Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne Carbaglu® w leczeniu MMA i PA u dorosłych i dzieci

10 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Recordati Rare Diseases

Nieinterwencyjne badanie bezpieczeństwa po wydaniu pozwolenia (PASS) preparatu Carbaglu® w leczeniu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA) u pacjentów dorosłych i dzieci

Uzyskanie krótkoterminowych i długoterminowych informacji dotyczących bezpieczeństwa klinicznego u dzieci i dorosłych pacjentów z PA i MMA leczonych preparatem Carbaglu®.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Niniejsze badanie jest prowadzone w celu uzyskania krótkoterminowych i długoterminowych informacji dotyczących bezpieczeństwa klinicznego od pacjentów dorosłych i dzieci leczonych z powodu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA). Jest to badanie obserwacyjne/nieinterwencyjne. Pacjenci będą leczeni zgodnie z zaleceniami i rutynową praktyką lekarską.

W ramach badania zostaną zebrane tylko dostępne dane, w tym wyniki rozwojowe, szczegóły leczenia preparatem Carbaglu® i innych metod leczenia hiperamonemii, w tym dieta i dieta, poziomy amoniaku w osoczu, powikłania ciąży i matki, działania niepożądane na rozwijający się płód i noworodek, negatywny wpływ na niemowlę do pierwszego roku życia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
          • Nicholas Ah Mew, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Amarilis Sanchez-Valle, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Joshua Baker, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Melissa Lah, MD
        • Kontakt:
          • Susan Romie
          • Numer telefonu: (317) 278-6650
          • E-mail: sromie@iu.edu
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Margo Breilyn, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z PA lub MMA w każdym wieku i płci, w tym kobiety w ciąży, kwalifikują się do udziału w badaniu, o ile spełniają kryteria kwalifikacyjne.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody/zgody
  2. Przepisany i leczony Carbaglu®

  3. Mieć ustaloną diagnozę PA lub MMA zdefiniowaną w następujący sposób:

    • Zdiagnozowano PA na podstawie półilościowej analizy kwasów organicznych w moczu, zdefiniowanej jako obecność podwyższonego poziomu kwasu metylocytrynowego i normalnego kwasu metylomalonowego oraz brak dowodów na zaburzenia związane z biotyną w analizie kwasów organicznych; LUB
    • Zdiagnozowano MMA na podstawie półilościowej analizy kwasów organicznych w moczu, zdefiniowanej jako podwyższone stężenie kwasu metylomalonowego i brak dowodów na zaburzenie zależne od witaminy B12 w analizie aminokwasów w osoczu (zależność od witaminy B12 jest zdefiniowana na podstawie udokumentowanej odpowiedzi na witaminę B12).

I/LUB

  • Potwierdzenie za pomocą molekularnych badań genetycznych

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Inny

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Dorośli i Pediatryczni Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej
Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu w leczeniu hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową (MMA) i kwasicą propionową (PA)
Lek: Kwas kargluminowy
W przypadku obecnego lub wcześniejszego leczenia preparatem Carbaglu przepisana dawka preparatu Carbaglu® zostanie ustalona przez badacza dla każdego indywidualnego pacjenta.
Inne nazwy:
  • Carbaglu®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ Carbaglu® na poziom amoniaku w osoczu
Ramy czasowe: Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.
Wiele poziomów amoniaku w osoczu zostanie pobranych tylko podczas leczenia preparatem Carbaglu® zgodnie z zaleceniami i rutynową praktyką lekarską pod względem częstotliwości wizyt.
Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.
Częstotliwość i dotkliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.
Wszelkie zdarzenia niepożądane związane z Carbaglu® będą gromadzone i zgłaszane
Pacjenci leczeni preparatem Carbaglu® będą leczeni przewlekle (ambulatoryjnie) lub doraźnie (szpitalnie). W obu przypadkach dane będą gromadzone przez około 1 rok po zakończeniu leczenia preparatem Carbaglu.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki płodu i wyniki ciąży
Ramy czasowe: Gromadzenie informacji o ciąży pacjentek, które zaszły w ciążę podczas udziału w badaniu lub w momencie rejestracji. Raporty dotyczące ciąży oraz zgłoszenia dotyczące noworodków i niemowląt do 1 roku życia należy zgłaszać do RRD Pharmacovigilance.
Zagrożenia związane z ciążą, w tym powikłania u matki, niekorzystny wpływ na rozwijający się płód i noworodka oraz niekorzystny wpływ na niemowlę (do pierwszego roku życia).
Gromadzenie informacji o ciąży pacjentek, które zaszły w ciążę podczas udziału w badaniu lub w momencie rejestracji. Raporty dotyczące ciąży oraz zgłoszenia dotyczące noworodków i niemowląt do 1 roku życia należy zgłaszać do RRD Pharmacovigilance.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Recordati Rare Diseases

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Target PharmaSolutions, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Nicholas Ah Mew, MD, Children's National Research Institute
  • Dyrektor Studium: William Ludlum, MD, Recordati Rare Diseases Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
30 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
10 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CARBAGLU-RRDUS-PASS-0573

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami