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성인 및 소아의 MMA 및 PA 치료를 위한 Carbaglu®의 관찰 연구

2025년 4월 10일 업데이트: Recordati Rare Diseases

성인 및 소아 환자 집단에서 메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 위한 Carbaglu®의 비간섭 승인 후 안전성 연구(PASS)

Carbaglu®로 치료받은 PA 및 MMA가 있는 소아 및 성인 환자에서 단기 및 장기 임상 안전성 정보를 얻기 위해.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

본 연구는 메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 받는 성인 및 소아 환자의 단기 및 장기 임상 안전성 정보를 얻기 위해 시행되고 있습니다. 이것은 관찰/비간섭 연구입니다. 환자는 처방 정보 및 일상적인 의료 행위에 따라 치료를 받게 됩니다.

발달 결과, Carbaglu® 및 식이 및 단백질 관리를 포함한 고암모니아혈증에 대한 기타 치료, 임신 및 산모 합병증, 발달 중인 태아 및 신생아에 대한 부작용, 생후 1년 동안 유아에게 악영향을 미칩니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

20

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Hospital
        • 연락하다:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • 연락하다:
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • 모병
        • University of South Florida
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • 모병
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • 모병
        • Riley Children's Hospital
        • 연락하다:
          • Melissa Lah, MD
        • 연락하다:
          • Susan Romie
          • 전화번호: (317) 278-6650
          • 이메일: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 모병
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • 연락하다:
        • 연락하다:
          • Margo Breilyn, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

임산부를 포함하여 모든 연령 및 성별의 PA 또는 MMA 환자는 자격 기준을 충족하는 한 연구에 등록할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  1. 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의/승인 양식 제공
  2. Carbaglu®로 처방 및 치료

  3. 다음과 같이 정의된 PA 또는 MMA 진단이 확립되어 있어야 합니다.

    • 상승된 메틸시트르산 및 정상 메틸말론산 수치의 존재 및 유기산 분석에서 비오틴 관련 장애의 증거가 없는 것으로 정의되는 반 정량적 소변 유기산 분석에 의해 PA로 진단됨; 또는
    • 반 정량적 소변 유기산 분석에 의해 MMA로 진단되었으며, 메틸말론산의 상승으로 정의되고 혈장 아미노산 분석에서 비타민 B12 의존 장애의 증거가 없습니다(비타민 B12 의존성은 문서화된 비타민 B12 반응성에 의해 정의됨).

및/또는

  • 분자유전학적 검사에 의한 확인

제외 기준:

  • 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 다른

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
남녀 성인 및 소아 참가자
메틸말론산혈증(MMA) 및 프로피온산혈증(PA)으로 인한 고암모니아혈증 치료를 위해 카르바글루로 치료받은 환자
의약품: 카르글루민산
Carbaglu를 사용한 현재 또는 이전 치료, 처방된 Carbaglu®의 용량은 각 개별 환자에 대해 연구자가 결정합니다.
다른 이름들:
  • 카르바글루®

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Carbaglu®가 혈장 암모니아 수준에 미치는 영향
기간: Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.
방문 빈도 측면에서 처방 정보 및 일상적인 의료 관행에 따라 Carbaglu®로 치료하는 동안에만 여러 혈장 암모니아 수치가 수집됩니다.
Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.
부작용 빈도 및 심각도
기간: Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.
모든 Carbaglu® 관련 부작용이 수집되고 보고됩니다.
Carbaglu®로 치료받은 환자는 만성적으로(외래 환자) 또는 급성으로(병원 입원 환자) 관리됩니다. 두 경우 모두 Carbaglu 치료 중단 후 약 1년 동안 데이터가 수집됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
태아 결과 및 임신 결과
기간: 시험에 참여하는 동안 또는 등록 시점에 임신한 환자를 위한 임신 정보 수집. 신생아 및 1세 이하의 유아와 관련된 임신 보고서 및 보고서는 RRD Pharmacovigilance에 보고해야 합니다.
모성 합병증, 발달 중인 태아 및 신생아에 대한 부작용, 유아에 대한 부작용(생후 1년까지)을 포함한 임신 위험.
시험에 참여하는 동안 또는 등록 시점에 임신한 환자를 위한 임신 정보 수집. 신생아 및 1세 이하의 유아와 관련된 임신 보고서 및 보고서는 RRD Pharmacovigilance에 보고해야 합니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Recordati Rare Diseases

협력자

Target PharmaSolutions, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • 연구 책임자: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 6월 30일

기본 완료 (추정된)

2032년 6월 30일

연구 완료 (추정된)

2032년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 6월 16일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 9월 9일

처음 게시됨 (실제)

2021년 9월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 10일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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