골수형성이상증후군, 만성골단구성백혈병 및 급성골수성백혈병 환자에서 아자시티딘과 병용요법으로 RP7214의 안전성, 약동학 및 임상 활성을 평가하기 위한 연구

포함 기준:

1. 환자는 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
2. 환자는 18세 이상이어야 합니다.

3. 아자시티딘 치료 대상자이며 다음 중 하나가 있는 환자:

   ㅏ. 파트 I: 용량 증량 연구 i. 세계보건기구(WHO) 분류, 2016 'OR'에 따라 조직학적 또는 세포학적으로 확인된 재발성/불응성 AML 환자 ii. 동반이환 또는 기타 요인으로 인해 집중 유도 화학요법에 부적합한 새로 진단된 AML 환자 'OR' iii. IPSS(International Prognostic Scoring System) 'OR'에 따른 중간-2 또는 고위험 MDS iv. 만성골수단구성백혈병(CMML) b. 파트 II: 용량 확장 연구 i. 동반이환 또는 기타 요인으로 인해 집중 유도 화학요법에 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자.

4. 환자는 ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성능 점수가 0~2여야 합니다.
5. 환자는 프로토콜에서 요구하는 대로 일련의 골수 생검/흡인 및 말초 혈액 샘플링에 순응해야 합니다.

제외 기준:

1. C1D1 이전에 14일 또는 5 반감기 중 더 짧은 기간 내에 수행된 모든 암 관련 요법(예: 화학 요법, 면역 요법, 생물학적 요법 또는 시험용 약물). 방사선 요법의 경우 이전 전신 방사선 조사(TBI)로부터 최소 60일이 경과해야 하고 국소 완화 방사선 요법으로부터 최소 14일이 경과해야 합니다.
2. C1D1 이전에 수산화요소를 사용하는 동안 말초 모세포 수가 급격히 증가하는 환자(WBC 수 > 25,000/μL).
3. 급성 전골수구성 백혈병 환자(French American-British Class M3 AML).
4. 스크리닝 시점에 자가 또는 동종이계 줄기 세포 이식(ASCT 또는 Allo-SCT) 후 면역억제 요법을 받고 있거나 임상적으로 유의한 이식편대숙주병(GVHD)이 있거나 연구자의 의견으로 이식에서 회복되지 않은 환자 C1D1 이전의 관련 독성.
5. 약물 관련 독성으로 인해 DHODH 억제제 또는 아자시티딘으로 이전 치료를 중단한 환자.
6. 통제되지 않은/진행 중인 감염의 증거.
7. 제어되지 않는 출혈, 저산소증 또는 쇼크를 동반한 폐렴 및/또는 파종성 혈관내 응고(DIC)와 같은 즉각적인 생명을 위협하는 심각한 백혈병 합병증이 있는 환자.
8. 격리된 골수외 재발의 존재.
9. 임산부 또는 수유부