Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ION373 hos patienter med Alexanders sygdom (AxD)

18. august 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En fase 1-3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af intratekalt administreret ION373 hos patienter med Alexanders sygdom

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​ION373 til at forbedre eller stabilisere grovmotorisk funktion på tværs af hele spektret af berørte domæner hos patienter med AxD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1-3, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multiple-ascending dosis (MAD) studie med op til 73 patienter med AxD. Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 2:1 til at modtage ION373 eller matchende placebo i en 60-ugers dobbeltblind behandlingsperiode; derefter vil alle deltagere modtage ION373 i en 60-ugers åben-label behandlingsperiode. Flere dosiskohorter vil blive evalueret i undersøgelsen. Kohorter vil blive tilmeldt sekventielt. De første deltagere i hver dosiskohorte skal være mindst 8 år gamle på screeningstidspunktet.

Undersøgelsen vil omfatte et valgfrit åbent understudie med deltagere <2 år på nogle steder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
54

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 0G4
        • McGill University Health Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam Universitair Medische Centra - Academisch Medisch Centrum
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Pediatric Neurology Institute, Dana-Dwek Children's Hospital, Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milan, Italien, 20154
        • Ospedale dei Bambini Vittore Buzzi
      • Roma, Italien, 165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
    • Kodaira-shi
      • Tokyo, Kodaira-shi, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Klinisk fænotype og hjernebilleddannelse i overensstemmelse med en diagnose af Alexanders sygdom
  2. Dokumenteret genetisk mutation i GFAP-genet
  3. Alder ≥ 2 til 65 år på tidspunktet for informeret samtykke
  4. Kan og er villig til at opfylde alle studiekrav, herunder rejse til Studiecenter, procedurer, målinger og besøg
  5. Patienter under 18 år ved screening skal have en forsøgspartner (forælder, omsorgsperson eller andet)

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorie eller fysisk undersøgelse
  2. Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der ville gøre en patient uegnet til inklusion
  3. Enhver kontraindikation eller manglende vilje til at gennemgå MR
  4. Behandling med et andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned efter screening eller 5 halveringstider af forsøgsmiddel, alt efter hvad der er længst; samtidig deltagelse i enhver anden klinisk undersøgelse (inklusive observationelle og ikke-interventionelle undersøgelser)
  5. Tidligere behandling med et oligonukleotid (inklusive lille interfererende ribonukleinsyre [siRNA]) inden for 4 måneder efter screening, hvis enkeltdosis modtaget, eller inden for 12 måneder efter screening, hvis flere doser modtaget. Denne udelukkelse gælder ikke for vacciner (både messenger-ribonukleinsyre [mRNA] og virale vektorvacciner).
  6. Historie med genterapi eller celletransplantation eller enhver anden eksperimentel hjernekirurgi [ROW]
  7. Obstruktiv hydrocephalus
  8. Tilstedeværelse af en funktionel ventrikuloperitoneal shunt til dræning af cerebrospinalvæske (CSF) eller et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  9. Kendt hjerne- eller rygsygdom, der ville forstyrre lumbalpunktur (LP)-processen, CSF-cirkulationen eller sikkerhedsvurdering.
  10. Hospitalsindlæggelse for enhver større medicinsk eller kirurgisk procedure, der involverer generel anæstesi inden for 12 uger før screening eller planlagt under undersøgelsen
  11. Har andre forhold, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til inklusion eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldende undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: zilganersen
Zilganersen will be administered by intrathecal bolus (ITB) injection once every 12 weeks through Week 49. The 60-week double-blind treatment period will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
Medicin: zilganersen
zilganersen vil blive administreret ved ITB-injektion.
Andre navne:
  • ION373
Placebo komparator: Placebo
Matching placebo will be administered by ITB injection once every 12 weeks through Week 49. It will be followed by the open-label, long-term and extended long-term extension periods, where participants will receive zilganersen by ITB injection from Week 61 to Week 469.
Medicin: Placebo
zilganersen-matchende placebo vil blive administreret ved ITB-injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i 10-meter gangtesten (10MWT)
Tidsramme: Baseline og uge 61
10-Meter Walk Test (10MWT) er en vurdering af ganghastighed.
Baseline og uge 61

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i mest generende symptom (MBS)
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) Glial Fibrillary Acid Protein (GFAP) niveauer
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i kropsvægtprocent (for deltagere < 18 år ved screening) eller kropsvægt (for deltagere ≥ 18 år ved screening)
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i Patient Global Impression of Severity (PGIS)-score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i Patient Global Impression of Change (PGIC)-score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i Clinical Global Impression of Change (CGIC)-score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i bruttomotorisk funktionsmål-88, dimensioner C, D og E (GMFM-88, dimensioner C-E) score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i 9-hullers peg-test (9HPT) score
Tidsramme: Baseline til uge 61
Baseline til uge 61
Ændring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje udgave (Vineland-3) Motor Skills Domain Score
Tidsramme: Baseline til uge 61
Baseline til uge 61
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse Gastrointestinale Symptomer Skala (PedsQL GI) Score
Tidsramme: Baseline til uge 61
Baseline til uge 61
Ændring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Composite, tredje udgave (Vineland-3 ABC) Score
Tidsramme: Baseline til uge 61
Baseline til uge 61
Ændring fra baseline i Composite Autonomic Symptom Score 31 (COMPASS-31) Score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i Clinical Global Impression of Severity (CGIS)-score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i Alexander Disease Patient Domain Impression of Severity (AxD-PDIS) score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61
Ændring fra baseline i Alexander Disease Patient Domain Impression of Change (AxD-PDIC) score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) Generisk kerneskala-score
Tidsramme: Baseline og uge 61
Baseline og uge 61

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
22. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. april 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. april 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ION373-CS1
  • 2024-510603-11-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse. Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkendelse af studielægemidlet i både USA og EU; (2) 18 måneder efter afslutningen af ​​undersøgelsen; og (3) 6 måneder fra publicering af studieartikel. Adgang vil ske via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indgåelse af en passende databrugsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden https://vivli.org/ourmember/ionis/.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger