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성인 및 소아의 MMA 및 PA 치료를 위한 Carbaglu®의 관찰 연구

2025년 4월 10일 업데이트: Recordati Rare Diseases

성인 및 소아 환자 집단에서 메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 위한 Carbaglu®의 비간섭 승인 후 안전성 연구(PASS)

Carbaglu®로 치료받은 PA 및 MMA가 있는 소아 및 성인 환자에서 단기 및 장기 임상 안전성 정보를 얻기 위해.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모병

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

본 연구는 메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 받는 성인 및 소아 환자의 단기 및 장기 임상 안전성 정보를 얻기 위해 시행되고 있습니다. 이것은 관찰/비간섭 연구입니다. 환자는 처방 정보 및 일상적인 의료 행위에 따라 치료를 받게 됩니다.

발달 결과, Carbaglu® 및 식이 및 단백질 관리를 포함한 고암모니아혈증에 대한 기타 치료, 임신 및 산모 합병증, 발달 중인 태아 및 신생아에 대한 부작용, 생후 1년 동안 유아에게 악영향을 미칩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (추정된)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
20

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Hospital
        • 연락하다:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • 모병
        • University of South Florida
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Melissa Lah, MD
        • 연락하다:
          • Susan Romie
          • 전화번호: (317) 278-6650
          • 이메일: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 모병
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Margo Breilyn, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

임산부를 포함하여 모든 연령 및 성별의 PA 또는 MMA 환자는 자격 기준을 충족하는 한 연구에 등록할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  1. 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의/승인 양식 제공
  2. Carbaglu®로 처방 및 치료

  3. 다음과 같이 정의된 PA 또는 MMA 진단이 확립되어 있어야 합니다.

    • 상승된 메틸시트르산 및 정상 메틸말론산 수치의 존재 및 유기산 분석에서 비오틴 관련 장애의 증거가 없는 것으로 정의되는 반 정량적 소변 유기산 분석에 의해 PA로 진단됨; 또는
    • 반 정량적 소변 유기산 분석에 의해 MMA로 진단되었으며, 메틸말론산의 상승으로 정의되고 혈장 아미노산 분석에서 비타민 B12 의존 장애의 증거가 없습니다(비타민 B12 의존성은 문서화된 비타민 B12 반응성에 의해 정의됨).

및/또는

  • 분자유전학적 검사에 의한 확인

제외 기준:

  • 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 다른

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
남녀 성인 및 소아 참가자
메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 위해 카르바글루로 치료받은 환자
의약품: 카르글루민산
Carbaglu를 사용한 현재 또는 이전 치료, 처방된 Carbaglu®의 용량은 각 개별 환자에 대해 연구자가 결정합니다.
다른 이름들:
  • 카르바글루®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
Carbaglu®가 혈장 암모니아 수준에 미치는 영향
기간: Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.
방문 빈도 측면에서 처방 정보 및 일상적인 의료 관행에 따라 Carbaglu®로 치료하는 동안에만 여러 혈장 암모니아 수치가 수집됩니다.
Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.
부작용 빈도 및 심각도
기간: Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.
모든 Carbaglu® 관련 부작용이 수집되고 보고됩니다.
Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
태아 결과 및 임신 결과
기간: 시험에 참여하는 동안 또는 등록 시점에 임신한 환자를 위한 임신 정보 수집. 신생아 및 1세 이하의 유아와 관련된 임신 보고서 및 보고서는 RRD Pharmacovigilance에 보고해야 합니다.
모성 합병증, 발달 중인 태아 및 신생아에 대한 부작용, 유아에 대한 부작용(생후 1년까지)을 포함한 임신 위험.
시험에 참여하는 동안 또는 등록 시점에 임신한 환자를 위한 임신 정보 수집. 신생아 및 1세 이하의 유아와 관련된 임신 보고서 및 보고서는 RRD Pharmacovigilance에 보고해야 합니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Recordati Rare Diseases

협력자

협력자

임상 연구를 지원하는 스폰서 이외의 조직. 이 지원에는 자금 조달, 설계, 구현, 데이터 분석 또는 보고와 관련된 활동이 포함될 수 있습니다.
Target PharmaSolutions, Inc.

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 수석 연구원: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • 연구 책임자: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2032년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2032년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 9월 9일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 4월 10일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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