알렉산더병 환자를 위한 질간에르센 확대 접근 프로그램
2026년 3월 17일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
알렉산더병 환자를 위한 질간어센 확대접근 프로그램
확대 접근 프로그램(EAP)의 목적은 알렉산더병(AxD)을 앓는 적격 환자에게 질간에르센에 대한 접근 기회를 제공하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 미국에 거주하는 알렉산더병 진단을 받은 적격 개인을 대상으로 하는 확대 접근 프로그램(EAP)으로, 현지 규제 기관(FDA)의 질간에르센 승인 전에 진행됩니다.
의사는 개별 환자의 병력과 프로그램 적격 기준에 따라 질간에르센의 잠재적 이익이 잠재적 위험을 능가하는지 여부를 결정해야 합니다.
아래 연락처 정보를 통해 접근을 요청할 수 있습니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
주요 포함 기준:
- 치료에 사용 가능한 승인된 약물 또는 약물이 환자에게 효과가 없었거나, 환자가 FDA 승인된 AxD 치료용 약물 또는 약물의 부작용을 견딜 수 없는 경우.
- 2세 이상인 환자.
- AxD 진단과 일치하는 임상 표현형 및 뇌 영상을 가진 환자.
- GFAP 유전자에 문서화된 변이가 있는 환자.
- 환자가 미국에 거주하며 미국 거주자인 경우.
주요 제외 기준:
- zilganersen의 ITB 투여를 위한 LP 수행을 금기하는 병력, 신체 검사 소견 또는 임상적으로 유의한 검사실 이상이 있는 환자.
- 현재 폐쇄성 수두증이 있는 환자.
- 뇌척수액 배액을 위한 기능성 뇌실복강 단락이 있는 환자.
- 주치의의 판단에 따라 환자의 포함을 부적합하게 만드는 기타 병력 또는 현재 상태(예: 활동성 B형 간염 바이러스 또는 C형 간염 바이러스 감염, 중증 간 또는 신장 질환, 조절되지 않은 급성 또는 만성 질환 등)가 있는 환자.
- 임신 중이거나 임신 계획이 있는 환자, 또는 수유 중인 환자.
기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 17일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION373-E01
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