 임상적 표현형 및 뇌 영상
  2. GFAP 유전자의 문서화된 유전적 돌연변이
  3. 정보에 입각한 동의 시점에 2세 이상 65세 이상
  4. 연구 센터로의 이동, 절차, 측정 및 방문을 포함하여 모든 연구 요구 사항을 충족할 수 있고 기꺼이
  5. 스크리닝 시 18세 미만의 환자에게는 시험 파트너(부모, 간병인 또는 기타)가 있어야 합니다.

주요 제외 기준:

  1. 병력 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상
  2. 환자를 포함하기에 부적합하게 만드는 모든 임상적으로 중요한 검사실 이상
  3. 금기 사항이나 MRI를 받고 싶지 않은 경우
  4. 스크리닝 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료; 다른 임상 연구(관찰 및 비중재 연구 포함)에 동시 참여
  5. 단일 용량을 받은 경우 스크리닝 4개월 이내 또는 다중 용량을 받은 경우 스크리닝 12개월 이내에 올리고뉴클레오티드(작은 간섭 리보핵산[siRNA] 포함)를 사용한 이전 치료. 이 제외 사항은 백신(메신저 리보핵산[mRNA] 및 바이러스 벡터 백신 모두)에는 적용되지 않습니다.
  6. 유전자 치료 또는 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술의 이력[ROW]
  7. 폐쇄성 뇌수종
  8. 뇌척수액(CSF) 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 배액을 위한 기능적 심실복강 션트의 존재
  9. 요추 천자(LP) 과정, CSF 순환 또는 안전성 평가를 방해하는 알려진 뇌 또는 척추 질환.
  10. 스크리닝 전 12주 이내 또는 연구 동안 계획된 전신 마취를 수반하는 모든 주요 의료 또는 수술을 위한 입원
  11. 연구자의 의견에 따라 환자가 포함하기에 부적합하거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건이 있는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: zilganersen
Zilganersen will be administered by intrathecal bolus (ITB) injection once every 12 weeks through Week 49. The 60-week double-blind treatment period will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
의약품: 질가네르센
질가네르센은 ITB 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 이온373
위약 비교기: Placebo
Matching placebo will be administered by ITB injection once every 12 weeks through Week 49. It will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
의약품: 위약
질가네르센 매칭 위약은 ITB 주사로 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
10미터 걷기 테스트의 기준선 대비 변화율(10MWT)
기간: 기준선 및 61주차
10MWT(10미터 보행 테스트)는 보행 속도를 평가하는 것입니다.
기준선 및 61주차

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
가장 괴로운 증상(MBS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
뇌척수액(CSF) 신경교원섬유산 단백질(GFAP) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
체중 백분위수(심사 시 < 18세 참가자의 경우) 또는 체중(심사 시 ≥ 18세 참가자의 경우)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
환자의 심각도에 대한 전반적인 인상(PGIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
환자 전체적 변화 인상(PGIC) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
CGIC(Clinical Global Impression of Change) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
대운동 기능 측정 -88, 차원 C, D 및 E(GMFM-88, 차원 C-E) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
9홀 페그 테스트(9HPT) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 61주까지의 기준선
61주까지의 기준선
Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 운동 능력 영역 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 61주까지의 기준선
61주까지의 기준선
소아과 삶의 질 목록 위장관 증상 척도(PedsQL GI) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 61주까지의 기준선
61주까지의 기준선
Vineland 적응 행동 종합, 제3판(Vineland-3 ABC) 점수의 기준선 변경
기간: 61주까지의 기준선
61주까지의 기준선
복합 자율신경 증상 점수 31(COMPASS-31) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
심각도에 대한 임상적 전반적 인상(CGIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
알렉산더병 환자 영역 중증도(AxD-PDIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차
알렉산더병 환자 도메인 인상 변화(AxD-PDIC) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차

기타 결과 측정

기타 결과 측정

임상 시험의 경우 참가자에 대한 개입/치료의 효과를 결정하는 데 사용되는 프로토콜에 설명된 계획된 측정입니다. 관찰 연구에서 질병이나 특성의 패턴 또는 노출, 위험 요인 또는 치료와의 연관성을 설명하는 데 사용되는 측정 또는 관찰입니다. 결과 측정 유형에는 1차 결과 측정과 2차 결과 측정이 포함됩니다.
결과 측정
기간
소아과 삶의 질 목록(PedsQL) 일반 핵심 척도 점수의 기준선 변경
기간: 기준선 및 61주차
기준선 및 61주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2021년 6월 1일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2025년 8월 22일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2034년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 4월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 4월 16일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 4월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 8월 18일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • ION373-CS1
  • 2024-510603-11-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다. 자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월. 액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다. 데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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