알렉산더병(AxD) 환자에서 ION373의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 18일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
알렉산더병 환자에서 경막내 투여된 ION373의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1-3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 AxD 환자의 영향을 받는 전체 영역에 걸쳐 총 운동 기능을 개선하거나 안정화하는 데 있어 ION373의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 73명의 AxD 환자를 대상으로 한 1-3상, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 상승 용량(MAD) 연구입니다. 참가자는 60주 이중 맹검 치료 기간 동안 ION373 또는 일치하는 위약을 받기 위해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다. 그런 다음 모든 참가자는 60주간의 공개 라벨 치료 기간 동안 ION373을 받게 됩니다. 다중 용량 코호트가 연구에서 평가될 것이다. 코호트는 순차적으로 등록됩니다. 각 용량 코호트의 초기 참가자는 스크리닝 시점에 8세 이상이어야 합니다.
이 연구에는 일부 사이트에서 2세 미만의 참가자를 대상으로 한 선택적인 공개 라벨 하위 연구가 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
54
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Hospital of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London, 영국, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Pediatric Neurology Institute, Dana-Dwek Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milan, 이탈리아, 20154
- Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
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Roma, 이탈리아, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Kodaira-shi
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Tokyo, Kodaira-shi, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 0G4
- McGill University Health Centre
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 알렉산더병의 진단과 일치하는 임상적 표현형 및 뇌 영상
- GFAP 유전자의 문서화된 유전적 돌연변이
- 정보에 입각한 동의 시점에 2세 이상 65세 이상
- 연구 센터로의 이동, 절차, 측정 및 방문을 포함하여 모든 연구 요구 사항을 충족할 수 있고 기꺼이
- 스크리닝 시 18세 미만의 환자에게는 시험 파트너(부모, 간병인 또는 기타)가 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 병력 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상
- 환자를 포함하기에 부적합하게 만드는 모든 임상적으로 중요한 검사실 이상
- 금기 사항이나 MRI를 받고 싶지 않은 경우
- 스크리닝 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료; 다른 임상 연구(관찰 및 비중재 연구 포함)에 동시 참여
- 단일 용량을 받은 경우 스크리닝 4개월 이내 또는 다중 용량을 받은 경우 스크리닝 12개월 이내에 올리고뉴클레오티드(작은 간섭 리보핵산[siRNA] 포함)를 사용한 이전 치료. 이 제외 사항은 백신(메신저 리보핵산[mRNA] 및 바이러스 벡터 백신 모두)에는 적용되지 않습니다.
- 유전자 치료 또는 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술의 이력[ROW]
- 폐쇄성 뇌수종
- 뇌척수액(CSF) 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 배액을 위한 기능적 심실복강 션트의 존재
- 요추 천자(LP) 과정, CSF 순환 또는 안전성 평가를 방해하는 알려진 뇌 또는 척추 질환.
- 스크리닝 전 12주 이내 또는 연구 동안 계획된 전신 마취를 수반하는 모든 주요 의료 또는 수술을 위한 입원
- 연구자의 의견에 따라 환자가 포함하기에 부적합하거나 환자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건이 있는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: zilganersen
Zilganersen will be administered by intrathecal bolus (ITB) injection once every 12 weeks through Week 49.
The 60-week double-blind treatment period will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
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질가네르센은 ITB 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: Placebo
Matching placebo will be administered by ITB injection once every 12 weeks through Week 49.
It will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
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질가네르센 매칭 위약은 ITB 주사로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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10미터 걷기 테스트의 기준선 대비 변화율(10MWT)
기간: 기준선 및 61주차
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10MWT(10미터 보행 테스트)는 보행 속도를 평가하는 것입니다.
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기준선 및 61주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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가장 괴로운 증상(MBS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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뇌척수액(CSF) 신경교원섬유산 단백질(GFAP) 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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체중 백분위수(심사 시 < 18세 참가자의 경우) 또는 체중(심사 시 ≥ 18세 참가자의 경우)의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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환자의 심각도에 대한 전반적인 인상(PGIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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환자 전체적 변화 인상(PGIC) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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CGIC(Clinical Global Impression of Change) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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대운동 기능 측정 -88, 차원 C, D 및 E(GMFM-88, 차원 C-E) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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9홀 페그 테스트(9HPT) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 61주까지의 기준선
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61주까지의 기준선
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Vineland 적응 행동 척도, 제3판(Vineland-3) 운동 능력 영역 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 61주까지의 기준선
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61주까지의 기준선
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소아과 삶의 질 목록 위장관 증상 척도(PedsQL GI) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 61주까지의 기준선
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61주까지의 기준선
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Vineland 적응 행동 종합, 제3판(Vineland-3 ABC) 점수의 기준선 변경
기간: 61주까지의 기준선
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61주까지의 기준선
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복합 자율신경 증상 점수 31(COMPASS-31) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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심각도에 대한 임상적 전반적 인상(CGIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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알렉산더병 환자 영역 중증도(AxD-PDIS) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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알렉산더병 환자 도메인 인상 변화(AxD-PDIC) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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소아과 삶의 질 목록(PedsQL) 일반 핵심 척도 점수의 기준선 변경
기간: 기준선 및 61주차
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기준선 및 61주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 8월 22일
연구 완료 (추정된)
2034년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2021년 4월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 18일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION373-CS1
- 2024-510603-11-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화된 개별 참가자 데이터, 집계된 임상 데이터 및 본 연구의 결과를 뒷받침하는 기타 유형의 데이터를 공유할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구자의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준이 모두 충족되면 고려됩니다: (1) 미국과 유럽 연합 모두에서 연구 약물의 마케팅 승인으로부터 12개월; (2) 연구 종료로부터 18개월; (3) 연구 논문 출판 후 6개월.
액세스는 보안 환경을 통해 이루어지며 연구 제안 승인 및 적절한 데이터 사용 계약 체결에 따라 달라집니다.
데이터 액세스 요청은 웹사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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